公司概况 - 专注罕见病的临床阶段生物制药公司，有针对多种代谢疾病的候选产品管线[3] - 2018年12月31日现金头寸为1.18亿美元，资金预计至少可维持到2020年[4] 产品管线 - ZGN - 1061用于2型糖尿病伴肥胖和/或NASH，2期概念验证试验显示显著降低A1C和体重效果，非临床研究显示NASH模型疗效[3][6][8][9] - ZGN - 1258用于罕见代谢疾病如普拉德 - 威利综合征，因长期毒理学研究意外发现暂停开发计划[4][19] - ZGN - 1345用于代谢性肝病，2018年四季度成为开发候选药物，非临床开发工作进行中[4][21] 市场情况 - 全球2型糖尿病患者达4.15亿，预计到2040年增至6.42亿，超50%患者A1C控制不佳[5] - 2型糖尿病患者共病发生率高，肥胖超75%、心血管疾病超70%、NAFLD/NASH为22 - 70%、肾病超35%[5] 产品效果 - ZGN - 1061概念验证试验中，0.9mg和1.8mg剂量组A1C渐进且显著改善，1.8mg组体重渐进且显著下降[6][8] - ZGN - 1061非临床NASH研究中，NAS显著降低，肝脏损伤标志物改善，肝脏重量和内容物减少[9][10] 产品安全 - ZGN - 1061非临床毒理学研究支持临床推进，1期和概念验证试验中总体安全耐受性良好[11][12][13] - ZGN - 1061概念验证试验中各剂量组D - 二聚体浓度无显著升高，无凝血或心血管安全信号[16] 后续计划 - 与糖尿病/NASH领域专家和潜在合作伙伴审查数据，预计2019年二季度更新解决FDA临床搁置进展[17] - 提交摘要在2019年医学会议上展示ZGN - 1061的2期临床试验完整结果[17] 罕见病研究 - 普拉德 - 威利综合征全球约20万患者，无有效治疗方案，公司相关自然史研究已招募超400人[18][20]