财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金为8500万美元，若满足特定里程碑，还可从现有融资安排中额外提取最多4000万美元，目前正在讨论延长提取期限 [12] - 本季度经营活动净现金使用量为1430万美元，较2022财年同期减少390万美元（22%），较2021财年同期减少1250万美元（47%） [13] - 本季度日本TEMCELL销售特许权使用费收入为140万美元，按固定汇率计算为180万美元；在截至2022年9月30日的12个月里，特许权使用费为770万美元，按固定汇率计算为900万美元，较同期增长9% [14] - 截至2022年9月30日的三个月内，研发、制造和管理行政支出减少23%，即520万美元 [15] - 截至2022年9月30日，remestemcel库存估值为2800万美元，若获FDA批准，将在资产负债表中确认 [16] - 滚动12个月内，公司负担减少33%，即3000万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 remestemcel-L业务线 - 针对类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）儿童患者的4年观察性生存研究显示，remestemcel-L队列1年总生存率为63%，2年为51%，4年为49%；而近期4项同类研究中，经最佳可用疗法或唯一FDA批准药物ruxolitinib治疗后，1年生存率仅为40% - 49%，2年生存率为25% - 38% [7] - 多项研究表明，remestemcel-L治疗组短期（100天）生存率高，而匹配对照组则低得多 [20] rexlemestrocel业务线 - 针对慢性下腰痛的首个III期试验中，在相对早期疾病或严重致残性疼痛长达5年的患者亚组中，使用透明质酸载体输送的rexlemestrocel在12个月时较接受盐水注射的对照组显著减轻疼痛，VAS评分相差约20分，且在36个月随访期内各时间点差异持续存在，该结果高度显著，并与包括生活质量和功能改善在内的多个次要终点一致 [29] - 针对慢性心力衰竭伴射血分数降低的537例患者研究显示，接受单次注射rexlemestrocel的患者在12个月时左心室射血分数较对照组提高50%；在有炎症证据（通过简单CRP测量）的患者中，射血分数较基线提高幅度比对照组高86% [36][37] - 短期（12个月）射血分数和收缩容积变化似乎可预测该疾病的长期结局，有炎症情况下，rexlemestrocel治疗组3点主要不良心血管事件（MACE）长期降低45% [38] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 公司有remestemcel-L和rexlemestrocel两个平台技术，remestemcel-L平台更先进，其主要产品正处于儿童急性移植物抗宿主病的审批阶段；rexlemestrocel用于慢性下腰痛和慢性心力衰竭伴射血分数降低的治疗 [9] - 针对remestemcel-L，公司正努力回应FDA关于临床生存数据、效价测定以及效价与生存关系的问题，若获批将立即推出产品 [43][44] - 针对rexlemestrocel治疗慢性下腰痛，公司计划进行两项试验，预计2023年第二或三季度开始，美国试验将迅速启动，第二项试验可能聚焦欧洲，以便同时向FDA和EMA提交申请 [56][57] - 针对rexlemestrocel治疗慢性心力衰竭，公司在与FDA沟通明确路径后，打算与合作伙伴共同完成商业化 [53] 行业竞争 - 在类固醇难治性急性GVHD治疗领域，尤其是12岁以下儿童患者，尚无获批疗法，remestemcel-L的长期生存数据使其在该领域具有竞争优势 [17] - 在慢性下腰痛治疗领域，除阿片类药物或非甾体抗炎药外，尚无其他有效疗法，rexlemestrocel有望针对中重度患者群体，在使用阿片类药物之前发挥作用 [28] - 在慢性心力衰竭治疗领域，现有药物虽能改善症状和减少因症状性呼吸急促导致的住院，但无法降低心血管死亡等主要并发症，公司产品有望在这方面实现差异化竞争 [34][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对急性移植物抗宿主病研究的长期生存数据感到非常兴奋，认为这些数据无与伦比，将成为BLA重新提交的基石 [39][59] 问答环节所有的提问和回答 问题1: remestemcel-L获批后多久能推出产品，何时可能获批，还有哪些剩余步骤？ - 公司产品有优先审评指定，约6周前已向FDA的IND提交了解决其关于临床生存数据、效价测定及效价与生存关系问题的新数据，新生存数据将成为后续提交文件的基石；法定审评时间为2 - 6个月；公司正在建立商业能力，若获批将立即推出产品 [43][44] 问题2: rexlemestrocel治疗心力衰竭的获批途径是怎样的？ - 未来几个月公司将与监管机构会面，提交的数据包括DREAM试验中II、III级心力衰竭患者以及先前在左心室辅助装置（LVAD）患者中生成的终末期心力衰竭患者的全部数据；公司已针对LVAD人群获得再生医学先进疗法（RMAT）指定，将围绕更广泛患者群体的数据连续性进行讨论 [45] 问题3: 新纳入IND的生存数据是否构成对完整回复函（CRL）的回应，2 - 6个月的审评时钟是否从10月3日开始计时？ - 今日公布的生存数据是由CIBMTR独立生成的新数据，尚未提供给FDA，需提交给FDA后审评时钟才开始计时 [48] 问题4: 提交新生存数据给FDA需要多久？ - 时间非常短 [50] 问题5: 推进下腰痛研究进入III期的计划是什么，心力衰竭项目是否仍打算合作开发，下腰痛项目是否自行开发？ - 心力衰竭项目在与FDA沟通明确路径后，打算与合作伙伴共同完成商业化；下腰痛项目预计2023年第二或三季度开始进行两项试验，以疼痛为主要终点，生活质量为次要终点，美国试验将迅速启动，第二项试验可能聚焦欧洲，以便同时向FDA和EMA提交申请 [53][56][57] 问题6: 关于FRAP的FDA会议是否已安排时间？ - 公司正在等待具体日期 [54]