财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度总营收为380万美元，较去年同期的440万美元下降14%，主要因开发服务收入减少，从去年同期的310万美元降至260万美元，与2022年12月NexoBrid获批有关 [59] - 产品收入本季度增长5%，达到120万美元，去年同期为110万美元，得益于NexoBrid在欧洲的增长及公司成功进入某市场 [110] - 本季度毛利润为80万美元，占总营收的22%，去年同期为150万美元或33%，下降主要因收入结构变化和非经常性生产成本 [38][110] - 2023年第一季度总运营费用为520万美元，去年同期为470万美元，增加主要因增加支持未来增长的项目及股份支付增加 [60] - 本季度运营亏损为440万美元，去年同期为330万美元；净亏损为370万美元，即每股0.44美元，去年同期为360万美元或每股0.87美元；调整后EBITDA亏损为340万美元，去年同期为260万美元 [60] - 截至2023年3月31日，公司现金及短期投资为6740万美元，2022年12月31日为3410万美元，本季度末现金余额包含2月公开发行的2510万美元净额，2023年第一季度公司使用180万美元用于运营活动和资本支出，基于当前运营计划，现有现金及现金等价物足以支持公司运营至实现盈利 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 EscharEx - 即将开展全球III期临床试验，预计2023年第四季度开始，评估其治疗静脉性腿部溃疡的安全性和有效性，计划招募244名患者，随机分配至EscharEx或安慰剂组 [2][52] - 治疗为期最多14天，每天使用，EscharEx或安慰剂最多使用8次，每次24小时，之后患者接受最多10周标准护理或直至伤口完全愈合，伤口愈合患者将再随访12周评估复发情况 [30] - 研究选择两个共同主要终点：治疗结束时完全清创的发生率和伤口愈合所需时间，基于II期数据综合分析，招募244名患者可提供90%统计效力以实现这些终点 [31][54] NexoBrid - 2022年12月获FDA批准，商业合作伙伴Vericel已在准备销售团队、进行医学培训和举办教育会议，商业发布活动按计划进行，烧伤外科医生和医疗保健提供者兴趣高 [3] - 预计2023年第三季度初在美国上市，预计2023年及以后收入增长，驱动因素包括在美国和日本的新发布、全球需求增加以及欧洲儿科标签扩展 [35] - 为满足需求，公司正在加强制造能力，整合额外生产线并扩大现有设施，目标是明年年底全面运营 [35] MW005 - 用于治疗基底细胞癌，I/II期研究显示积极结果，患者目标病变实现完全临床和组织学清除，产品安全且耐受性良好，最近完成额外患者招募，预计2023年第三季度获得最终结果 [58] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前市场上领先的酶促清创药物年销售额在美国估计超过3亿美元，市场研究表明，EscharEx获批后可将慢性伤口清创市场份额从29%扩大到55%，该市场规模达20亿美元 [109] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是推进EscharEx的III期研究并准备NexoBrid在美国的发布，同时扩大制造设施以满足需求，还期待今年获得MW005的更多数据 [36] - EscharEx专注于慢性伤口清创，其设计旨在利用II期研究中观察到的疗效和安全性结果，与现有产品相比具有显著医疗和商业优势，有望成为伤口床准备药物的典范 [31][55] - NexoBrid有望重新定义烧伤患者的护理标准，公司与美国国防部合作开发其作为野外烧伤非手术治疗方案，最近获得额外资金以按计划推进开发 [3][58] - 酶促清创市场目前由一款药物主导，年销售额超3亿美元，EscharEx若获批，因其能在两周内持续实现完全清创，预计将受到市场青睐 [109][95] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对NexoBrid潜力充满信心，认为其不仅在美国，在全球都能重新定义烧伤患者护理标准，商业发布活动按计划进行，市场兴趣高 [3] - 与FDA就EscharEx临床开发计划的沟通为III期研究铺平道路，公司对其获批和商业化潜力感到兴奋，在SAWC会议上的反馈表明有足够合格研究人员参与试验，临床医生对商业化酶促清创选择感兴趣 [10] - 公司财务状况稳健，超过5700万美元现金支持战略举措，有望在2023年取得成功，NexoBrid预计带来有意义的收入增长，团队有能力执行战略计划 [36][40] - EscharEx和NexoBrid产品独特，有潜力改变各自适应症的护理标准，EscharEx获批后有望成为市场主要药物 [108] 其他重要信息 - 2023年2月，公司从合作伙伴Vericel获得750万美元里程碑付款，因2022年12月NexoBrid获FDA批准，同月公司成功完成公开发行，获得2750万美元毛收入 [11] - 公司与美国国防部合作开发NexoBrid作为野外烧伤非手术治疗方案，最近获得额外资金以按计划推进开发 [58] - 公司最近从BARDA获得1000万美元额外资金，用于补充300万美元过期产品、支持NexoBrid儿科适应症补充BLA提交以及在正在进行的扩大使用治疗方案中治疗多达250名患者 [120] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：EscharEx的III期临床试验设计与II期相比有何差异，以及III期试验结合II期数据是否足以提交并获批 - 差异主要在于没有标准护理组，试验时间缩短2周，其他方面相似，公司希望利用伤口准备好闭合的发现支持医生过渡到积极闭合阶段 [90] - 公司认为III期试验结合II期数据有很大机会获批，试验设计能充分展示EscharEx的疗效和安全性 [63][84] 问题2：NexoBrid产能建设的风险 - 目前产能有限，公司计划在2024年底完成扩产，在此之前需优先满足美国、欧盟5国、日本和印度的客户需求 [66] 问题3：EscharEx的共同主要终点是否需要同时达到才能成功 - 公司认为根据数据，有很大概率同时达到两个终点，不需要与FDA协商只达到一个终点的情况 [70] 问题4：NexoBrid扩产对盈利能力的影响 - 公司未明确给出具体影响数值，但表示NexoBrid扩产后将非常盈利，即使临床试验成本增加到4000万美元，公司也能处于良好状态 [94] 问题5：酶促清创市场的集中度和竞争对手市场份额 - 市场目前由一款药物主导，年销售额超3亿美元，EscharEx若获批，因其能在两周内持续实现完全清创，预计将受到市场青睐 [109][95] 问题6：EscharEx III期试验中，患者在初始12天方案后未实现完全清创的情况，以及该试验是否可视为活性对照试验 - 在之前的II期试验中，约三分之二的伤口能实现清创，若重复II期数据，公司情况良好 [77] - 凝胶载体与标准护理相似，但该试验仍以其为安慰剂对照，FDA对使用凝胶作为对照持积极态度 [63][84] 问题7：NexoBrid的下一项试验情况及是否能在Vericel发布产品前看到数据 - 这是一项250名患者的研究，结果与NexoBrid之前的III期研究相似，Vericel将决定何时公布数据，预计不会有意外情况 [80] 问题8：EscharEx完成招募后多久能获得数据 - 预计在最后一名患者完成治疗后，还需要约6个月才能获得最终结果 [88] 问题9：公司实现盈利的假设是否仅基于完成头皮制造III期费用，还是考虑了EscharEx的批准和发布 - 公司认为NexoBrid扩产后将非常盈利，即使临床试验成本增加，也能处于良好状态，EscharEx预计在2026年产生收入，不影响2026年盈利目标 [94] 问题10：从BARDA获得的1000万美元资金中，300万美元NexoBrid补充产品的交付时间和收款方式 - 公司预计至少一半产品将在2024年交付，收款将在交付产品后进行，可假设今年和明年各交付一半 [99]