公司业务与产品 - 公司应用PRINT®技术，有LIQ861和LIQ865两个项目，目标是改善药物暴露和递送[3] - LIQ861是曲前列尼尔吸入干粉制剂，用于治疗肺动脉高压（PAH），PDUFA目标日期为2020年11月24日[3][5] - LIQ865是布比卡因缓释制剂，用于局部术后疼痛，预计2020年进入2期[3] 市场情况 - 美国约30000名WHO I组（PAH）患者被诊断和治疗，前列腺素途径药物销售额超14亿美元，2019年雾化曲前列尼尔（Tyvaso）净销售额4.16亿美元[11][12] 产品优势 - LIQ861能将曲前列尼尔直接递送至PAH患者肺部，与口服或肠胃外给药相比，全身毒性更少[11][13] - LIQ861在两项1期研究中耐受性良好，无严重不良事件（SAE）报告，未达到最大耐受剂量（MTD）[13] - LIQ865在1期研究中所有剂量耐受性良好，药代动力学呈剂量比例关系，初步定量感觉测试（QST）结果显示，在300mg及更高剂量下，感觉减退和痛觉减退持续时间可达3 - 5天[34] 临床研究 - INSPIRE 3期研究中，LIQ861达到主要终点，治疗突发不良事件（TEAE）大多为轻度至中度，无与LIQ861相关的SAE，93%的患者完成2个月治疗[19] - INSPIRE研究中，LIQ861探索性终点数据积极，多数患者NYHA功能分级维持或改善，6分钟步行距离增加，生活质量提高[21] 商业策略 - 公司有全股票合并协议，待股东批准，RareGen的商业存在和关系将增强LIQ861的商业准备[7][29] - 定量市场研究中，85%的医生愿意将当前Tyvaso患者转为使用LIQ861，79%愿意用LIQ861替代口服前列腺素，61%愿意将LIQ861作为初始前列腺素添加到PDE5和ERA治疗中[24]