临床项目与研发进展 - 公司目前有6个正在进行的临床项目，涵盖遗传性视网膜疾病、唾液腺疾病和帕金森病[3] - AAV-GAD基因治疗在帕金森病的随机双盲对照试验中，6个月UPDRS运动评分改善8.1分，相较于对照组的4.7分显著[13] - AAV-GAD治疗组在6个月时的临床有效应答率为50%，12个月时提高至62%[14] - AAV-GAD治疗后，患者的“ON”时间在12个月内显著增加，且无舞蹈症发生，统计学显著性p=0.044[15] - AAV-GAD治疗在UPDRS运动评分改善与GADRP表达之间存在统计学显著相关性，p值为0.009[19] - AAV-GAD是首个具有客观成像生物标志物的帕金森病基因或细胞治疗，且该标志物与临床改善相关[21] - AAV-AQP1治疗在响应患者中，腮腺流量增加幅度为60%至540%[25] - AAV-RPE65治疗的临床试验中，15名患者接受治疗，主要安全性终点显示AAV-RPE65在六个月后总体耐受良好[32] - AAV-RPGR的临床试验已完成剂量递增，涉及10名年轻成人和3名儿童[34] - AAV-CNGB3和AAV-CNGA3针对色盲症的临床试验正在进行中，ACHM在美国的总体患病率约为1/30,000[36] - AAV-GAD治疗在临床结果和成像方面从第一阶段到第二阶段保持一致性[21] - AAV-CNGB3的1/2期临床试验中，共治疗23名患者（11名成人，12名儿童），目前已完成给药，正在进行后续跟踪[39] - AAV-CNGA3的1/2期临床试验已开始在3-15岁的儿童中进行剂量递增试验[39] 设施与技术能力 - 公司拥有29,000平方英尺的cGMP认证多产品、多病毒载体制造设施，符合MHRA、EMA和FDA的监管要求[4] - 预计2020年将开始建设第二个cGMP病毒载体制造设施和cGMP质粒生产设施[4] - 公司正在开发的基因治疗平台包括可调节基因表达的riboswitch技术，可能为多种严重疾病提供创新治疗方案[3] - 基因调控平台采用模块化开关盒，能够使用不同的小分子在体内调控特定转基因[40] - 该平台能够调控多种基因，包括抗体、激素和细胞因子[40] - 使用专有的riboswitch技术，特定小分子驱动RNA配置、剪接和翻译的功能变化[41] - 通过小分子调控，能够实现治疗蛋白的表达[41] - EGFP双重构建体在诱导剂存在下的荧光强度达到1400[44] - 在不同时间点（0-60天）观察到EGFP表达的变化，显示出诱导剂的影响[44] - 1.E+10的基因表达量在不同天数的观察中被记录[45] 市场与战略展望 - 公司在唾液腺疾病方面的研究包括放射性诱导的口干症和干燥综合症[5] - 公司在眼科领域的临床开发涵盖多种遗传性视网膜疾病，包括XLRP和色盲[6] - MEIRAGTx项目正在进行中，显示出公司在基因治疗领域的持续进展[47]