财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度公司实现峰值收入2070万美元，而2018年第二季度为100万美元，其中包括1750万美元的前期许可费和230万美元的开发服务收入 [27] - 2019年第二季度毛利润为1730万美元，2018年第二季度为40万美元，主要由产品销售、开发服务和许可协议收入构成 [27] - 2019年第二季度研发费用净额为20万美元，2018年第二季度为150万美元，主要因临床试验成本和参与方资助减少 [28] - 2019年第二季度销售、一般和行政费用为230万美元，2018年同期为210万美元 [29] - 2019年第二季度运营利润为1390万美元，剔除前期许可费后运营亏损为210万美元，较2018年第二季度的330万美元改善37% [30] - 2019年第二季度净利润为1270万美元，合每股0.47美元，剔除前期许可费后净亏损为330万美元，合每股0.12美元，2018年第二季度净亏损为420万美元，合每股0.15美元 [31] - 2019年第二季度调整后EBITDA为盈利1540万美元，上年同期为亏损290万美元 [32] - 2019年前六个月收入为2120万美元，2018年上半年为160万美元，主要由前期许可费和开发服务收入驱动 [33] - 2019年前六个月运营利润为1040万美元，剔除前期许可费后运营亏损为550万美元，较2018年上半年的700万美元改善21% [34] - 2019年前六个月净利润为860万美元，合每股0.32美元，剔除前期许可费后净亏损为730万美元，合每股0.27美元，2018年上半年净亏损为870万美元，合每股0.32美元 [35] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和银行存款为3870万美元，2018年12月31日为2360万美元，2019年上半年使用约640万美元现金，预计2019年下半年运营活动现金流出在600 - 800万美元之间 [36] 各条业务线数据和关键指标变化 NexoBrid业务线 - 今年早些时候，NexoBrid的关键3期DETECT研究取得了强劲数据，达到了所有主要和次要终点，包括完全焦痂清除、减少手术焦痂清除需求、更早清除焦痂和减少失血等 [9] - 与Vericel Corporation达成独家许可和供应协议，在北美市场推广NexoBrid，2018年第二季度因该协议产生峰值收入 [10] - 近期与FDA举行了预BLA会议，FDA接受了NexoBrid的BLA提交计划，计划于明年第二季度提交BLA [11] - 本季度BARDA承诺额外提供2100万美元支持NexoBrid开发，主要用于资助NEXT扩展访问治疗协议 [12] EscharEx业务线 - 上个月推出了EscharEx在美国的开发计划，这是一种用于治疗慢性和难愈合伤口的局部生物药物候选产品 [8] - 计划于今年第四季度启动一项适应性、充分对照的2期研究，评估EscharEx与当前美国非手术标准治疗和安慰剂对照的安全性和有效性 [16] - 研究将在约25个临床地点（主要在美国）进行，招募174名患者，随机分配到EscharEx组、凝胶载体安慰剂组或非手术标准治疗组，比例为1:1:1，随访三个月 [18] - 已获得FDA同意，将完全清创事件与凝胶载体对比作为该关键计划的主要终点，评估伤口闭合事件和时间作为安全性测量指标，FDA还建议收集其他临床指标以证明EscharEx的临床益处 [19][20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有两个重要资产，NexoBrid有明确的BLA提交监管途径和美国商业合作伙伴，EscharEx有巨大市场潜力和明确的开发路径 [24] - 未来将尽快启动NEXT治疗协议，2018年第一季度启动EscharEx的美国安全性试验，2020年第二季度提交NexoBrid的BLA，并继续推进项目以创造股东价值 [38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对NexoBrid和EscharEx的前景感到兴奋，认为NexoBrid有潜力在美国市场对患者生活产生重大影响，EscharEx有巨大商业机会，有望获得可观市场份额 [14][22] - 现有现金和与Vericel合作产生的收益将为EscharEx的开发提供足够资金，使其推进到BLA提交阶段，而NexoBrid的研发项目由BARDA资助，将实现自给自足 [37] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于NexoBrid，BARDA额外资金的时间、触发条件和资金分配情况如何？关于EscharEx，2020年底的中期分析若显示安全和有效性信号强烈，研究是否可能加速？ - 本季度公司获得BARDA修改后的合同，额外承诺提供2100万美元，用于支持BLA监管提交、BLA审查过程中的潜在活动以及NEXT扩展访问治疗协议在美国的实施 [42] - EscharEx临床试验在约50%患者招募后将进行中期评估，用于无效性分析和样本量调整，可能出现停止研究、调整样本量或按原样本量完成研究三种情况，为研究未来成功概率提供参考 [43] 问题2: EscharEx即使有中期分析，大致估计潜在美国上市时间是2022年还是2023年？ - 预计今年第四季度开始2期研究，2020年底进行中期评估，假设研究在2021年底结束，注册需要两项关键研究，若该研究成功，将与FDA讨论将其作为两项关键研究之一，还需进行额外的3期研究并提交BLA [45] 问题3: NexoBrid的BLA提交是使用DETECT的急性结果还是包括一年结果？是否会在BLA提交前公开一年结果？NEXT协议的创建是否会改变对BARDA 1650万美元采购承诺的预期？今年下半年和明年的采购预期如何？ - 7月底举行了预BLA会议，会议对12个月数据有积极反馈，认为提交BLA时提供12个月数据能让FDA更好评估，这是新时间表的一部分 [47][48] - 预计会在BLA提交前公布12个月数据并向市场传达 [49] - NEXT研究为BARDA提供了另一个采购触发点，目前公司预计BARDA将在今年开始采购，大部分在明年，如有剩余将在2021年 [51] 问题4: 关于BARDA的扩展访问资金，是否对临床医生或站点类型有分配限制？目前与临床站点互动的主要驱动方是Vericel还是MediWound？从财务建模角度，BARDA在研发支出中的贡献在未来两到四个季度将如何变化？ - NEXT研究允许在约30个美国烧伤中心按照FDA批准的协议治疗多达150名患者，将从有经验的站点开始并逐步扩展 [53] - 该研究由MediWound根据BARDA协议进行管理，Vericel进行监督，Vericel拥有美国开发和商业化的所有权利和有效控制权，但目前开发工作由MediWound进行，Vericel团队参与并提供经验支持 [54] - 所有NexoBrid开发项目由BARDA全额资助，公司有两份与BARDA的合同，总支持高达8700万美元，目前已获得约3400万美元，应将其视为对NexoBrid开发的全额报销，而不是研发总费用的百分比，研发净额主要来自EscharEx和第三个产品003的开发，从本季度开始，BARDA的报销将归类为开发服务收入 [57][58][59] 问题5: 与Vericel交易的逻辑是什么？投资者对该协议是否存在误解？ - 公司在去年至今年5月的战略过程中探索了多种选择，认为通过NexoBrid的商业合作实现货币化，既能找到理想合作伙伴最大化美国市场潜力，又能获得资金推进EscharEx的开发，为股东创造更多价值，未来也有信心在EscharEx上复制成功 [62] - 公司在过程中讨论了多种结构和替代方案，认为目前对MediWound来说，将NexoBrid货币化并继续开发EscharEx是最佳选择，不确定投资者是否存在误解 [63] 问题6: EscharEx的两项研究，是否需要等待第一项研究完成才能开始第二项研究？NEXT协议如何帮助Vericel和公司商业化NexoBrid？该数据是否需要提交给FDA？ - 是否开始第二项关键研究取决于中期评估的数据，如果数据支持，可以开始规划和准备；如果数据不支持，则需等待第一项研究结束，公司将尽量缩短两项研究之间的时间，利用相同的CRO和临床站点 [67] - NEXT协议是一个开放单臂治疗协议，经FDA批准，允许美国烧伤中心在BLA批准前使用NexoBrid治疗患者，并在未宣布的紧急事件中使用，该协议可增加美国烧伤中心使用NexoBrid的培训数量，提高国家应对大规模烧伤事件的准备能力，从Vericel角度，可教育市场，让更多潜在客户获得实践经验，是预发布活动 [68][69]