财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司归属于普通股股东的净亏损约为600万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元，而2021年同期净亏损为520万美元，基本和摊薄后每股亏损同样为0.03美元 [40] - 2022年第一季度研发费用约为500万美元，2021年同期约为320万美元，增长主要源于推进内部产品候选药物的开发费用增加以及人员成本上升 [41] - 2022年第一季度一般及行政费用约为270万美元，低于2021年同期的310万美元 [41] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4390万美元，而截至2021年12月31日为4960万美元，基于当前预测，公司认为手头现金足以支持到2023年的计划运营 [42] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203项目 - EnACT试验正在对MAT2203用于治疗HIV合并隐球菌性脑膜炎患者进行II期评估，目前正在招募第4队列患者，该队列于2022年1月底开始，已完成50%的患者招募，所有正在接受积极治疗的患者情况良好 [15][16] - 数据监测委员会（DSMB）对已招募50%患者的审查定于本月底进行，预计该开放标签队列的招募将在2022年第三季度初完成，顶线数据也预计在2022年第三季度公布 [17] - 公司与FDA举行了富有成效的后续临床C类会议，FDA正在考虑基于单一III期确证性试验对MAT2203进行阶梯式诱导适应症和巩固治疗适应症的潜在注册，关键要素包括两周全因死亡率的主要终点、10%的非劣效性边界、约250名患者的试验规模等 [19][20] - 公司计划在2022年第三季度初与FDA会面以最终确定试验设计，假设获得美国国立卫生研究院的持续资金支持，关键的III期注册试验预计在2022年晚些时候开始 [22] - 公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了正式的科学建议请求，预计今年晚些时候收到反馈，同时公司正在与有意在全球和地区获得MAT2203权利的关键第三方进行讨论 [23] - 针对MAT2203在耳念珠菌和毛霉菌病的临床前研究已启动，初步数据显示MAT2203在预防毛霉菌病方面与脂质体两性霉素B效果相当，针对耳念珠菌的临床前评估于今年4月启动，初步数据预计在2022年第三季度初公布 [24][25] - 2022年第一季度，公司选择与赛默飞世尔科技达成协议，以支持MAT2203的扩大生产和制造 [26] MAT2501项目 - 公司最近完成了优化后的MAT2501 LNC制剂在健康志愿者中的临床单次递增剂量试验，结果显示在相同测试剂量（200、400和800毫克）以及本次研究中额外评估的1000毫克更高剂量下，与旧版制剂的早期结果一致，未出现严重不良事件或研究中断情况，除腹泻为轻度至中度严重程度外，未观察到与MAT2501相关的不良事件显著增加，也未观察到肾毒性或耳毒性 [28][29] - 口服MAT2501吸收相对较快，约两小时达到最大浓度，随着剂量增加，阿米卡星水平呈剂量比例增加，且LNC平台的阿米卡星循环血浆水平显著低于静脉注射的阿米卡星，预计具有更有利的安全性 [30] - 公司期待与FDA和囊性纤维化基金会提交并讨论这些数据，计划在完成正在进行和计划中的MAT2501长期毒性研究后，于2023年可能启动II期项目 [31] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续验证其具有颠覆性的LNC平台递送技术，通过在内部产品线推进中提供一致且令人信服的临床和临床前数据，同时外部合作也在不断产生新数据和令人兴奋的新分子 [10] - 公司与BioNTech的合作提供了外部验证，为信使RNA疫苗和其他前沿疗法的口服给药创造了机会，有望惠及数亿患者 [11] - 公司内部基于临床前数据构建的发现项目，以及与基因泰克和吉利德的正在进行的项目，为利用其专有的下一代药物递送技术的巨大潜力提供了动力 [12] - 公司计划与FDA和EMA协调MAT2203的注册流程，以优化该药物在全球治疗侵袭性真菌感染的潜力 [68][69] - 公司将继续评估MAT2501在非结核分枝杆菌（NTM）感染以外的其他适应症，并计划在今年下半年推进相关工作，同时谨慎分配资源，尽可能利用非稀释性资金 [78][79] - 公司将继续与吉利德、基因泰克等合作伙伴合作，优化合作项目的潜力，并期待相关数据的公布和合作关系的进一步发展 [84][86] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管生物技术股票市场极具挑战性，但公司在2022年仍在业务各方面取得了重大进展 [10] - 公司认为高效、有效和安全的分子和治疗药物递送对所有药物的未来至关重要，尤其是对于核酸和其他生物材料，其LNC技术是一个独特且有差异化的真正平台，能够解决其他递送方式面临的重大挑战 [45] - 公司团队在具有挑战性的条件下巧妙执行战略计划，对MAT2203在拯救患者生命方面的积极影响感到非常满意，并期待在未来几个月报告EnACT第4队列的更多确证性数据 [46] - 公司认为与制药巨头的合作正在为其奠定坚实基础，凭借到2023年的现金储备，公司相信自己有能力利用未来几个月和季度的众多催化剂和里程碑 [47] 其他重要信息 - 会议提醒听众，本次电话会议中的言论可能包含管理层对未来的意图、希望、信念、期望或预测，这些属于前瞻性陈述，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期存在重大差异 [5] - 导致实际结果与前瞻性陈述存在重大差异的一些因素在公司提交给美国证券交易委员会的定期报告中进行了讨论，这些文件可在公司网站的投资者板块和美国证券交易委员会的网站上获取 [6] - 本次电话会议的存档将发布在公司网站的投资者板块 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请概述与BioNTech正式许可协议希望看到的一般条款 - 公司目前专注于与BioNTech的合作，让对方了解公司的技术，未来可能达成深度广泛的许可协议，如带有适当触发点的许可选择权协议 [53] - 协议可能包括正常的前期付款、各种触发条件、开发里程碑以及与产品销售相关的特许权使用费，但BioNTech对信使RNA领域的控制程度仍是不确定因素 [55][56] 问题2：请说明MAT2203第4队列即将到来的安全性和有效性读数基准，以及注册过程中在安全性方面的优势和与EMA协调过程的可能性 - 第4队列的下一个读数将是完整数据集的公布，预计在2022年第三季度，该数据点对公司项目很重要，将有助于鼓励FDA使该药物尽快为患者所用 [62][63] - 公司希望在安全性、便利性、健康经济学方面取得优势，并扩大该药物的使用机会，因为其化学性质不易产生耐药性，可长期使用 [64][65] - 公司战略是协调MAT2203开发计划的监管和全球布局，随着今年晚些时候III期试验的开始，能够从欧洲监管机构获得重要反馈，使试验设计符合FDA和EMA的监管要求 [68] 问题3：MAT2501针对NTM感染的II期试验何时开始，以及该药物在NTM以外适应症的进展情况 - 公司目前正在进行一项重要的毒性研究，预计在今年年底或明年年初与FDA会面，分享II期开发计划并确定研究设计，可能在明年第二或第三季度启动II期试验 [76] - 阿米卡星具有广谱抗菌特性，NTM是基于前期临床数据选择的起点，公司计划在今年下半年评估NTM以外的适应症，同时谨慎分配资源，利用非稀释性资金推进项目 [77][78] 问题4：LNC瑞德西韦的推进紧迫性如何，以及与基因泰克的抗体片段项目和其他合作的计划，数据是否会公布 - 公司需要等待北卡罗来纳大学和美国国立卫生研究院的完整数据集，之后将与吉利德重新接触，口服瑞德西韦的高效递送具有广泛意义，数据公布事宜仍在与吉利德讨论中 [84] - 基因泰克希望全面查看所有项目的数据，公司计划在未来几个月进行制剂活动，将结果返回给基因泰克进行体外模型测试，预计今年晚些时候会有数据，数据公布方式取决于基因泰克和保密义务 [86] 问题5：与基因泰克的合作是否会像与BioNTech的合作那样发展得更快 - 公司希望与基因泰克的合作能达到与BioNTech合作的程度，目前的关键是生成必要的数据，以更好地从财务角度规范合作关系，未来合作的发展方式和时间仍有待观察 [88][89]