财务数据和关键指标变化 - 2021年6月30日现金、现金等价物和有价证券约为5980万美元，2020年12月31日为5870万美元 [39] - 2021年第二季度研发费用约为250万美元，2020年同期约为340万美元，减少主要因LYPDISO增强研究于2021年1月完成 [40] - 2021年第二季度一般及行政费用约为230万美元，与2020年同期的240万美元基本持平 [41] - 2021年第二季度归属于普通股股东的净亏损约为500万美元，即每股基本和摊薄亏损0.02美元；2020年同期净亏损为580万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元，减少主要因研发费用降低 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203 - EnACT研究队列2已完全入组，预计9月召开数据安全监测委员会（DSMB）会议审查数据 [16] - 队列2中口服MAT2203诱导期延长至12天，40名活跃患者随后接受4周巩固治疗 [18] MAT2501 - 2021年第二季度与囊性纤维化基金会合作推进重要临床前研究，7月获FDA积极反馈，计划2021年第四季度启动健康志愿者一期单剂量递增药代动力学研究 [29] LNC Remdesivir - 公司与美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）已完成各种LNC Remdesivir制剂的体外研究，制剂显示出有意义的抗病毒活性和良好毒性特征，NIAID准备尽快启动体内疗效研究，预计2021年第四季度有更多数据 [32][34] LYPDISO - 公司继续推进全球合作进程，预计2021年晚些时候提供更新 [37] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注LNC平台，认为其有潜力成为安全有效细胞内药物递送的新标准，通过研发日等活动让投资者和潜在合作伙伴更好了解该技术，已获积极反馈并带来新合作问询 [11][12][15] - 公司计划根据EnACT研究前半部分数据与监管机构进行关键互动，争取MAT2203作为降阶梯疗法获批，完成EnACT后将寻求FDA关于全口服两性霉素治疗方案的监管批准建议 [25][27] - 公司目标是开发首个口服氨基糖苷类药物MAT2501，利用LNC平台细胞内递送分子能力，为患者和医生提供重要解决方案 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 未来几个月对公司来说令人兴奋，9月将公布EnACT数据，MAT2501将于第四季度进入人体临床试验，LNC Remdesivir有望获得更多疗效数据，这些里程碑结合与基因泰克等的合作，将使公司在未来几个季度取得重大进展 [43] - 基于当前预测，公司认为手头现金足以支持运营至2024年 [42] 问答环节所有提问和回答 问题1: MAT2501的开发过程是否与MAT2203类似，以及LNC Remdesivir何时能获得初始人体数据 - MAT2501开发过程在某些方面与MAT2203类似，是505(b)(2)类流程，有简化监管和开发流程机会，但因治疗适应症不同，2期可能类似EnACT试验设置，先进行药代动力学研究再进行2a和2b期疗效研究，预计明年年底启动，后续可能叠加适应症；LNC Remdesivir方面，NIH已安排公司提前进行体内研究，预计第四季度有数据，评估后可能在2022年上半年进入人体临床试验 [50][51][59] 问题2: MAT2203可能的加速批准途径以及支持降阶梯适应症所需的额外临床工作 - 公司有多种途径可选，如有限人群抗感染药物途径（LPAD）等，需综合考虑标签等因素，最终取决于与FDA讨论和队列2数据，目前FDA对快速推进该药物持积极态度，预计第四季度与FDA讨论 [63][64][66] 问题3: EnACT研究队列1和2的数据能解决哪些关键要素 - 预计能看到所有关键要素，生存是队列1和2的关键指标，队列2更易辨别疗效，可能FDA会要求纳入美国患者以授予适应症，但公司认为EnACT研究设计和数据应足以支持早期适应症 [71][72][73] 问题4: MAT2501单剂量递增研究的设计 - 该研究将测试口服阿米卡星产品的5个剂量水平，与安慰剂对照，不包括静脉注射阿米卡星，但2期会有静脉注射阿米卡星作为对照，每个剂量递增步骤会进行安全性评估，公司将谨慎升剂量并预计明年年底进入2期试验 [77][78] 问题5: EnACT试验队列2的患者数量以及数据公布后的后续里程碑 - 队列2共有56名患者，其中40名活跃患者和16名对照患者；后续将根据与FDA讨论和数据情况决定EnACT后半部分设计，队列3预计2021年启动，有14名患者，完成后进行DSMB评估，2022年进入队列4（全口服两性霉素组），预计2022年完成EnACT研究 [82][83][85]