财务数据和关键指标变化 - 2021年9月30日现金、现金等价物和有价证券约为5380万美元，而2020年12月31日为5870万美元 [49] - 2021年第三季度研发费用约为460万美元，2020年同期约为330万美元 [49] - 2021年第三季度一般及行政费用约为230万美元，与2020年同期的240万美元基本持平 [50] - 2021年第三季度公司归属于普通股股东的净亏损约为680万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元；2020年同期净亏损为570万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203 - EnACT试验已进入第三队列，提前完成14名患者的入组 [22] - 目标是证明MAT2203可作为静脉注射两性霉素诱导治疗的替代方案、用于巩固治疗以及作为全口服方案治疗隐球菌性脑膜炎 [11] MAT2501 - 已启动1期单剂量递增研究，预计2022年第一季度完成入组，第二季度获得数据 [16] - 目标是开发首个口服氨基糖苷类药物，有望改变该类药物的使用方式 [15] LNC remdesivir - 与美国国立过敏与传染病研究所和吉利德科学合作开展的体内疗效研究已在北卡罗来纳大学启动，预计年底前获得数据 [18][19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将重点转向更广泛的LNC平台项目，有望成为细胞内递送领域的主要参与者 [14] - 推进MAT2203和MAT2501的临床试验，计划与FDA讨论MAT2203的潜在早期批准途径 [25][53] - 继续与领先制药公司合作，探索LNC平台在抗病毒治疗等领域的应用 [18] - 寻求LYPDISO的全球合作伙伴关系，预计该过程至少持续到2022年第一季度 [20][21] - 与Insmed的吸入性阿米卡星产品ARIkayce竞争，口服且安全的MAT2501有望占据几乎整个NTM市场，并可用于治疗多种急性细菌感染 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2021年第三季度具有变革性，EnACT试验的积极数据为MAT2203的未来发展带来乐观预期 [9] - 基于当前预测，公司认为手头现金足以支持运营至2024年 [50] - 公司相信LNC平台和靶向产品可为患者提供有价值的解决方案，未来前景光明 [51][55] 其他重要信息 - 会议提醒听众，电话中的前瞻性陈述涉及风险和不确定性，实际结果可能与预期存在重大差异 [5] - 会议记录将存档在公司网站的投资者板块 [7] 问答环节所有提问和回答 问题: LNC remdesivir在NIH和UNC研究后的开发计划，以及是否可能提高药物疗效和降低病毒载量 - 需等待体内研究数据，再积极规划进入1期研究；有可能提高Remdesivir的疗效，但取决于数据；若数据积极，2022年将积极推进人体研究 [59][60][61] 问题: 除口服递送外，LNC能否直接递送至肺部以递送remdesivir - LNC技术具有无水特性，可制成稳定悬浮液和干粉；已有将其他分子通过吸入方式递送至肺部的经验；在小鼠流感感染模型中，单剂量鼻内递送siRNA - LNC可使病毒载量降低200倍，表明LNC技术可直接递送至肺部 [65][66] 问题: 与吉利德在remdesivir研究中的关系，以及是否有进一步开发计划 - 该关系由NIH推动，目前具有灵活性；需等待体内数据来确定下一步方向，可能与吉利德巩固关系、自行发展或探索其他抗病毒药物的递送 [70][71][73] 问题: MAT2501的2期计划是否已规划好，是否可能成为注册研究 - MAT2501可利用孤儿药途径和505(b)(2)注册途径简化开发计划；假设药物安全概况良好，FDA有望允许公司以简化方式推进该治疗 [75][76] 问题: 在队列4中，哪些因素将推动与FDA的积极互动 - 对于阶梯治疗，公司认为已有足够数据与FDA进行有意义的讨论；队列3和4的数据将支持全口服诱导治疗适应症，需看到良好的生存率、EFA超过0.2、培养物灭菌、无反弹或复发以及良好的安全概况 [78][79] 问题: 公司在行业中的认可度，以及2022年是否有可能达成其他潜在合作 - 自EnACT试验以来，公司技术受到了很多关注；公司正在积极参与相关讨论，目标是在2022年扩大技术应用范围，但会谨慎选择合作项目；推进MAT2203和MAT2501是关键，以掌握自身命运 [81][82][83] 问题: MAT2501的初始目标患者群体，以及是否对治疗难度较大的患者（如脓肿分枝杆菌患者）有效 - MAT2501不限于现有疗法疗效不佳和毒性显著的情况，临床前研究显示其对MAC和脓肿分枝杆菌均有影响；NTM只是该药物的首个适应症，公司计划采用阶梯式适应症方法；公司正在与囊性纤维化基金会等合作，规划2期开发计划 [89][90][95]