财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度研发费用为770万美元，2019年同期为1090万美元，减少330万美元，主要因临床试验支出降低 [27] - 2020年第三季度一般及行政费用为720万美元，2019年同期为240万美元，增加480万美元，包括与RareGen收购相关的法律支出170万美元、与United Therapeutics诉讼的法律费用110万美元等 [28] - 2020年第三季度净利息支出为15.6万美元，净亏损1500万美元，2019年同期净亏损1340万美元，增加150万美元，主要因一般及行政费用增加，部分被研发费用减少抵消 [29] - 截至2020年9月30日，公司资产负债表上有7960万美元现金 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - LIQ861项目有多项进展，过去18个月有大量临床数据，INSPIRE试验显示患者偏好明显，近期获得135号专利许可，专利有效期至2037年，有未主动寻求的许可报价证明其价值 [9] - 公司计划收购RareGen，收购完成后将成为完全整合的生物制药公司，增加盈利业务部门，引入两位经验丰富的董事会成员，提供可扩展的肺动脉高压（PAH）基础设施 [11] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于LIQ861的FDA批准，目标日期为2020年11月24日，继续支持FDA对LIQ861新药申请（NDA）的审查 [13] - 建立了LIQ861的强大专利地位，通过135号专利许可加强知识产权保护，同时应对与United Therapeutics的Hatch - Waxman诉讼，采取防御和进攻策略 [16][18] - 实施更具成本效益的运营计划，优先投资战略研发项目，寻求865的战略合作伙伴，投资早期临床前目标，根据LIQ861预计2022年下半年的推出时间安排商业准备投资，严格管理外部支出 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司第三季度和第四季度上半段非常活跃，对LIQ861和收购RareGen感到兴奋，认为这两项资产出色 [8] - 尽管FDA可能因COVID - 19无法在PDUFA目标日期前进行预批准检查，但公司认为即使有延迟，问题也能在30个月内或Hatch - Waxman立法解决时得到解决 [14][15] - 公司对LIQ861的专利地位、创新和捍卫其上市权利充满信心，预计通过优化投资和现金使用，到2022年实现成功 [36][37] 其他重要信息 - 公司预计全面实施运营计划将使2021年年度支出比2020年减少超过20%，节省效果将在未来六个月逐步显现 [32] - 假设成功完成RareGen收购，将进一步改善公司的现金状况，使现金使用期延长至2022年下半年 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 若竞争对手能证明在低于100微克剂量下其干粉吸入器（DPI）与Tyvaso等效，高剂量专利的意义是什么？能否在特别股东大会上了解RareGen的更多关键指标，如收入和利润率拆分？ - 公司认为在使用曲前列尼尔时，暴露驱动疗效，LIQ861可将剂量推至可耐受的最高水平，多数患者剂量高于100微克，公司创新独特，专利保护良好，未来会考虑低剂量使用情况；关于RareGen财务细节，待交易完成后会逐步披露 [41][43][48] 问题2: 公司在为865寻找战略合作伙伴方面进展如何？861的儿科患者临床试验计划何时进行？ - 公司处于寻找865战略合作伙伴的初期，目前公司优先事项是861，认为865有可行发展路径，但需合作伙伴带来资金和专业知识；861儿科患者临床试验将适时进行，与861潜在批准同步，公司与监管机构有积极对话，细节明确后会及时公布 [53][55] 问题3: 距离即将到来的PDUFA目标行动日期约两周，公司有何预期？FDA会做出何种决定，是否会因缺乏预批准检查而推迟？861血液动力学研究何时能有数据？ - 公司表示处于未知情况，因COVID - 19影响，不确定FDA是否会因检查问题延迟决定或发出完整回应函（CRL），从规划角度看，LIQ861推出时间为2022年下半年；861血液动力学研究是在欧洲进行的剂量反应研究，德国已重新开始招募，希望尽快在法国启动 [61][63][65]