财务数据和关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约为6070万美元，而2020年12月31日为5870万美元 [36] - 公司报告归属于普通股股东的净亏损约为520万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元，与去年第一季度结果相同 [36] - 2021年第一季度研发费用约为320万美元，2020年同期约为410万美元，减少主要是由于LYPDISO的ENHANCE - IT试验于2021年1月完成 [37] - 2021年第一季度一般及行政费用约为310万美元，2020年同期为230万美元，增加主要是由于今年第一季度行使股票期权导致的薪酬费用增加 [38] - 2021年第一季度，公司根据与BTIG的市价销售协议出售了约300万股普通股，净收益约为560万美元，管理层认为手头现金足以支持运营至2024年 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 LYPDISO业务 - 公司正在为潜在的一流处方ω - 3药物LYPDISO寻找合适的合作伙伴，合作进程正在进行中，有来自全球包括美国、欧盟和中国的感兴趣方 [9][10] LNC平台业务 - MAT2203：EnACT研究第二部分第二队列患者入组已达约70%，预计2021年第三季度进行数据安全监测委员会（DSMB）审查和队列推进；到目前为止，使用MAT2203的患者生存率超出预期 [18][20] - MAT2501：在囊性纤维化基金会的支持和验证下，已推进到临床前毒理学和疗效研究，目标是在2021年底前完成健康志愿者的1期单次递增剂量药代动力学研究，之后预计在患有非结核分枝杆菌感染的囊性纤维化患者中启动2期项目 [26] 合作业务 - 与基因泰克和美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）合作开发吉利德公司瑞德西韦的口服制剂，基因泰克近期延长了与公司的合作，2021年第一季度已向NIAID发送多个潜在口服制剂进行评估，预计很快能评估早期体外研究数据 [29][30] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司计划为LYPDISO寻找合适的合作伙伴，同时将内部资源和专业知识完全重新分配到脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术上 [9][11] - 公司认为2021年将是公司和技术的变革之年，致力于实现LNC平台的全部潜力，将其应用于小分子和大分子（如基因疗法），给药途径灵活 [13][17] - 公司计划推进MAT2203通过有限人群抗菌和抗真菌药物途径（LPAD）加速开发，与FDA讨论相关事宜 [23] - 公司将举办首次虚拟研发日活动，介绍LNC平台及其临床项目 [32] 行业竞争 - 脂质纳米颗粒和病毒载体领域竞争激烈且技术有局限性，而没有其他公司使用基于磷脂的脂质纳米晶体，公司持续投资扩展围绕该潜在颠覆性技术的知识产权 [34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司整体进展感到满意，认为2021年是变革之年，LNC平台有很多机会，公司从强大的财务状况出发，致力于为股东创造重大价值 [8][13][41] - 抗感染治疗领域存在未满足的医疗需求，近期辉瑞收购Amplyx等并购活动以及新冠疫情凸显了对新疗法的需求，公司相信其药物候选产品将受到更多关注 [25] 其他重要信息 - 2021年第一季度公司招聘了六名新员工，主要专注于推进LNC平台，将与相关博士合作，拓展LNC平台到信使RNA和基因疗法等创新领域 [31] 问答环节所有提问和回答 问题1：推进MAT2203走LPAD快速推进途径需要多少数据 - 由于LPAD途径相对较新，数据量大小不太明确，但EnACT试验是在脆弱患者群体中展示MAT2203安全性和有效性的好机会，前两个队列可突出其作为阶梯疗法的能力，后两个队列将重点展示其作为诱导疗法的能力，有望让FDA评估并加速批准 [44][45] 问题2：完成Cohort 2后，是否会提供前两个队列的更多数据 - 计划与首次宣布队列推进时不同，若DSMB建议推进，公司预计将分享两个队列的数据，可能会围绕数据召开电话会议并邀请主要研究人员参与，以便更详细地介绍情况 [48] 问题3：像MAT2501这样的项目，公司是会自行推进到成功，还是近期主要采取合作策略 - 公司认为MAT2203和MAT2501对公司很重要，但也可能对已有商业化组织的大公司有吸引力，目标是将它们推进到对第三方有吸引力的阶段，若有合适的合作机会会进行合作，合作获得的资源可用于投入基因疗法等创新领域 [50][51][52] 问题4：与合作伙伴讨论时出现的关键问题、讨论成熟度以及选择多个合作伙伴还是一个全球合作伙伴的策略 - 目前判断是选择一个全球合作伙伴还是区域化合作还为时过早，关键问题涉及知识产权、供应链和商业差异化，公司对这些问题有较好的答案，预计第三和第四季度会有更有意义的更新 [57][58][62] 问题5：MAT2501的开发顺序是先在非结核分枝杆菌（NTM）中获取概念验证数据再考虑其他适应症，还是可以在有NTM疗效数据之前推进革兰氏阴性菌感染项目 - 开发不是必须按顺序进行，但需要建立一定基础，通过28天和90天的毒理学研究等工作建立基础后，可更好地预测如何同时开展多个项目，且囊性纤维化基金会可能会继续支持MAT2501在NTM方面的研究 [65][66] 问题6：假设MAT2501明年进入2期，今年和明年的研发支出情况如何 - 从年度对比来看，研发支出相对稳定，EnACT试验由美国国立卫生研究院资助，成本变化不大，可能的变化取决于与FDA的讨论以及监管互动和提前商业机会的权衡 [67][68]