财务数据和关键指标变化 - 2020年前九个月，公司总收入从去年同期的1480万美元增长113%至3150万美元，其中商业化收入（来自JCR Pharma的产品TEMCELL的特许权使用费收入）从330万美元增长81%至590万美元，战略合作伙伴的里程碑收入从1100万美元增长127%至2500万美元 [16][17] - 税后亏损减少34%，研发费用较去年同期减少750万美元，降幅15%，但制造成本上升约20%，达到1550万美元 [18][21] - 截至2020年3月31日，公司现金为6010万美元，本月初筹集9000万美元，预计现金达到1.5亿美元，未来12个月通过现有战略合作伙伴和融资安排，最多还可获得6750万美元 [22][23] 各条业务线数据和关键指标变化 急性移植物抗宿主病（GVHD）业务 - 公司领先产品Ryoncil用于治疗小儿类固醇难治性急性GVHD，已向FDA提交生物制品许可申请（BLA），FDA给予优先审评，PDUFA日期为9月30日，若获批将于2020年第四季度在美国上市 [7][28] - 在日本，JCR Pharma的TEMCELL产品用于治疗急性GVHD，过去12个月公司从JCR获得760万美元特许权使用费收入，预计美国市场规模是日本的8倍 [19] 急性呼吸窘迫综合征（ARDS）业务 - 公司正在进行一项针对COVID - 19导致的ARDS的300名患者的III期试验，主要终点是第30天死亡率，关键次要终点是无呼吸机支持存活天数，5月初开始招募患者，预计招募持续三到四个月 [35] 心力衰竭业务 - 用于晚期和终末期心力衰竭的Revascor产品处于III期试验，12月试验达到主要终点事件数量要求，最终研究访问已完成，数据审核即将完成，预计年中公布结果 [39] 慢性炎症性腰痛业务 - 用于慢性炎症性腰痛的MPC - 06 - ID产品III期试验已完成404名患者招募，所有患者随访超过两年，数据审核已完成，预计年中公布结果 [40] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本急性GVHD市场规模小于美国，预计美国市场是日本的8倍，主要因两国人口差异和GVHD发病率不同，日本患者群体构成导致GVHD发病率较低 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司基于同种异体间充质前体细胞及其子代间充质干细胞的技术平台，开发针对严重炎症性疾病的细胞疗法产品 [6] - 计划扩大Ryoncil在急性GVHD的适应症，包括慢性GVHD、成人急性GVHD等，并将其应用于COVID - 19 ARDS及其他炎症性疾病 [29] - 为满足产品商业化需求，公司将扩大制造产能，采用专有无动物成分技术提高产量和产出，向3D生物反应器过渡以降低劳动力成本和提高制造效率 [12] 行业竞争 - 在COVID - 19导致的中度至重度ARDS治疗领域，公司认为目前没有竞争对手，该领域存在巨大医疗需求 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 过去三个月公司业务繁忙且表现强劲，公司处于为抗击COVID - 19提供潜在疗法的前沿，公司技术和十多年的临床数据为应对疫情提供了支持 [92] 其他重要信息 - 公司拥有强大的全球知识产权资产，在所有主要市场的专利保护至少持续到2040年，拥有超过1000项专利和专利申请 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: ARDS试验的招募速度和中期分析时间，以及心力衰竭和慢性腰痛试验哪个数据先公布，心力衰竭试验从12月达到主要终点到年中公布结果还需做什么 - ARDS试验预计三到四个月完成招募，首次中期分析在30%患者达到主要终点时进行，约需两个月，届时独立委员会将审查数据决定是否提前终止试验 [47] - 公司无法控制心力衰竭和慢性腰痛试验数据公布时间 [48] - 心力衰竭试验要求所有患者随访至少12个月，最后一名患者随访结束后才能开始收尾工作，目前团队正在清理数据以确保准确无误 [49][50] 问题2: ARDS试验中美国患者子集规模，12名患者试验的两次输注时间间隔、目前试验站点数量和时间框架，是否有第二次中期分析，目前锁定的IRB数量，VAS评分数据若年中呈阳性是否足以向监管机构提交申请，以及心力衰竭阶段和IMAT分类情况 - 患者接受两次remestemcel - L输注，间隔三到五天，试验在30个站点进行，预计三到四个月完成招募，再用一个月让最后一名患者达到30天观察期，首次中期分析在约90 - 100名患者完成主要终点时进行，约需两个月 [55][58][59] - 试验有三次中期分析，分别在30%、45%和60%时进行 [60] - 公司正在快速招募站点，有很多站点参与，很多患者已入组 [61] - 公司针对最严重患者群体开展研究，若心力衰竭试验数据积极，整体数据将有助于与监管机构进行有意义的讨论 [63][65] 问题3: BARDA采购的兴趣水平、美国政府获取数据的时间，以及公司在华盛顿的活动情况 - 数据驱动与BARDA的讨论和采购，公司正在进行相关讨论，临床数据将支撑最终结果，公司有足够资金满足初始制造需求 [70][71] 问题4: ARDS试验除死亡率外还跟踪哪些次要终点 - 试验在患者使用呼吸机72小时内开始治疗，希望快速解决问题，减少长期影响，试验有多种次要结局指标，包括通气后60天和90天情况，还会测量生物标志物 [73] 问题5: 中美关系对公司与Tasly关系的影响，以及公司如何保护交易和知识产权 - 公司与Tasly关系良好，是商业合作关系，知识产权保护是合作关键方面，预计合作将持续发展 [75] 问题6: 如何看待COVID - 19和心力衰竭数据公布顺序 - 短期内公司的价值驱动是Ryoncil产品获批和成功上市，之后将通过数据支持产品适应症扩展，公司将投资扩大产能以应对积极的试验结果 [77][78][80] 问题7: GVHD的咨询委员会日期，是否与JCR讨论在日本开展COVID - 19 ARDS机会，以及未来两个季度增加制造产能的支出情况 - GVHD咨询委员会会议计划在8月举行，公司正在与FDA讨论形式和内容 [86] - 公司与JCR有良好关系，但JCR主要关注孤儿适应症，COVID - 19并非孤儿疾病，公司已与JCR进行初步讨论，也在更广泛层面进行讨论 [90] - 公司需确保有足够产能满足成熟产品线需求，目前正在努力达成合同安排，并将向市场提供最新情况 [87][88] 问题8: 制造方面是增加制造贷款还是考虑其他制造商 - 公司可在新加坡与Lonza的现有安排下扩大产能，同时鉴于COVID - 19在美国的重要性，正在与美国多方（包括Lonza）讨论增加remestemcel - L及其应用产品的生产能力 [89]