财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度营收为580万美元，2020年第一季度为440万美元，同比增长32% [22] - 2021年第一季度产品和许可证收入为290万美元，较2020年第一季度增长300%，主要受BARDA紧急储备采购和美国以外地区销售增长推动 [22] - 2021年第一季度毛利润为240万美元，占净收入的41%；2020年第一季度毛利润为120万美元，占净收入的28% [23] - 2021年第一季度研发费用为220万美元，2020年第一季度为170万美元，增长主要由EscharEx临床开发计划推动 [23] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为210万美元，2020年第一季度为170万美元，因董事和高级职员保险费增加；占收入的36%，较2020年上一季度下降300个基点 [24] - 2021年第一季度运营亏损为190万美元，较2020年第一季度的220万美元减少13% [25] - 2021年第一季度净亏损为290万美元，每股亏损0.10美元；2020年第一季度净亏损为250万美元，每股亏损0.09美元 [25] - 2021年第一季度调整后EBITDA亏损为130万美元，较2020年第一季度的180万美元减少28% [25] - 截至2021年3月31日，公司现金及短期投资为1790万美元，2020年12月31日为2160万美元，无债务；2021年第一季度运营活动使用资金370万美元，预计2021年现金使用量在500万 - 700万美元之间 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 NexoBrid - 继续在美国领先烧伤中心的扩大使用计划中招募新患者，目前已有82名烧伤患者接受治疗 [8] - 儿科研究已全部招募完成，预计2021年第三季度公布顶线结果 [9] - BARDA的紧急储备采购持续推动产品收入增长，预计2021年确认与BARDA采购相关的剩余收入 [10] - 在欧洲和亚洲签署了额外的分销协议，并在台湾和智利获得了营销批准 [10] EscharEx - 美国II期适应性设计研究积极招募患者，有望在2021年年中左右进行中期评估，预计年底完成患者招募 [13] - II期药理学研究已招募第一名患者，预计2021年下半年获得数据 [14] 产品候选005 - 已向FDA提交用于治疗基底细胞癌的I/II期临床研究方案，计划于2021年第二季度启动 [17] - 以色列索罗卡医学中心将开展一项研究者发起的II期试验，预计2021年底产生两项研究的数据 [18][19] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：BARDA的采购推动产品收入增长，预计2021年确认剩余约650万美元的收入 [10][47] - 国际市场：对NexoBrid在新国际市场的全球扩张感到满意，通过分销协议的预付款和产品销售支持收入增长；上一季度在台湾和智利获得营销批准，正准备与经销商在这些地区推出产品 [10][44][45] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续执行全球扩张战略，扩大NexoBrid在国际市场的使用 [6] - 致力于将NexoBrid引入美国市场，与合作伙伴Vericel继续为商业发布做准备 [12] - 推进EscharEx和产品候选005的临床开发计划，期待2021年多项临床试验的数据公布 [20] - 行业方面，COVID - 19大流行导致的旅行限制影响了FDA对制造设施的检查和审查流程 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为NexoBrid凭借强大的临床数据，有望取代手术切除成为严重烧伤患者焦痂清除的标准治疗方法 [12] - 预计2021年EscharEx和005临床试验将有多项数据公布，对NexoBrid在美国的机会感到兴奋 [20] - 认为EscharEx在慢性伤口管理方面有显著影响，能为患者、医疗专业人员和医保支付方带来重大益处 [16] - 认为产品候选005有合理的上市途径，临床计划开发成本相对较低 [19] 其他重要信息 - 会议中提及的关于公司未来表现、业务前景、事件或计划的陈述为前瞻性陈述，实际结果可能与预测有重大差异 [3] - 未经公司书面同意，禁止对会议进行录音或广播 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA无法检查台湾和智利制造设施对BLA批准监管时间表的影响 - 公司表示FDA接受了BLA审查并给出PDUFA目标日期为6月29日，但COVID - 19旅行限制影响了FDA按时完成制造设施检查和审查流程；预计NexoBrid潜在批准和商业发布时间会受影响，但无法预测FDA完成审查的时间；认为检查和额外信息只是潜在的时间问题，NexoBrid凭借强大临床数据仍有望成为标准治疗方法 [29][30] 问题2: 即将启动的BCC研究的协议、潜在招募等情况 - 公司已向FDA提交用于治疗基底细胞癌的I/II期研究协议，计划于2021年第二季度启动；研究目标是评估不同给药方案的安全性和耐受性，并初步评估疗效；将有两组患者，评估第一组后相应调整第二组给药方案；认为005有合理上市途径，临床计划开发成本相对较低 [31][32] 问题3: 与FDA的对话情况及FDA处理积压问题的方式 - 公司表示不会讨论与FDA互动的具体细节，尊重FDA审查流程；距离PDUFA日期不到2个月，预计此时检查难以在该日期前完成；FDA有相关指导并在评估替代检查方式，但难以预测影响；行业内有类似情况，结果可能包括延期、重大修订及延长审查周期甚至发出CRL；认为检查和CMC数据只是潜在时间问题，希望能尽快解决；NexoBrid在欧洲和其他国际市场已获批，有大量患者使用，相信其在美国会获批，商业伙伴Vericel继续为发布做准备 [35][36][38] 问题4: 到PDUFA日期是否能知道是3个月CRL还是6个月延迟 - 公司表示不能 [39] 问题5: 儿科研究预计的数据内容及是否足以进行标签扩展 - 公司称儿科研究已全部招募完成，预计2021年第三季度公布顶线数据，包括急性阶段安全性和12个月随访数据；认为这些数据足以进行标签扩展，但提交儿科适应症扩展需等待BLA审查结果；作为孤儿药，在美国可免儿科研究计划，该研究基于欧洲儿科研究计划开展，采用FDA和EMA的两个协议，将用于两个机构的标签扩展 [40][41][42] 问题6: NexoBrid全球扩张情况及其他地区收入情况 - 公司将其他地区视为美国以外市场，包括欧洲和国际市场；对NexoBrid在新国际市场的扩张满意，主要通过分销协议预付款和产品销售支持收入；继续在欧洲和亚洲签署分销协议，上一季度在台湾和智利获得营销批准，正准备与经销商在这些地区推出产品 [44][45] 问题7: 是否有其他美国以外政府的库存储备机会 - 公司表示与BARDA合作，BARDA的采购推动产品收入增长，预计2021年确认剩余约650万美元的收入；正在探索在其他国家采用类似模式，但其他地区预算分配能力与美国不同，与多个政府部门有接触，但采购量不如BARDA的1600万美元 [47][48] 问题8: 台湾制造设施的作用及是否需要两个设施都检查才能做出最终决定 - 公司称以色列工厂是主要制造设施，生产原料药、药品和凝胶载体；台湾供应商生产溴化菠萝蛋白酶特殊产品，是关键原材料或中间药物物质，也需接受检查；FDA可能无法对以色列和台湾的制造设施进行所需检查 [50] 问题9: 是否能获得设施检查时间的估计以及若FDA未在6月29日PDUFA日期做出决定，是否有最终决定的估计时间 - 公司表示目前审查正在进行，PDUFA日期为6月29日，FDA预计会在该日期完成，但情况在变化，难以预测影响和结果；需等待FDA进一步沟通，目前无法预测完成审查包括设施检查所需的时间 [52][53] 问题10: BARDA完成首批采购后是否有额外采购计划 - 公司表示按计划进行BARDA紧急储备采购，预计2021年确认剩余约650万美元的收入；BARDA是否进行额外采购尚无定论，由其自行决定，可能用于过期库存轮换或增加安全库存 [54][55] 问题11: 公司还是Vericel主要参与与BARDA的讨论 - 公司表示是与BARDA的主要合同方 [56]