财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度无营收，去年同期为90万美元，历史营收主要来自向制药公司授权专有PRINT技术，营收下降因公司转向优先发展自有药品 [16][17] - 2019年第一季度研发费用为1070万美元，去年同期为760万美元，增长因LIQ861的INSPIRE 3期临床试验 [18] - 2019年第一季度一般及行政费用为300万美元，去年同期为210万美元，增长因员工相关支出，部分被专业费用减少抵消 [18] - 2019年第一季度利息费用为20万美元，去年同期为1790万美元，减少因2018年2月可转换票据转换为D系列优先股致债务水平降低 [19] - 2019年第一季度净亏损为1380万美元，去年同期为2750万美元，变化因利息费用降低，部分被营收减少和研发、行政费用增加抵消 [19] - 截至2019年3月31日，现金总计6080万美元，流通普通股为1860万股，3月完成300万股普通股发行，毛收入3450万美元，净收入约3170万美元 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 LIQ861 - 完成INSPIRE研究患者招募，在两个月时间点达到主要终点，展示安全性和耐受性，4月在会议上公布数据 [6] - 认为LIQ861安全、耐受性好，可作为肺动脉高压一线前列环素药物，INSPIRE研究中60%患者为前列环素治疗初治患者，40%为Tyvaso转换组，两组均未观察到药物相关严重不良事件，多数治疗相关不良事件为轻至中度，93%患者完成两个月治疗 [9] - 认为LIQ861可增加曲前列尼尔直接给药肺部的治疗窗口，一到两吸剂量相当于Tyvaso九吸最大推荐剂量，未达最大耐受剂量，已给药超过150微克胶囊强度 [10] - 探索性终点初步数据显示LIQ861达到治疗水平，两个月时两组患者六分钟步行距离中位数维持或改善，生活质量有身体和情绪方面改善 [11] LIQ865 - 3月启动毒理学计划，支持首个2期临床试验，目标是2019年底使LIQ865具备进入2期试验条件 [14] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 专注为LIQ861提交新药申请并计划商业成功，关键里程碑包括二季度报告LIQ861生物利用度和药代动力学特性、启动欧洲试验、2019年底提交LIQ861新药申请、在关键医学会议展示数据、年底完成支持LIQ865进入2期试验的毒理学研究 [22] - 计划在欧洲寻找共同开发和营销合作伙伴，因Tyvaso未在欧洲获批，开发时间将长于美国 [32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为近期临床数据和临床医生积极反馈使LIQ861有潜力为肺动脉高压患者提供更多治疗选择，对提交新药申请和商业成功充满信心 [13] - 公司认为LIQ865有巨大市场机会，能满足未被满足的需求 [32] 其他重要信息 - 公司将在5月21日美国胸科学会会议上展示LIQ861数据，后续还将在6月杰富瑞医疗保健会议和8月韦德布什医疗保健会议上更新进展 [12][23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否评论INSPIRE研究中两个队列的LIQ861平均剂量，以及达到较高剂量的肺动脉高压患者比例 - 目前未披露研究剂量信息，仍在统计，后续会分享 [26][27] 问题2: 能否帮助理解Add On队列患者通常使用药物情况 - Add On患者通常使用一到两种获批的非前列环素肺动脉高压药物，很多使用ERA加PDE5的组合方案，LIQ861从25微克剂量开始，一天四次，根据症状缓解和耐受性调整剂量；转换患者起始剂量略低于Tyvaso剂量，同样根据症状缓解和耐受性调整 [29][30] 问题3: LIQ861欧洲监管提交和商业化计划及时间，LIQ865能否在2020年上半年开始2期试验及2期试验设计情况 - 欧洲血液动力学研究是进入欧洲的第一步，数据虽非FDA要求但有助于全球推广，计划在欧洲寻找共同开发和营销合作伙伴，因Tyvaso未获批，开发时间长于美国；LIQ865暂不提供具体试验时间指导，计划尽快进入2期，看好市场机会 [32] 问题4: 本季度即将公布的生物利用度和药代动力学数据有何预期，INSPIRE研究有无参考价值 - 计划在数据可用时发布，本季度早些时候公布的初步和探索性终点数据及在ISHLT会议上展示的数据表明LIQ861达到治疗水平，预计数据会有所体现 [34] 问题5: 成功是否意味着生物利用度和药代动力学与Tyvaso相似 - 监管机构对比较生物利用度的定义没那么严格，不要求达到生物等效性水平 [35][36] 问题6: 美国胸科学会会议展示的数据是否为INSPIRE研究中未公布过的额外数据 - 将深入分析两个月的数据 [37]