财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度公司净亏损约550万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元，而2021年同期净亏损为680万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元，亏损减少源于公司在当年与BioNTech SE的研究合作中录得110万美元收入，且运营费用同比略有下降 [19] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券约为3310万美元，而2021年12月31日为4960万美元，基于当前预测，公司认为手头现金足以支持到2023年的计划运营 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203业务线 - EnACT试验中，MAT2203在队列2和队列4的各时间点生存表现均优于标准护理，队列2中两周生存率达98%，97%的患者实现无菌状态，无突破性感染，且使用六周无肾脏毒性或电解质异常 [12][14] - MAT2203达到EnACT试验主要终点，在队列2和队列4均展现出强大的早期杀真菌活性，部分高基线真菌负荷患者在治疗中有显著抗真菌活性 [13] 与BioNTech合作业务线 - 公司与BioNTech的研究合作进展顺利，双方正努力尽快开展体外和体内研究，许可讨论也在进行中，公司希望年底前有进展 [20] MAT2501业务线 - 公司有意识地放缓MAT2501的开发，优先推进MAT2203进入3期试验和平台扩展，待潜在的非稀释性和低成本融资选项实现或成熟后，再推进其进入2a期研究 [21] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 计划于明年第一季度初启动MAT2203治疗隐球菌性脑膜炎的3期试验，扩大临床站点至5个，预计18个月完成入组，2024年下半年获得顶线数据 [15] - 已制定MAT2203治疗更广泛侵袭性真菌感染的3期研究方案大纲，计划2023年上半年与FDA讨论 [16] - 致力于为MAT2203争取多个孤儿药适应症，最大化监管排他性，同时拓展其在治疗WHO确定的优先真菌病原体方面的应用 [16] - 扩大LNC平台的知识产权组合，通过多次关键的临时专利申请进一步保护该技术，并在多个科学和业务发展会议上提高平台知名度 [22] 行业竞争 - 侵袭性真菌疾病发病率呈惊人上升趋势，尤其是在免疫功能低下人群中，且对现有疗法的耐药性迅速出现，但全球对真菌感染的关注和资源投入极少 [10] - 公司认为MAT2203具有成为理想抗真菌药物的诸多属性，如杀菌性、不易产生耐药性、耐受性好、安全性高、口服给药且能直接送达感染组织等，有望在对抗真菌感染中发挥重要作用 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2022年至今取得的进展感到满意，认为接下来到年底及2023年的多个目标是潜在的价值转折点，将专注执行以实现这些关键目标 [22] - 公司企业价值远超现金，表明市场对LNC平台及其巨大潜力的认可，虽认为公司仍被低估，但现金可支撑到2024年，且有多个短期非稀释性现金流入机会，有利于公司推进产品和技术 [21] 其他重要信息 - 公司收到欧洲药品管理局的科学建议，并获得其授予的MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药指定，该反馈与FDA支持的3期计划总体一致，有利于产品的全球开发和注册 [10] - 世界卫生组织发布首份真菌优先病原体清单，将隐球菌性脑膜炎和曲霉病列为关键级别，毛霉菌病列为高优先级，凸显了侵袭性真菌疾病的全球健康威胁 [10] 问答环节所有提问和回答 问题1: ID Week上医生对MAT2203的反馈如何，是否有对特定数据的需求 - 医生对MAT2203临床数据中的生存和安全性印象深刻，该药物全口服方案的生存率远超现有疗法，且安全性能满足侵袭性真菌感染患者长期治疗的未满足需求，同时医生对其用于治疗其他侵袭性真菌感染的潜力感兴趣 [26] - 医生对数据很满意，无额外问题或数据缺失感，对能口服给药且无肾毒性的Amphotericin应用机会感到兴奋，提问多围绕作用机制和平台工作原理 [28][29] 问题2: MAT2203治疗侵袭性真菌感染的3期研究计划如何，包括入组患者、规模、持续时间和成本 - 公司已制定该研究的方案大纲，计划招募患有多种侵袭性真菌感染的患者，重点关注毛霉菌病、曲霉病和一些地方性真菌病 [30] - 基于该领域的先例和在隐球菌性脑膜炎中的成功经验，认为研究规模无需太大，将准备相关资料与FDA讨论，希望FDA接受更简化的设计，如小型开放标签研究并使用外部对照 [30][31] 问题3: 该研究能否使用与EnACT试验相同的制剂 - 可以使用相同制剂 [32] 问题4: 该研究是自行启动还是等待合作伙伴资助 - 鉴于该资产的关注度和合作进程，公司希望有合作伙伴参与，特别是考虑到该试验的全球性，合作伙伴有助于满足全球监管要求 [34] 问题5: 标准的Amphotericin治疗毛霉菌病和曲霉病的方案时长 - 由于静脉注射Amphotericin的毒性，通常限制使用1 - 2周，随后逐步改用唑类或棘白菌素类药物，但这些药物存在耐药性和药物相互作用等问题，而公司药物可作为安全替代方案，扩大Amphotericin产品的应用机会 [36] 问题6: 欧盟3期试验的协调情况，是否有额外工作或需解决的问题 - 公司提前与EMA沟通获得反馈，并将其纳入隐球菌性脑膜炎3期试验的总体方案规划中，大部分反馈与公司计划一致，部分要求可轻松纳入，该研究有望同时满足两个监管机构的标准 [38] 问题7: MAT2203的合作进展及理想交易模式 - 随着药物开发进展、ID Week数据公布和WHO的关注，对MAT2203的兴趣增加，该领域有区域许可交易的先例，公司对区域和全球许可交易均持开放态度，将综合考虑各方利益，寻找合适合作伙伴，未来两个季度是关键时期 [40][41][42] 问题8: 与BioNTech达成更广泛交易的障碍 - 双方对研究合作进展满意，但在估值、排他性和口服信使RNA机会等方面的讨论较为复杂，不过双方认为合作有意义，正朝着达成合适交易的方向推进 [43] 问题9: MAT2203的3期研究中不同治疗组的预期情况，以及一周负荷剂量Amphotericin的意义 - MAT2203治疗组在3期研究中前2天接受负荷剂量，第2天转为口服MAT2203进行14天诱导期治疗，而标准护理组接受7天静脉注射Amphotericin后接氟康唑治疗 [46] - 队列2和队列4的数据表明，负荷剂量并非药物抗真菌效果的关键因素，采用该方式主要是为让医生安心、便于患者入组和影响治疗指南，研究约270名患者，随机按2:1分配到MAT2203治疗组 [46] - 3期研究设计复制队列2，有望获得长达6周的治疗适应症，主要终点关注两周全因死亡率，关键次要终点为10周生存率，基于队列2和队列4数据，公司认为有很大成功机会 [47][48] 问题10: 与BioNTech合作的研究和尽职调查情况 - 双方合作涉及公司的制剂能力和BioNTech的信使RNA格式，在细胞识别、摄取等基础工作上进行了大量学习和合作，为长期的体外和体内研究奠定基础，但具体核酸和靶点等细节不便透露 [50][51] 问题11: 基于队列4的成功，对MAT2203作为一线疗法的看法及对平台扩展的意义 - 综合考虑研究风险、医生实践、入组速度和患者接受度等因素，使用MAT2203作为阶梯疗法能满足多方面需求，有利于研究成功 [53] - 若能在10周生存率上显示出优势，不仅能提高生存率，还能证明药物可安全长期使用，获得更长处方时间，从卫生经济学角度看，有望使患者更快出院，减少耐药性和复发风险，总体经济效果更好，且能加快研究进程并使药物更快惠及患者 [54]