临床项目进展 - 公司正在进行5个临床项目，涵盖遗传性视网膜疾病、唾液腺疾病和帕金森病[3] - AAV-CNGB3针对色盲的临床试验预计在2019年第三季度公布初步数据[6] - AAV-RPGR针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的临床试验正在进行中，预计在2019年中期公布初步数据[14] - AAV-GAD针对帕金森病的临床试验已完成45名患者的第二阶段试验，2019年将与FDA讨论监管路径[20] - AAV-RPE65的临床试验已完成15名患者的治疗，预计在2019年第一季度公布初步数据[19] - AAV-AQP1针对干燥综合症的IND预计在2019年提交[6] - AAV-CNGA3针对色盲的临床试验预计在2019年上半年启动[6] - AAV2-hAQP1试验中，已完成6名患者的治疗，计划招募最多18名患者[27] 技术与制造能力 - 公司拥有灵活且可扩展的cGMP制造设施，能够为所有项目提供商业供应[3] - 公司在基因治疗领域的技术平台包括核心病毒载体工程能力和下一代基因调控技术[3] 关键数据与成果 - AAV-GAD在随机对照的II期试验中达成主要终点，6个月时UPDRS Part 3改善8.1分，相较于对照组的4.7分（p=0.003）[21] - 6个月时，AAV-GAD患者中有50%实现UPDRS Part 3改善9分或以上，而对照组仅为14%；12个月时，AAV-GAD患者中62%实现改善，对照组为24%[21] - AAV-GAD患者在6个月和12个月期间显著减少了药物并发症[21] 市场机会 - 美国现有170,000名放疗后口干症患者，每年新增50,000例头颈癌病例，85%的放疗患者经历唾液减少，其中40%有持续的2/3级口干症[25] 财务状况 - AAV-GAD的现金储备截至2018年9月30日为8860万美元[35]