临床项目与研究进展 - 公司正在进行6个临床项目，涵盖遗传性视网膜疾病、唾液腺疾病和帕金森病[3] - AAV-RPE65的临床试验中，共治疗15名患者，结果显示安全性良好，且在多个次要终点上有统计学显著改善[15] - AAV-RPE65的研究中，统计学显著改善的视网膜敏感性在六个月后与基线相比有显著提升[16] - AAV-CNGB3的临床试验已完成对23名患者的给药，正在进行儿童的剂量递增试验[24] - AAV-RPGR的目标是治疗由于RPGR缺陷引起的XLRP，患者在美国、欧盟和日本的总数约为20,000人[25] - AAV-RPGR的第一阶段/第二阶段试验中，10名年轻成人和3名儿童接受了治疗，正在进行随机扩展研究[28] - AAV-GAD治疗在6个月时UPDRS运动评分改善8.1分，相较于安慰剂组的4.7分，具有统计学意义(p<0.03)[30] - AAV-GAD治疗的反应率在6个月时为50%，而安慰剂组为14%；在12个月时，AAV-GAD的反应率为62%，安慰剂组为24%[30] - AAV-GAD治疗显著减少了左旋多巴引起的运动障碍[30] - AAV-AQP1针对放射性干燥症的临床试验正在进行中，主要终点为安全性，次要终点为腮腺唾液输出[39] - 在AdhAQP1的第一阶段试验中，治疗耐受良好，部分患者的腮腺流量增加了60%至540%[38] - AAV-GAD治疗在两项临床试验中均显示出良好的安全性和有效性，且无言语并发症或认知下降[34] - 目前美国有30万名帕金森病患者对口服药物反应不足，AAV-GAD提供了一种新的治疗选择[35] - AAV-GAD治疗在1年内持续改善运动症状，并显著减少药物相关并发症[34] - AAV-GAD治疗后，UPDRS运动评分的改善与GADRP表达之间存在统计学显著相关性(p<0.009)[33] 技术平台与合作 - 公司拥有灵活且可扩展的cGMP制造设施，能够支持其项目的商业供应[4] - 公司与强生的合作将推动AAV-CNGB3、AAV-CNGA3和AAV-RPGR的临床开发[11] - 公司在基因治疗领域的技术平台包括病毒载体设计、优化和工艺开发[3]