财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度营收极少，主要因2020年第三季度出售XERMELO后无产品收入 [17] - 研发费用从2020年同期的5520万美元降至1260万美元，主要因索格列净临床研究完成，外部临床开发成本降低 [18] - 销售、一般和行政费用从2020年同期的1470万美元降至830万美元，主要因2020年9月人员减少致薪资和福利成本降低，以及营销费用降低 [19] - 2021年第一季度净亏损2100万美元，合每股0.15美元，2020年同期净亏损6660万美元，合每股0.63美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别包含290万和440万美元非现金股票薪酬费用 [20] - 截至2021年第一季度末，现金和短期投资为1.414亿美元，2020年12月31日为1.523亿美元 [21] - 2021年运营费用预计在8500万 - 1亿美元，较2020年的2.044亿美元大幅减少，非现金费用预计约1100万美元 [21] - 研发费用预计在6000万 - 7000万美元，包括LX9211两项2期临床研究、索格列净研究收尾、心力衰竭新药申请成本及临床前和发现阶段项目投资 [22] - 销售、一般和行政费用预计在2500万 - 3000万美元，当前现金投资预计足以支持公司运营至2022年及2023年 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 - LX9211两项2期神经病理性疼痛临床研究正在进行患者招募，公司增加了RELIEF - DPN - 1研究的临床站点数量以应对招募挑战 [9] - 索格列净心力衰竭的SOLOIST和SCORED 3期结果研究去年末达到主要终点，公司决定推进新药申请，预计下半年提交，同时正在进行建立战略联盟的业务开发讨论 [10][12] - 在1型糖尿病方面，公司认为索格列净在最大规模的3期开发项目中显示出积极的获益 - 风险特征，有潜力成为1型糖尿病患者胰岛素辅助治疗的重要新选择，已请求与FDA就此前1型糖尿病新药申请被拒进行行政听证 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司努力在年底前完成LX9211的两项概念验证研究结果读出，并计划在后续出版物中分享LX9211早期研究数据 [11] - 推进索格列净心力衰竭新药申请提交，同时进行战略联盟业务开发讨论，SOLOIST和SCORED研究有更多分析正在进行，预计全年会有更多出版物 [12] - 索格列净将在5月16日的美国心脏病学会会议上进行展示 [13] - 行业内其他竞争对手近期有数据读出，会影响索格列净合作讨论的推进速度，但公司认为自身数据独特，心力衰竭市场增长显著，有足够空间容纳竞争对手，且公司数据将为市场设定标准 [38][39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司期待下半年LX9211和索格列净的进展，将努力实现相关目标并分享更多信息 [25] - 随着疫苗接种增加，人们外出参与临床研究的信心增强，将有助于公司临床研究招募工作，使研究按计划进行 [33] 其他重要信息 - 公司今日发布2021年第一季度财务结果新闻稿，可在公司网站lexpharma.com和美国证券交易委员会文件中查看，本次电话会议网络直播和幻灯片演示也可在公司网站查看 [4] - 会议包含前瞻性声明，实际结果可能因多种风险与声明存在重大差异，相关风险可查看公司提交给美国证券交易委员会的报告 [5][6] 问答环节所有提问和回答 问题1: 1型糖尿病方面，FDA的回应时间和可能结果，有无推翻原NDA拒绝决定的先例 - 公司预计FDA将在未来两到三个月回复，且会公布公司提交的简报文件，此次行政听证情况罕见，很难找到相关先例，公司目标是与FDA合作，让索格列净进入1型糖尿病市场 [28][29][30] 问题2: LX9211的DPN试验临床站点从30个增加到40个的原因 - 招募情况未达预期，因人们不愿外出且研究方案中有多次访视安排，所以增加站点；随着疫苗接种增加，人们参与临床研究的信心增强，有助于研究按计划进行 [32][33] 问题3: 索格列净合作讨论中，竞争对手数据读出的影响，以及两项神经病理性疼痛研究的可能路径和优先选择 - 竞争对手近期数据读出会影响合作讨论推进速度，但公司认为自身数据独特，心力衰竭市场增长大，有足够空间，公司数据将为市场设定标准；两项神经病理性疼痛研究中，DPN研究市场更广、需求未满足程度高，若成功将优先推进至3期 [38][39][40] 问题4: 索格列净心力衰竭NDA申请，是否等待FDA额外反馈，目前申请完成情况和待完成部分 - 公司已获得所需反馈且令人鼓舞，正在加速准备NDA申请，预计下半年提交；因曾提交1型糖尿病申请，CMC工作相对容易，且可进行一些综合安全评估工作，虽研究规模大需时间完成，但公司处于有利地位 [44][45] 问题5: LX9211试验中，为减轻疫情导致访视缺失风险采取的措施，以及访视缺失或数据缺失在主要终点分析中的处理方式 - 公司采取两项措施减轻风险，一是帮助站点加强广告宣传吸引患者，二是增加站点数量并提高现有站点效率；随着环境改善和疫苗接种增加，所有研究都将受益 [46][47][49]