财务数据和关键指标变化 - 2022年公司营收为320万美元，来自与BioNTech的研究合作；2021年营收为3.3万美元，来自与Genentech的可行性研究协议 [12] - 2022年总成本和费用为2780万美元，2021年为2480万美元，增长主要因MAT2203临床开发项目后期研发费用增加 [13] - 2022年归属于普通股股东的净亏损为2100万美元，即每股0.10美元；2021年为2370万美元，即每股0.11美元 [13] - 截至2022年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为2880万美元，基于当前预测，公司现金状况足以支持运营至2024年第二季度 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 核酸递送技术业务 - 与BioNTech的合作在体外工作进展顺利，未来体内测试有望带来更多见解，内部体内生物分布数据或推动寡核苷酸治疗应用发展，也可能促使合作扩展为许可协议 [2][3] - 与National Resilience的合作正在进行全面研究计划，预计第二季度有体外测试数据，下半年进行体内测试并可能获得数据 [8][9] - 内部小分子寡核苷酸递送项目未来几个月有望出结果，下半年将开展多项体内生物分布和动物功效研究，有助于确定下一个内部产品候选药物和开发更广泛的ASO和siRNA疗法管线 [17][19] MAT2203临床开发业务 - 准备在第二季度与FDA进行B类会议，寻求其对评估口服MAT2203治疗危及生命的侵袭性真菌感染的III期临床试验设计的指导和认可 [21] - MAT2203已同意支持5名患者的同情用药治疗，4名患者在安全性和有效性方面有良好反应 [35] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司战略聚焦通过专有脂质纳米晶体平台技术（LNC）实现核酸和小分子的无毒肝外递送，认为基因靶向治疗是医学未来，LNC技术和业务战略有望使公司成为基因物质递送领域的领导者 [26] - 目前细胞内治疗递送技术如脂质体、脂质纳米颗粒和病毒载体存在局限性，公司LNC递送平台有望克服这些问题 [27] - MAT2203的成功增强了公司对LNC平台的信心，公司正积极推进LNC平台的验证和开发，二季度有多个重要里程碑 [28][30] - 与BioNTech的合作排他性约束下月到期，公司可与其他mRNA相关公司合作，同时也希望通过许可协议扩大与BioNTech的合作 [6][7] - 公司认为MAT2203有机会获得BARDA资金，专注侵袭性真菌感染可使该资产更具吸引力，有望获得非稀释性资金，还能最大化其商业潜力并利于全球扩张 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为投资论点从未如此强劲，对未来前景感到兴奋，MAT2203为公司奠定坚实基础，LNC平台有潜力颠覆核酸递送领域，通过内部项目和与行业领导者的合作增强了对技术的信心，有望建立强大的内部项目和外部管线 [32][33] 其他重要信息 - 公司预计在ECCMID会议上展示MAT2203治疗侵袭性真菌感染的相关数据，已有2名患者完成治疗并成功响应，另外2名患者继续改善 [46][54] 总结问答环节所有的提问和回答 问题：EnACT试验是否会在ECCMID会议上展示新的或增量数据？ - 公司表示所有患者已完成治疗阶段和随访，将发布最终数据集，目前看到的最终数据集与中期数据读数一致，结果在有效性和安全性方面都很有利 [38] 问题：MAT2203紧急使用治疗的患者数量、是否有治疗数量限制以及展示或发布相关患者数据的计划？ - 未提及相关回答内容 问题：是否已经与BARDA进行了会议？ - 公司称已与BARDA进行了初步会议，双方就其标准、公司项目以及与识别有前景的抗真菌疗法使命的契合度进行了讨论，BARDA对FDA关于III期项目和侵袭性真菌感染的反馈感兴趣，公司需等待FDA二季度会议结果后提交白皮书正式提案 [34] 问题：与FDA会议后多久能了解研究设计和FDA的观点？ - 公司表示与FDA有良好的合作关系，过去会议中FDA曾提出对III期设计有利的调整建议，预计在会议中能与FDA进行详细讨论，通常在会议中能大致了解FDA的倾向 [51] 问题：如何看待患者对MAT2203同情用药的兴趣？ - 公司认为这是过去6个月中令人兴奋的事情之一，强调这是符合药物预期用途的同情用药，而非紧急使用，口服形式的两性霉素可长期使用对医生有很大吸引力 [52]