财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度营收从2019年同期的920万美元降至800万美元，主要因合作和许可协议收入减少，部分被产品净收入增加抵消 [30] - 2020年第一季度XERMELO美国净产品收入为790万美元，较上年同期增长17%，销售成本均为60万美元 [31] - 2020年第一季度研发费用从2019年同期的1200万美元增至5520万美元，主要因收回索格列净开发和商业化权利后外部临床开发成本增加 [32] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用为1470万美元，2019年同期为1410万美元；净亏损为6660万美元，合每股0.63美元，2019年同期净亏损为2180万美元，合每股0.21美元 [33] - 2020年第一季度净亏损包含440万美元非现金股票薪酬费用，2019年同期为340万美元；截至2020年第一季度末，现金和短期投资为2.491亿美元，2019年12月31日为2.717亿美元 [34] - 公司预计当前营运资金加上XERMELO产品净销售收入足以支持到2021年的运营费用，将继续审慎管理资产负债表并寻求延长现金储备期的机会 [35] - 公司预计2020年美国XERMELO净销售额全年将实现中两位数百分比增长；将2020年运营和研发费用指引下调，总运营费用降至2.35 - 2.55亿美元，研发费用降至1.8 - 1.9亿美元，销售、一般和行政费用预计为5500 - 6500万美元 [36][37] - 公司预计非现金费用约为2200万美元，包括1700万美元股票薪酬和500万美元折旧及摊销；根据和解协议，赛诺菲承诺支付2.6亿美元，首笔2.08亿美元已于去年9月支付，第二笔2600万美元于今年3月支付，最后一笔2600万美元将于9月支付，今年的5200万美元付款不影响今年营收，但将改善现金流 [38][39] 各条业务线数据和关键指标变化 - XERMELO业务：2020年第一季度美国净销售额为790万美元，同比增长17%，需求持续强劲、配药量增长且库存稳定，全年美国净销售额预计实现中两位数同比增长 [12] - 索格列净业务：公司认为其对1型糖尿病患者的风险/获益比为正，正在评估在美国获批的下一步计划；正在结束两项索格列净结局研究SCORED和SOLOIST [14] - LX9211业务：2019年底1期多次递增剂量研究取得积极顶线数据，显示出良好安全性和药代动力学特征，支持每日一次给药；预计年中开始招募2期糖尿病周围神经性疼痛研究患者，并继续在其他神经性疼痛领域开展工作 [27] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将优先并集中投资于XERMELO治疗类癌综合征腹泻和胆管癌、LX9211治疗神经性疼痛以及推进发现管道 [15] - 公司继续评估索格列净在美国获批的下一步计划，结束SCORED和SOLOIST研究后，合作重点更聚焦于1型糖尿病 [14][66] - 公司计划为欧洲的索格列净寻求合作伙伴以实现商业化 [66] - 公司利用停止长期试验释放的资金和机会，重新审视发现管道，有望推进其他项目 [72] - 公司正在研究包括XERMELO在内的多种化合物在临床前模型中的纤维化作用，年底有望得出结果并决定是否推进至临床 [74] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为索格列净对1型糖尿病患者的风险/获益比为正，但受COVID - 19影响，待情况稳定后再推进获批流程 [43] - 公司对XERMELO第一季度后半段销售情况满意，但因COVID - 19对第二季度销售持保守态度；XERMELO口服给药可送货上门的特点有助于维持销售 [50][51][52] - 公司预计当前营运资金和XERMELO收入足以支持到2021年的运营费用，对现金储备能覆盖运营费用有信心，同时密切关注运营和研发费用支出 [35][80] 其他重要信息 - 公司在XERMELO生命周期管理项目上取得进展，发表了关于类癌综合征胃肠道益处和潜在抗肿瘤作用的数据，并探索其治疗纤维化的潜力 [17] - 胆管癌2期开放标签研究已完成20例患者入组，预计2020年第四季度报告初始疗效队列的疗效数据 [22] - 多项替洛司他乙酯的研究者发起研究将为药物进一步开发提供信息 [26] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：索格列净在美国获批的下一步计划是什么？结束SCORED和SOLOIST研究还需多少费用？ - 公司分析了监管机构反馈，仍认为索格列净对1型糖尿病患者风险/获益比有利，但受COVID - 19影响，待情况稳定后再推进获批流程 [43] - 结束研究成本较高，大部分将在第二季度产生，总费用已包含在今年研发费用中，第三和第四季度仍有少量费用 [45] 问题2：胆管癌研究预计年底公布的数据类型及推进项目的决策标准是什么？ - 公司希望看到超过50%的患者在6个月时无进展生存，同时会对比安全性与吉西他滨和顺铂一线治疗胆管癌的情况，若XERMELO能改善安全性则是成功指标 [47] 问题3：COVID - 19对XERMELO销售、2b/2c期试验入组及周围神经性疼痛试验启动有何影响？ - 胆管癌项目已完成20例患者入组；XERMELO销售在2月反弹、3月表现出色，未出现库存积压情况，但因COVID - 19对全年销售估计持保守态度；XERMELO口服给药可送货上门的特点有助于维持销售；LX9211进入临床已推迟，正在进行前期准备工作，预计第二季度进入临床 [50][51][52][53] 问题4：胆管癌2期试验是否进行患者肿瘤的基线基因组或表达分析？若数据达标，下一步试验设计如何？ - 公司尝试收集患者档案组织，但受疫情影响有难度，目前为所有患者收集血浆5 - HIAA作为生物标志物 [58] - 下一步试验设计取决于生物标志物，可能基于血浆5 - HIAA或组织TPH染色选择胆管癌患者亚组，也可能是更广泛的胆管癌患者群体 [60] 问题5：索格列净与潜在合作伙伴的讨论方式是否因结束结局研究而改变？XERMELO患者维持治疗、停药和新用药情况如何？ - 公司打算在欧洲为索格列净寻求合作伙伴进行商业化；结束SCORED和SOLOIST研究后，合作重点更聚焦于1型糖尿病 [66] - 3月中旬COVID - 19计划实施后，仍有新患者开始使用XERMELO，也有新医生开处方，公司将密切关注第二季度情况 [69] 问题6：搁置2型糖尿病项目后，是否会重新审视平台上的其他药物？XERMELO在纤维化方面有何进展？2761的计划是什么？ - 停止长期试验释放了资金和机会，公司正在评估发现管道中的其他项目，准备好后将与利益相关者分享 [72] - 公司正在临床前模型中研究包括XERMELO在内的多种化合物的纤维化作用，年底有望得出结果并决定是否推进至临床 [74] - 2761已搁置用于糖尿病的开发，公司正在寻找其其他应用，Dr. Tyle正在进行相关临床前研究 [75] 问题7：如何看待2020年后期和2021年的运营费用？现金储备增加能支持的内部管道推进情况如何？ - 结束SCORED和SOLOIST研究不仅影响2020年财务，对2021年也有重大影响，公司有信心现金能支持到2021年的运营费用，预计XERMELO将持续增长，同时会审慎控制运营和研发费用 [80] - 现金储备支持的内部管道推进包括胆管癌项目、完成LX9211糖尿病神经性疼痛的首个概念验证研究、进行额外概念验证工作以及早期发现管道的研究 [82]