财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度公司归属于普通股股东的净亏损约为670万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元，而2020年同期净亏损为660万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元 [26] - 2021年全年公司归属于普通股股东的净亏损约为2370万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.11美元，而2020年全年净亏损为2320万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.12美元 [27] - 2021年第四季度研发费用约为420万美元，2020年同期约为350万美元；2021年全年研发费用约为1460万美元，2020年全年约为1430万美元 [28] - 2021年第四季度一般及行政费用约为250万美元，2020年同期为300万美元；2021年全年SG&A费用约为1020万美元，2020年全年为1000万美元 [29] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为4960万美元，截至2020年12月31日为5870万美元，基于当前预测，公司认为手头现金足以支持到2023年的计划运营 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203 - EnACT试验第四组正在积极招募患者，已招募15名患者，所有接受MAT2203治疗的患者情况良好，截至目前接受MAT2203治疗的第四组患者在14天诱导期结束时均已实现无菌状态，预计2022年第二季度完成招募，第三季度获得中期数据 [9][10][11] - 计划扩大EnACT试验，增加第五组患者，该组患者将在接受两天静脉注射两性霉素B后使用MAT2203进行诱导治疗，预计2022年上半年与FDA讨论方案细节，下半年开始，预计约需一年完成招募，有望在2023年末或2024年初提交新药申请 [11][12] - 2022年第二季度准备向欧洲药品管理局提交正式科学建议请求，预计晚些时候收到反馈 [13] - 2022年第二季度将开始MAT2203在耳念珠菌和毛霉菌病的临床前研究，以支持潜在的标签扩展 [14] MAT2501 - 其LNC口服制剂在健康志愿者中的单次递增剂量研究正在进行中，预计2022年第二季度后期获得数据 [17] 研究合作项目 - 与基因泰克、美国国立卫生研究院和吉利德的合作项目继续凸显LNC平台的广度和能力，未来几个月将开始基因泰克第三个选定化合物的工作，第二项口服LNC瑞德西韦体内试验即将开始，预计2022年年中获得数据 [18] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司计划积极将LNC平台技术应用于核酸递送领域，包括信使RNA、DNA和反义寡核苷酸，认为其独特属性可使LNC技术成为下一代核酸细胞内递送的药物递送平台 [8] - 公司认为MAT2203是一个基础药物，吸引了第三方的大量兴趣，计划利用这一兴趣进行合作，预计2022年下半年兴趣将加剧，通过一些近期里程碑将增加其价值，从而适合进行合作；MAT2501也有合作潜力，公司作为平台公司，战略是将临床阶段资产用于商业合作，并扩大平台在寡核苷酸领域的应用，与第三方进行更有意义的合作 [37][38][39] - 公司在2021年下半年和2022年大力投资核酸领域，内部增加了15名以上新科学家和专业人员，建立了内部细胞培养和核酸制剂实验室，并启动了基于信使RNA、DNA和反义寡核苷酸递送的发现项目，同时与领先的生物制药公司就核酸领域进行深入讨论 [20][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在EnACT试验中持续提供令人信服的临床数据，Cohort 4数据预计2022年第三季度初公布，近期与全球合同制造组织合作推动MAT2203的新药申请准备工作，有望成为侵袭性真菌感染治疗的领先疗法 [32] - 公司继续投资和扩大发现团队，在核酸领域的多个领域开展积极项目，2022年年中将获得基因泰克和吉利德的数据，以及信使RNA、DNA和反义寡核苷酸发现项目的早期数据，公司有动力推进这些项目，解决治疗药物递送的重大挑战 [32] 其他重要信息 - 侵袭性真菌感染市场预计未来几年将增长至80亿美元 [15] - 公司选择并与一家领先的全球合同制造组织达成协议，支持MAT2203的扩大生产和商业制造 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 公司关于合作的战略，是MAT2203还是平台其他机会如反义寡核苷酸、RNA或DNA等分子 - 公司认为MAT2203是基础药物，展示了平台的关键属性，吸引了第三方兴趣，计划利用这一兴趣进行合作，预计2022年下半年兴趣加剧，通过近期里程碑增加其价值后进行合作；MAT2501也有合作潜力，公司作为平台公司，战略是将临床阶段资产用于商业合作，并扩大平台在寡核苷酸领域的应用，与第三方进行更有意义的合作 [37][38][39] 问题2: 2022年MAT2501的即将到来的数据，以及吉利德和基因泰克的数据情况 - MAT2501目前处于单次递增剂量PK研究，预计2022年年中获得数据，该研究旨在验证药物安全性，同时正在进行长期毒性研究为二期试验做准备；基因泰克的第三个化合物将在一个非常有趣的领域，公司等待最终协议，认为这将扩大平台影响力；吉利德的第二项体内研究即将开始，预计2022年年中获得数据，这将是另一个COVID - 19模型，展示公司口服递送前药的能力 [42][44][45] 问题3: Cohort 5的设计细节、对时间表的影响以及为何FDA要求该组 - 2021年12月与FDA的讨论已就Cohort 5作为关键阶段组并生成提交新药申请所需数据达成一致，2022年4月的讨论将细化设计，重点是终点（预计为30天生存率）、非劣效性边界和安全数据库大小；整体不改变提交新药申请的时间表，CMC是提交新药申请的关键因素，乌干达临床站点从2个增加到5个，预计能较快招募患者；公司认为FDA已提供很多信息和输入，对最终达成一致持乐观态度 [50][51][52] 问题4: 4月讨论后何时能得到该项目的反馈或更新 - 大约30天内会收到最终会议纪要，会议期间会得到FDA关于设计的初步书面反馈，最终反馈通常在会议结束后30天；根据日程安排，公司有望在5月的第一季度财报电话会议上提供实质性更新，届时Cohort 4也会有更多进展 [55][56][57] 问题5: MAT2203理论上提前提交新药申请的支持因素，2022年研发和SG&A支出情况，Cohort 5的成本及NIH承担比例 - 提前提交新药申请的因素包括FDA允许使用稳定性较短的注册批次（有6个月稳定性的先例），以及如果在Cohort 5前半段至75%看到一致结果，可能有机会提前提交，但预计2023年末提交新药申请仍较为乐观，需看这两个关键因素的进展；Cohort 5的成本预计由NIH承担，公司历史上承担药物制造和供应、研究监测等成本；2022年研发和SG&A支出将与过去6个月一致，公司有信心通过非稀释性资本抵消可能的增加，目前不考虑融资，预计到2023年支出保持稳定 [61][63][66]