财务数据和关键指标变化 - 第三季度末现金和投资为1.209亿美元，使公司处于有利财务地位，可为索格列净的上市前活动、LX9211的临床活动及计划中的发现工作提供资金 [58] - 本季度收入极少，去年同期为660万美元，原因是去年第三季度出售了XERMELO，导致本季度无产品收入 [59] - 第三季度研发费用从2020年同期的4010万美元降至1570万美元，主要因索格列净的外部临床开发成本减少 [60] - 第三季度销售、一般和行政费用从2020年同期的1200万美元降至730万美元，主要因人员减少导致薪资和福利成本降低以及营销费用减少 [60] - 2021年第二季度净亏损2310万美元，合每股0.16美元；2020年同期净收入8260万美元，合每股摊薄后0.71美元，2020年包含出售XERMELO的1.328亿美元收益 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 索格列净业务线 - 索格列净在欧洲获批用于治疗1型糖尿病，公司正与FDA进行行政配对讨论，寻求在美国治疗1型糖尿病的潜在途径 [50] - 公司正努力在年底左右提交索格列净治疗心力衰竭的新药申请（NDA），并为明年在美国的潜在上市做准备 [62] LX9211业务线 - LX9211已成功完成I期试验，目前正在两项II期临床试验中进行评估，预计2022年上半年公布顶线结果 [51] 其他业务线 - 公司对telotristat ethyl用于胆管癌有里程碑和特许权使用费权益，若成功开发，公司有资格获得高达6500万美元的里程碑付款和中两位数的特许权使用费 [52] - 公司对UTTR1147A有里程碑和特许权使用费权益，该项目目前处于免疫系统疾病的II期临床开发阶段 [53] 各个市场数据和关键指标变化 心力衰竭市场 - 全球心力衰竭市场预计将从2018年的37亿美元总销售额增长到2028年的超220亿美元，复合年增长率超过19.5%，增长主要由SGLT抑制剂作为标准治疗方案的采用推动 [12] 神经性疼痛市场 - 全球神经性疼痛市场预计每年增长超13%，到2026年将达到132亿美元 [54] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司继续推进索格列净治疗心力衰竭的NDA提交工作，为潜在的美国上市做准备，并积极寻求索格列净在美国以外的商业化战略合作伙伴 [62][63] - 公司期待LX9211的两项II期研究在2022年上半年公布顶线数据，以评估其在神经性疼痛治疗中的潜力 [64] 行业竞争 - SGLT抑制剂类药物在心力衰竭治疗市场的竞争将加剧，但索格列净具有独特的双重SGLT1/2抑制优势，在治疗恶化性心力衰竭方面有潜在竞争优势 [13][22] - 在神经性疼痛治疗市场，目前批准的疗法存在疗效不足和副作用大的问题，LX9211有望克服这些缺点，具有潜在竞争优势 [54][55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度公司业务繁忙且令人兴奋，继续推进LX9211的两项II期研究，并专注于在2022年上半年获得顶线结果 [9] - 欧洲心脏病学会（ESC）发布的新心力衰竭治疗指南将SGLT抑制剂确立为标准治疗方案的一部分，预计其他医学协会也将跟进，这为SGLT抑制剂在心力衰竭治疗市场带来了巨大的增长机会 [11] - 公司认为索格列净在心力衰竭治疗市场具有差异化优势，若获批，将在不断增长的市场中占据有利地位，为利益相关者创造价值 [46] - 公司对LX9211在神经性疼痛治疗中的潜力充满信心，期待其II期研究结果，以决定后续开发步骤 [51][64] 其他重要信息 - 公司在电话会议中做出了前瞻性声明，包括索格列净、LX9211和其他候选药物的安全性、有效性、治疗和商业潜力等方面的声明，实际结果可能与声明存在重大差异 [5][6] - 公司面临的风险包括索格列净在心力衰竭和1型糖尿病方面的NDA提交时间和结果的不确定性、临床试验和临床前研究的成功与否、对战略联盟和第三方关系的依赖等 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ESC在心力衰竭指南中纳入索格列净（尽管尚未获批）的影响 - 公司对此感到非常高兴，认为ESC是基于已发表的大量临床证据做出的决定，这对公司来说是一个重大胜利，公司期待在寻求监管批准时利用这一优势 [66] 问题2: LX9211在两项II期试验中需要看到什么样的疗效数据才能推进到关键试验 - 这是概念验证研究，主要寻找神经性疼痛的信号，之后将根据研究结果决定下一步的开发步骤，目标是证明AAK1抑制在神经性疼痛中的概念 [67] 问题3: 如果两项适应症都进入III期，公司会如何推进 - 糖尿病周围神经性疼痛市场机会更大，但公司会综合考虑两项研究的数据，因为临床前研究表明LX9211在多种神经性疼痛模型中都有效果，希望能在多种类型的神经性疼痛中进行开发 [68] 问题4: 基于目前SGLT抑制剂的疗效数据和更新的ESC指南，索格列净获批后的定位和关键护理点是什么 - 公司认为索格列净在近期恶化性心力衰竭方面的数据具有差异化，是目前唯一拥有该数据的药物。其数据的广度、起效速度和益处的幅度，特别是在不同射血分数患者中的表现，以及额外的主要不良心血管事件（MACE）益处，尤其是中风信号，是其他SGLT类药物所没有的 [72] 问题5: 在医院环境中启动索格列净治疗是否能与患者产生共鸣，并导致比门诊环境中病情较轻的心力衰竭患者更好的依从性，以及是否有来自治疗住院心力衰竭患者的心脏病专家的反馈 - 公司认为在医院环境中启动治疗是理想的时机，因为患者在医院接受治疗后达到稳定状态，患者、提供者和支付者都希望维持这一治疗方案。在出院后不久改变患者的治疗方案是一个具有挑战性的临床场景，因此在医院中启动治疗可以提高患者的依从性 [74][75] 问题6: 关于索格列净寻找美国以外合作伙伴的最新想法 - 自ESC指南发布后，公司对找到美国以外合作伙伴的信心增强 [78] 问题7: 是否尝试为索格列净申请突破性疗法认定 - 公司对该认定感到好奇，但认为突破性疗法认定通常适用于II期产品，且申请该认定有时会减慢进度。公司决定尽快提交NDA，因为与已上市产品相比，公司需要完成两项重要研究，工作量更大 [80] 问题8: 是否可以细化疼痛数据的公布时间预期 - 公司坚持预计在2022年上半年公布数据，因为在研究开始时遇到了COVID挑战和患者招募困难，同时与合同研究组织（CRO）也存在一些问题需要解决。为了确保获得准确的信号，公司需要严格筛选患者 [81] 问题9: 索格列净在心力衰竭治疗中的潜在标签是什么样的，以及如何定位该药物 - 公司寻求将索格列净用于两类患者群体，包括有糖尿病和其他主要心血管事件风险因素的高危患者，以及近期有恶化性心力衰竭或心力衰竭相关事件的患者，主要终点为心血管死亡、心力衰竭住院和紧急非计划就诊 [85] 问题10: 自行商业化索格列净治疗心力衰竭需要什么条件，以及建立商业基础设施的下一步步骤是什么 - 公司已经开始行动，今年已经启动了相关工作，预计在年底前会有更多人员到位。公司正在与外部合作伙伴进行多项活动，为产品上市做好准备。很多工作将与NDA的提交和接受相关，目前已经在进行大量准备工作 [86][87] 问题11: NDA提交是否还有其他限制因素 - 公司表示没有其他限制因素，将尽快提交NDA [88]