财务数据和关键指标变化 - 截至第三季度末公司现金和投资为1.362亿美元 ，其中包括8月完成的普通股公开发行和私募所得净收益9430万美元 [29] - 2022年第三季度研发费用从2021年同期的1570万美元降至1060万美元 ，主要因外部临床研究费用和专业咨询成本降低 [32] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用从2021年同期的730万美元增至1260万美元 ，主要因索格列净商业发布准备工作的人员和外部费用增加 [33] - 2022年第三季度净亏损2340万美元 ，即每股0.13美元 ，2021年同期净亏损2310万美元 ，即每股0.16美元 ，两个季度均包含非现金股票薪酬费用分别为260万美元和270万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 索格列净（sotagliflozin）业务线 - SOLOIST - WHF试验中 ，主要终点实现 ，心血管死亡、心力衰竭住院和紧急心力衰竭就诊的复合终点降低33% ，只需治疗4名患者即可避免1起事件 [15] - 事后分析显示 ，出院后30天 ，索格列净组事件减少51% ，P值为0.023 ；90天 ，事件减少46% ，P值为0.004 [16][17] LX9211业务线 - RELIEF - DPN 1研究中 ，低剂量组第6周平均每日疼痛评分较安慰剂组绝对降低1.39分 ，P值为0.007 ；高剂量组降低1.27分 ，P值为0.03 [21] - 治疗早期即出现治疗效果 ，两组在第1周与安慰剂组的差异即显著且持续至治疗结束 [21] - 药物效果在年龄、性别、背景用药和基线疼痛评分等一系列基线因素中表现一致 [22] - 治疗组不良事件更频繁 ，常见不良反应为头晕、头痛和恶心 ，多为轻度或中度 [22] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有超600万人患有心力衰竭 ，每年新增约100万病例且数量呈上升趋势 ，心力衰竭市场规模达数十亿美元且有望大幅增长 [11] - 65岁以上美国人因心力衰竭住院率高 ，每年约100万例 ，出院后30天内约25%患者会再次入院 ，1年内约65%患者会再次入院 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 若索格列净获批 ，计划于2023年上半年在美国商业推出 ，目前准备工作已在进行中 [9] - 继续确定和优化LX9211的适当给药方案 ，计划与FDA对话以推进该项目进入3期开发 ，并寻求合适的合作伙伴 [26] 行业竞争 - 与恩格列净相比 ，索格列净在30天和90天的心力衰竭住院或心血管死亡终点上有明显优势 ，90天时全因死亡或心力衰竭相关事件减少52% ，P值为0.0008 ，而恩格列净在30天无差异 ，90天相关终点勉强达到显著 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为索格列净若获批 ，其独特数据或为心力衰竭市场提供差异化优势和有力切入点 ，能为患者、医生、医院和支付方带来巨大益处 [9] - 公司认为LX9211代表了治疗神经性疼痛的创新方法 ，若获批可改善治疗现状 ，为患者带来显著益处 [10] - 公司预计现有资源足以支持索格列净上市前的运营 ，无需考虑LX9211合作可能带来的收益或成本 [31] 其他重要信息 - 本周公司与FDA就索格列净治疗心力衰竭的新药申请进行了中期审查会议 ，FDA表示未发现影响获批的重大审查问题、无重大安全担忧且无计划召开咨询委员会会议 ，预计2023年5月为PDUFA目标行动日期 [8] - 本周末SOLOIST - WHF试验的新数据在美国心脏协会科学会议上展示 ，显示索格列净在降低心血管死亡率和出院后30天及90天再住院风险方面有显著效果 [9] - 本周一将在华盛顿特区举行的第16届年度疼痛治疗峰会上公布LX9211治疗糖尿病性神经痛的II期概念验证研究最终数据 ，随后将召开电话会议详细讨论结果 [10][27] - 本季度完成了LX9211治疗带状疱疹后神经痛的第二项II期概念验证研究的患者招募 ，预计年底前公布顶线结果 [10] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA在近期中期审查会议上是否要求提供额外数据或分析 - 公司表示FDA未要求提供新数据 ，提交的资料已足够全面 ，项目将按计划推进 [37] 问题2: 索格列净在近期恶化性心力衰竭方面的理想标签语言 - 公司称不会透露具体细节 ，但认为近期恶化性心力衰竭人群是SOLOIST研究的对象 ，有信心将该人群相关内容纳入标签 ，这对公司战略很重要 [39] 问题3: AHA会议上其他SGLT2类药物数据集是否有亮点及索格列净的差异化体现 - 公司称AHA会议闭幕式上仅突出了索格列净30 - 90天再入院数据 ，该数据在降低30天和90天住院再入院率及总体死亡率方面有意义且显著 [45] 问题4: 与其他SGLT2类药物相比索格列净数据的差异 - 公司表示恩格列净数据在90天才显示出差异 ，30天在心力衰竭住院或心血管死亡终点无差异 ，30天和90天在总体死亡率上无益处 ，90天时全因死亡或心力衰竭相关事件勉强达到显著 ，而索格列净90天该终点减少52% ，P值为0.0008 ，差异可能源于其对SGLT1和SGLT2的双重作用机制 [50] 问题5: RELIEF - PHN研究探索性分析的期望及该类型疼痛与糖尿病性神经痛的差异 - 公司称周一将更全面总结DPN研究的整体疗效结果 ，展示疼痛类型和对患者有临床意义的其他因素的定性指标 ，以及患者治疗结束后的情况 ；PHN研究是概念验证试验 ，旨在验证LX9211作用机制和对第二种神经性疼痛疾病的影响 ，PHN人群病因更单一 ，而DPN病因多样 ，预计DPN研究是证明LX9211疗效、安全性和耐受性的关键 [53][55] 问题6: 索格列净在心力衰竭方面的潜在合作讨论情况及LX9211是否有探索其他疼痛适应症的计划 - 公司计划先完成FDA审批流程 ，再重新评估索格列净在美国以外的合作机会 ；公司有LX9211在多种神经性疼痛和模型中的临床前数据 ，正在评估其他疼痛适应症的机会 ，近期还展示了其在多发性硬化相关痉挛和脊髓损伤痉挛方面的临床前数据 ，认为LX9211在中枢神经系统有较大潜力 [61]