财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度营收970万美元，低于上年同期的1380万美元，主要因与赛诺菲合作和许可协议确认的收入减少，部分被产品净收入增加抵消 [48] - 2019年第二季度XERMELO美国净销售额740万美元，较2018年同期增长24%，有望实现全年美国净销售额同比增长20%或更多 [28] - 2019年第二季度研发费用从2018年同期的2650万美元降至1260万美元，主要因Zynquista临床开发成本降低 [50] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用从2018年同期的1680万美元降至1430万美元，主要因营销成本降低 [51] - 2019年第二季度净亏损2300万美元，合每股0.22美元，上年同期净亏损3450万美元，合每股0.33美元 [51] - 截至2019年第二季度末，公司现金及短期投资为1.06亿美元，2018年12月31日为1.601亿美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 Zynquista业务线 - SOTA - MET研究中，Zynquista 400mg在降低A1c方面优于安慰剂，达到主要终点，且耐受性良好 [33] - SOTA - CKD3研究中，Zynquista 400mg在3期慢性肾病患者总体人群及3a期患者中，A1c有统计学意义的降低，但在3b期患者中未达统计学意义，安全性良好，研究持续至52周收集数据 [35][36] - SOTA - CKD4研究中，Zynquista 400mg有临床意义的A1c改善，但未达到主要终点，安全性良好，研究持续至52周收集数据 [38] XERMELO业务线 - 2019年第二季度美国净销售额740万美元，较2018年同期增长24%，有望实现全年美国净销售额同比增长20%或更多 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 中国有四项关于Zynquista的临床研究，体现了该项目的全球性，但公司需进一步了解这些试验的时间表和后续资金需求 [26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司希望与赛诺菲合作，确保其履行资金义务，推动Zynquista项目在美国和欧洲提交监管申请，并保障项目顺利推进 [21] - 公司将审查开支，优先安排项目，寻求延长现金储备使用时间的机会，以应对与赛诺菲的纠纷 [53] - 若与赛诺菲的合作终止，公司将评估推进Zynquista的所有选项，包括独立在美国推出该产品，并考虑与其他合作伙伴合作 [69][70] - 公司将继续推进LX9211神经性疼痛项目和EPO for BTC项目，其他早期项目可能会暂停，直至与赛诺菲的纠纷有更明确的结果 [91][92] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Zynquista 2型糖尿病项目的初步3期结果感到鼓舞，尤其是在慢性肾病研究中看到了益处 [27] - 公司认为SGLT抑制剂应成为2型糖尿病患者的首选治疗方法，Zynquista的SGLT1成分在肾病患者中有差异化机会 [40] - 公司预计现有现金至少可支持一年的运营，尽管与赛诺菲存在纠纷，但会谨慎管理现金 [53] 其他重要信息 - 赛诺菲在向公司展示Zynquista初步结果后，通知终止合作协议，公司认为赛诺菲无权在此时终止协议，将追究其造成的重大损失 [18][19] - 若协议有效终止，赛诺菲有义务在终止日期后12个月内承担Zynquista 2型糖尿病的开发成本，且无论终止时间如何，都需承担该项目在美国和欧洲提交监管申请前的费用 [21][56] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 赛诺菲在终止协议至12个月内是否有义务支付里程碑款项，以及赛诺菲终止合作的原因 - 公司认为已达成一些应获得里程碑款项的成果，这将是纠纷的一部分；赛诺菲给出的终止原因与CKD研究有关 [62] 问题2: 赛诺菲是否已在欧洲推出Zynquista，是否预计其会推出 - 赛诺菲尚未在欧洲推出Zynquista，鉴于其声称的终止权，预计不会推出 [65] 问题3: 是否收到FDA关于Zynquista 1型糖尿病在美国获批是否需要额外临床试验工作的反馈 - 由于赛诺菲仍有相关义务，公司暂不对此类监管互动发表评论 [67] 问题4: 若Zynquista 2型糖尿病获批，能否满足FDA建立心血管安全性的要求，以及公司是否有可能在美国独立推出该产品 - 公司正在评估所有推进该化合物的选项；关于心血管安全性，以1型糖尿病数据为例，有心血管安全性分析显示风险降低，在2型糖尿病中也可能有类似情况，有望满足FDA要求 [69][73] 问题5: 能否估计赛诺菲义务结束后，完成Zynquista 2型糖尿病临床项目的成本 - 这将是与赛诺菲讨论的一部分，目前不清楚总费用，需等相关讨论结果 [75][76] 问题6: 能否提供一个时间线，让投资者了解何时能更清楚上述成本估计 - 目前没有时间线，若情况明确，公司会向利益相关者精确沟通 [78] 问题7: 若Zynquista获批且标签与其他SGLT2抑制剂相似，如何看待其市场机会，以及如何抓住机会 - 目前营销计划和策略在赛诺菲手中，若产品回归公司，会回答该问题 [82] 问题8: XERMELO是否仍有望在年底实现收支平衡 - 是的，且进度基本符合计划 [83] 问题9: 是否仍期望获得Zynquista 1型糖尿病在欧洲获批的里程碑款项，何时能确认；以及早期项目2761化合物和LX9211神经性疼痛项目的情况 - 公司将在与赛诺菲的讨论中争取利益相关者的权益，欧洲相关情况会纳入讨论；2761项目已暂停；LX9211正在计划2期概念验证研究，1b期研究接近尾声，正在确定合同研究组织 [88][89][90] 问题10: 假设CBLT试验触发点在年底确定，赛诺菲有义务再资助12个月，之后若试验费用超出，公司是否有足够资金完成试验 - 需与赛诺菲讨论成本估计和时间线才能确定，目前部分项目已有资金支持，提交申请前的费用也有保障，需明确的是中国研究和结果试验的额外费用 [95][96][97] 问题11: 是否期望赛诺菲支付CKD3和Metformin研究的里程碑款项 - 公司认为利益相关者应得到相应补偿，这将是讨论的一部分 [98] 问题12: 如何看待CKD4研究中HbA1c获益不显著但研究仍有意义的情况 - 目前只有26周的A1c数据，综合数据包括A1c、空腹血糖、白蛋白 - 肌酐比等，支持SCORED研究的合理性和价值，SGLT1抑制在肾病患者中有潜在益处 [101][102][103] 问题13: SCORED研究是否设计为优效性研究 - 是的，该研究设计为取得成功 [104] 问题14: 若与赛诺菲合作终止，公司更倾向为Zynquista寻求新合作伙伴还是独立商业化 - 从利益相关者利益出发，公司倾向寻求有共同愿景、市场布局和能实现现金流正向的合作伙伴；但对于1型糖尿病，公司认为在美国有机会取得成功并进行投资 [107][108] 问题15: 赛诺菲在做终止决定时是否已获得部分未与公司分享的数据，以及何时能看到两项CKS研究的数据 - 赛诺菲没有获得额外数据，大型研究尚未揭盲；数据将在医学会议上公布，但需与赛诺菲达成协议后确定具体时间 [114][115]