财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度公司归属于普通股股东的净亏损约为570万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元，而去年同期净亏损约为460万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元 [48] - 2020年第三季度研发费用约为330万美元，去年同期约为270万美元，增长主要归因于更高的临床开发费用和员工薪酬 [49] - 2020年第三季度一般及行政费用约为240万美元，去年同期约为190万美元，增长主要是由于员工人数增加 [49] - 截至2020年第三季度末，公司拥有约6280万美元的现金、现金等价物和有价证券，而2019年末约为2780万美元，此次增长包括公司1月份完成的公开发行所得净收益约4670万美元，基于当前预测，公司认为手头现金足以支持运营至2023年上半年 [50] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT2203 - 7月开始EnACT研究的第2部分，对首批10名患者进行MAT2203给药，10月独立数据和安全监测委员会（DSMB）审查首批患者数据后，一致推荐进入第二批40名积极治疗患者的队列 [9][10] - EnACT研究第一阶段结果显示，96%的受试者更喜欢口服MAT2203而非静脉注射两性霉素B，第2部分首批患者的轶事反馈也显示出类似偏好 [22] MAT2501 - 公司已重新配制并可能改进了MAT2501，准备开始一系列临床前毒理学研究和单次递增剂量的I期研究 [32] - 公司预计很快会收到囊性纤维化基金会关于支持MAT2501持续开发的决定，若获得支持，计划于2022年开始II期研究 [32][33] MAT9001 - 完成了ENHANCE - IT研究的入组，该研究是MAT9001与Vascepa的第二项头对头交叉对比研究，预计2021年第一季度公布该试验的 topline 数据 [40][42] - 与FDA就MAT9001的3期开发计划和505(b)(2)注册途径达成一致，计划于2021年上半年启动3期计划 [43][45] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进领先药物候选物在临床中的进展，对LNC平台的发展势头感到兴奋，期待该技术有更多有前景的应用 [53] - 认为建立资产的合作和许可关系，特别是在美国以外地区，可能是未来几个季度的重要机会，目前已收到潜在合作伙伴对相关资产及LNC平台递送技术其他潜在应用的更多兴趣 [38][39] - 在MAT9001方面，公司认为其是潜在的同类最佳处方omega - 3药物，ENHANCE - IT研究为验证其与Vascepa相比的优势提供了重要机会 [42][46] - 行业中，Amarin重申继续向医生宣传EPA益处并扩大Vascepa和品牌omega - 3市场的承诺，面临仿制药竞争 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第三季度取得重大进展，MAT2203在EnACT研究中的队列进展为LNC平台递送技术提供了验证，MAT9001有望在2021年第一季度产生 topline 数据并随后开展3期研究 [52] - 公司认为MAT2501有望成为第三个临床阶段资产，对近期获得囊性纤维化基金会的持续支持持乐观态度 [53] - 公司在运营、科学和财务方面处于更好的位置，近期催化剂可能提升为患者、护理人员和股东提供的价值 [54] - 公司强大的现金状况使其有足够资金推进所有产品候选物，在可预见的未来无需进入资本市场获取额外资金 [55] 其他重要信息 - 公司与Genentech继续紧密合作开发多种分子制剂，Genentech将现有协议延长至少一年，表明双方对LNC平台技术潜在益处的持续热情 [36] - 公司通过国家过敏和传染病研究所积极探索利用LNC平台对抗COVID - 19的机会，并保持乐观态度 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：关于MAT9001的3期研究，能否详细说明试验规模以及关键次要终点？ - 3期研究初步设计约300名患者，200名接受积极治疗，随机2:1分配至积极治疗组和安慰剂对照组，为安慰剂对照试验，治疗期12周，主要终点是甘油三酯从基线的百分比降低，旨在针对甘油三酯大于500的严重高甘油三酯血症患者群体，该设计与之前严重高甘油三酯血症领域的研究类似，FDA熟悉此设计 [58] 问题2：如何从短期和长期战略角度考虑LNC平台的资本、合作伙伴关系以及增值合作与内部开发？ - 生物技术在于创造价值和建立关系，公司通过推进自身临床候选药物至有意义的转折点并生成数据来创造价值，同时认为全球战略合作伙伴关系在某些领域具有重要验证作用，但公司相信推动自身产品前进能带来最大价值，鉴于LNC平台的广泛应用，继续探索与Genentech等的合作是有意义的，但要确保价值与合作相匹配 [61][63] 问题3：在与LNC平台合作伙伴的讨论中，合作伙伴在承诺合作之前希望完成的清单类型是什么？ - 清单因合作伙伴和治疗领域而异，对于前三个宣布的合作，仅审查了公司在小分子、DNA质粒或疫苗等领域LNC平台产生的数据，没有清单或历史要求，合作从概念验证开始；与新制药公司合作时，清单很简单，即要求公司配制他们的分子，公司会提供多种配方，然后在各种临床前模型中进行测试、分析，再进行一些体外研究，之后进行体内临床前研究；如果涉及基因治疗领域，会立即进行体外毒性或蛋白质表达等测试；公司认为通过概念验证后将很快进入许可讨论阶段 [69][72][73] 问题4：MAT9001的3期设计中，提交申请所需的总安全数据集是怎样的？ - 公司仍在与FDA讨论安全数据库的规模，但FDA会议带来了很大的灵活性，额外的患者安全数据不需要来自严重高甘油三酯血症患者（甘油三酯高于500），公司需要在甘油三酯升高的患者中生成额外数据，这也为MAT9001在不同甘油三酯水平患者群体中展示差异化提供了机会，预计2021年第一季度得到答案，且不会影响开始关键3期研究和NDA提交的时间线 [78][80][81] 问题5：是否考虑在研究中增加Vascepa组，以及关于制造和供应链的评论？ - 现在评论增加Vascepa组还为时过早，公司将进行多项评估，但在ENHANCE - IT研究结果公布后，公司将完成两项与Vascepa的头对头研究，认为增加Vascepa组对于仅为获取额外安全数据以提交NDA的研究来说可能不必要，公司将更专注于生成MAT9001与安慰剂对比的数据；制造和供应链方面，虽受COVID - 19影响，但目前已恢复正常，公司继续探索创建冗余供应的机会，对整个临床项目的供应数量有信心，拥有MAT9001的专有配方和胶囊技术，认为这是进入市场的障碍，有足够供应并计划增加供应 [83][85][86]