业绩总结 - 截至2022年12月31日，现金储备为6760万美元，可能根据特定里程碑再获得最多4000万美元的融资[19] - 2022年第四季度的总收入为210万美元，较2021年同期的240万美元下降了12.5%[21] - 2022年第四季度的税前亏损为2460万美元，较2021年同期的2600万美元有所改善[21] - 2022年第四季度的管理和行政费用为640万美元，较2021年同期的780万美元下降了18%[21] - 第二季度的净现金使用为1650万美元，较2022年第二季度减少了9%（170万美元），较2021年第二季度减少了46%（1410万美元）[30] 研发与临床进展 - Remestemcel-L的BLA于2023年1月31日重新提交给FDA，针对类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）[7] - Rexlemestrocel-L在心衰（HFrEF）患者中的第一阶段III期临床试验已完成，FDA已授予RMAT资格[7] - 预计在2023年中期启动Rexlemestrocel-L的关键III期临床试验[14] - Rexlemestrocel-L在慢性下背痛（CLBP）患者中显示出显著的疼痛减轻，12个月和24个月的结果均优于生理盐水对照组[55] - 在基线使用阿片类药物的患者中，接受Rexlemestrocel-L+HA治疗的患者在36个月时有28%不再使用阿片类药物，而生理盐水对照组仅为8%[55] - 在CLBP持续时间少于68个月的患者中，Rexlemestrocel-L+HA组在所有时间点的疼痛减轻显著优于生理盐水对照组，名义p值<0.05[56] - FDA已同意Mesoblast在下一次关键试验中将12个月的平均疼痛减轻作为主要终点[90] 市场潜力与患者影响 - 心力衰竭在美国影响650万患者，全球影响2600万患者，且随着人口老龄化，患病率正在上升[59] - Rexlemestrocel-L有潜力改善II至IV级心力衰竭患者的内皮功能[60] - 在慢性心力衰竭患者中，5年内死亡率接近50%，而在首次住院后至少达到75%[62] Remestemcel-L的临床效果 - 针对儿童的SR-aGVHD，Remestemcel-L在三项研究中显示出早期生存率的改善[76] - Remestemcel-L在接受治疗的儿童中，4年内显示出治疗效果的持久性[78] - 在基线MAP≥0.29的类固醇难治患者中，生存率显著提高，p=0.003[80] - 儿童SR-aGVHD患者接受Remestemcel-L治疗的1年生存率为63%[95] - 2年生存率为51%，3年生存率为49%[95] - 88%的患者为C/D级别的急性GVHD[95] - 在128名儿童中，接受标准治疗（BAT）的1年生存率为40%[95] - 63%的成人患者为3/4级别的急性GVHD，1年生存率为44%[95] - 51名儿童中，2年生存率为35%[95] - 成人患者中，REACH2研究的1年生存率为49%[95] - REACH1研究的1年生存率为43%[95]