财务数据和关键指标变化 - 截至2019年3月31日的九个月，公司净运营现金流出减少29%，主要因当期里程碑付款增加，季度末现金略超7000万美元 [19] - 同期总收入1480万美元，上年同期为1560万美元，商业化收入（主要为JCR特许权使用费）增长28% [20][21] - 2019财年前九个月税后亏损高于上年同期，差异主要源于上年两个非现金项目，以及当期财务成本增加和商业制造投资增加 [22][23][24] 各条业务线数据和关键指标变化 急性移植物抗宿主病（GVHD）业务 - remestemcel - L的BLA滚动提交已启动，FDA同意滚动审查 [5][6] - 241名儿童接受remestemcel - L治疗，四周诱导治疗总体缓解率61% - 73%，平均65% [32][33] - 55名儿童的3期试验中，总体缓解率69%，显著高于预设对照45%（p = 0.0003） [41] - 第28天缓解者100天生存率87%，180天生存率79% [42] 心血管业务 - Revascor（MPC - 150 - IM）3期试验已招募566名患者，完成约85%目标主要心脏不良事件收集 [52][53] - 两项安慰剂对照随机研究显示，单次注射细胞可使严重胃肠道出血复发率降低70% - 76%，住院率降低70% [55][56] 严重慢性腰痛业务 - MPC - 06 - ID的3期试验所有可评估患者已完成12个月疼痛和功能评估，至少50%患者已完成24个月随访 [61] 各个市场数据和关键指标变化 急性移植物抗宿主病市场 - 全球每年有超3万例异基因骨髓移植，类固醇难治性GVHD在儿童和成人中是重大市场机会，主要驱动力来自美国市场 [27] 心血管市场 - 西方世界约800万心力衰竭患者，公司目标是现有疗法无效的最严重15% - 20%患者群体 [48] 严重慢性腰痛市场 - 因病情严重、患者数量多和阿片类药物流行，该市场对公司而言机会巨大 [58] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - remestemcel - L计划基于儿科数据申请儿科批准，开展成人验证性项目，进入慢性GVHD市场，并在美国市场进行标签扩展 [46] - 心血管产品Revascor继续完成主要终点收集，年中与FDA讨论终末期心力衰竭产品批准途径，中国合作伙伴Tasly推进3期项目 [62][63] - 腰痛产品继续随访患者至24个月，寻求全球或区域合作伙伴 [63] 行业竞争 - 在类固醇难治性GVHD治疗中，与Ruxolitinib相比，公司产品在C/D级疾病缓解率更高，安全性更好 [67][68] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对remestemcel - L的BLA提交感到兴奋，认为这是重要里程碑，期待与FDA沟通并推进后续工作 [18] - 各产品管线进展顺利，有望为公司带来商业机会，如GVHD产品若获批将有较大市场潜力 [26][27] 其他重要信息 - 公司与JCR Pharmaceuticals续签日本TEMCELL使用许可协议，用于大疱性表皮松解症患者，并有望扩展至新适应症 [11] - 4月任命新董事长Joe Swedish，他在医疗保健资源分配和报销指标方面经验丰富 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 若remestemcel - L获批，医生选择药物的驱动因素是什么 - 公司产品在C/D级疾病缓解率达69%，高于Ruxolitinib的41% - 43%，且安全性好，尤其在儿童治疗中优势明显，医生会优先选择 [67][68][70] 问题2: remestemcel - L在类固醇难治性儿科患者中是单药治疗还是与类固醇联用 - 通常先使用几天类固醇，患者无反应或病情恶化时，在逐渐减少类固醇用量的同时给予remestemcel - L [77] 问题3: remestemcel - L在美国的报销方式 - 目前信息不足，但预计可能是捆绑费用和院外附加费用的组合 [79] 问题4: remestemcel - L滚动BLA提交所需时间及扩大成人标签的途径 - 预计今年下半年完成提交，有快速通道指定并寻求优先审查，审查最长6个月；扩大成人标签需进行小规模试验，对比已批准标准治疗，关注C/D级疾病第28天总体生存率 [84][86] 问题5: Revascor减少胃肠道出血相关住院对心力衰竭相关事件总住院减少的影响 - 终末期心力衰竭伴LVAD患者住院主要原因是感染和胃肠道出血，药物未影响感染率，但使胃肠道出血住院率降低约65%，减少出血和住院可带来市场机会 [88][89] 问题6: 退行性椎间盘疾病中，VAS疼痛评分需达到何种改善程度才具有疗效优势 - 公司设定目标是VAS评分改善50%，从平均70分改善35分，优于阿片类药物，且技术安全无长期滥用风险 [91][92] 问题7: 腰痛3期试验未来两三个季度的公开数据预期 - 为保持研究完整性，不进行中期数据解读，将公开更多2期数据 [98] 问题8: 晚期心力衰竭血管项目事件完成和初步数据公开时间 - 随着患者病情进展，事件发生率增加，有望提前完成研究，但需看未来几个月情况 [100] 问题9: 本季度研发费用与预期差异的原因 - 主要因支出速度不同，此前心力衰竭和腰痛3期试验投入大，现在试验接近尾声，研发支出减少，未来支出将从临床研发转向制造 [101][102]