财务数据和关键指标变化 - 2020财年第一季度，公司整体收入增长540万美元，达1700万美元，增幅46%，其中里程碑收入因Grünenthal支付的1500万美元里程碑款项增长43% [22] - 本季度来自JCR Pharma的TEMCELL特许权使用费收入达190万美元，较上年同期增长85% [24] - 研发费用较上年同期减少600万美元，降至1240万美元，降幅33%，主要因3期临床试验活动减少 [26] - 本季度财务成本增加，税后亏损550万美元，较上年同期的1950万美元减少72% [27] - 截至2019年9月30日，公司现金为3450万美元，10月收到Grünenthal的1500万美元里程碑付款和5050万美元的融资款，预计现金达1亿美元 [28][29] - 未来12个月，公司可能从Grünenthal获得最高3000万美元的里程碑付款，从Hercules和NovaQuest获得3500万美元的非摊薄融资 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 移植物抗宿主病产品（remestemcel - L） - 已完成针对儿童严重类固醇难治性移植物抗宿主病的3期试验，正处于向FDA滚动提交生物制品许可申请（BLA）的最后阶段 [16] - 产品在日本TEMCELL的销售增长良好，为美国市场策略提供参考，预计美国市场规模约为日本的8倍 [24][48] 心力衰竭产品（Revascor） - 针对晚期心力衰竭的3期试验已完成566名患者的招募，预计年底完成主要终点事件的全面累积，明年上半年公布数据 [56][58] - 针对终末期心力衰竭患者的两项随机安慰剂对照试验显示，单次注射Revascor可使与住院相关的严重胃肠道出血减少约70%，即将启动确证性3期试验 [63][66] 慢性下腰痛产品（MPC - 06 - ID） - 美国慢性下腰痛3期试验于2018年3月完成404名患者的招募，计划与Grünenthal在欧洲启动确证性3期试验 [69] - 与Grünenthal的合作中，公司将获得最高1.5亿美元的前期里程碑付款和商业化里程碑付款，累计里程碑付款可能超10亿美元，还将获得产品销售的两位数特许权使用费 [72][73] 各个市场数据和关键指标变化 移植物抗宿主病市场 - 全球每年进行超3万例异基因骨髓移植，约20% - 25%为儿童患者，美国类固醇难治性移植物抗宿主病市场商业机会大 [35] - 美国约50%儿童骨髓移植后会发生移植物抗宿主病，其中约一半会发展为类固醇难治性疾病，治疗一名此类儿童的额外全因成本约50万美元 [39][40] 心力衰竭市场 - 晚期心力衰竭市场巨大，即使III和IV级患者中的15%左右，也为公司带来数十亿美元的商业机会 [55] - 美国每年约有6万名晚期心力衰竭患者，其中一半在未进行移植或使用左心室辅助装置（LVAD）的情况下死亡，目前美国每年植入约4500 - 5500个LVAD [60] 慢性下腰痛市场 - 美国约有400万、欧洲约有320万患者可从公司疗法中受益 [68] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于将移植物抗宿主病产品推向市场，建立美国销售团队，进行工业规模生产以准备产品首发 [9] - 公司技术平台、后期产品线和产品商业化能力是细胞药物业务的三大支柱，拥有超1000项专利和专利申请，为产品提供全球保护 [5][13] - 公司战略是将强大的知识产权授权给有临床和商业能力的第三方，在核心商业增长领域利用知识产权保护自身免受竞争 [14] - 对于remestemcel - L产品，计划2020年在美国儿科市场首发，随后扩展至成人严重疾病患者和慢性移植物抗宿主病患者，还将寻求在克罗恩病和膝骨关节炎等领域的标签扩展 [45][46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对财务进展感到满意，现金状况改善，收入持续增长，有足够资金支持近期里程碑 [21][29] - 对remestemcel - L产品在美国市场的前景充满信心，认为其有很大商业机会，且日本TEMCELL的成功为其提供了参考 [24][47] - 各产品线的临床试验进展顺利，有望取得积极结果，为产品的监管批准和商业成功奠定基础 [58][66][76] 其他重要信息 - 公司拥有可扩展的同种异体现货细胞药物平台，制造能力符合国际监管机构标准，具备强大的质量保证流程和专有技术 [10][11][12] - 公司与Lonza达成商业产品制造协议，为remestemcel - L产品的推出做准备 [49] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：remestemcel在美国推出前的成本、市场接受速度及相关考虑因素 - 公司已预算库存建设和最多15人的销售团队成本，但具体金额保密，认为有针对性的销售团队足以满足快速采用的商业需求，可参考扩展访问计划和日本TEMCELL销售情况来预测美国市场采用率 [79][80] 问题2：产品定价情况 - 日本产品四周治疗疗程价格约16.5万美元，美国定价将与药物经济学效益挂钩，预计报销金额将显著高于日本，公司新董事长在报销方面经验丰富，正协助制定报销策略 [81][84][85] 问题3：欧洲慢性下腰痛确证性试验的思路、患者数量、合作伙伴和次要终点 - 两次试验不需要有相同的终点或持续时间，第二次试验可能短至12个月，具体取决于第一次试验结果，目标是与监管机构合作开展规模更小、时间更短的3期试验，复制2期和当前3期试验的12个月数据集 [89] 问题4：Grünenthal的第二个里程碑付款（2000万美元）是否会在2020年第四季度发生 - 公司预计在交易的前12个月内能够实现剩余3000万美元的前期里程碑付款，2020年有足够时间达成目标 [92] 问题5：Takeda的Alofisel在欧洲的推出情况、美国计划及里程碑时间 - 目前评论欧洲销售情况还为时过早，美国3期项目正在进行中，公司暂无更多更新信息，公司与Takeda针对克罗恩病的不同病症进行产品开发 [97][98][99] 问题6：美国试验结果出来后，中国的监管途径 - 公司与Tasly关系密切，正为其与中国FDA的讨论提供支持，目前正在讨论获得中国批准所需的桥接研究类型，待有明确信息将更新市场 [100][101]