财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度公司归属于普通股股东的净亏损约为580万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元，而去年同期净亏损约为360万美元，即基本和摊薄后每股亏损0.03美元 [49] - 2020年第二季度研发费用约为340万美元，去年同期约为280万美元，增长主要是由于与MAT9001和MAT2203开发相关的临床开发费用增加 [50] - 2020年第二季度一般及行政费用约为240万美元，去年同期约为180万美元，增长主要是由于计划增加员工人数导致的薪酬费用增加 [51] - 截至2020年第二季度末，公司拥有约6800万美元的现金、现金等价物和有价证券，而2019年末约为2780万美元，此次增长包括公司1月份完成的公开发行所得净收益约4670万美元 [52] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - ENHANCE - IT试验中已有超过90名患者完成随机分组并给药，预计8月完成入组，2021年第一季度初获得顶线数据 [13] MAT2203 - EnACT试验7月恢复入组，目前首批10名患者中的数名已完成随机分组并给药，预计今年第四季度初宣布是否从第一组患者进入第二组患者 [25][28] MAT2501 - 2020年第二季度向囊性纤维化基金会提交了额外资金申请，以推进该药物进入2期开发，目前正在等待基金会的决定，预计本季度得到回复 [36][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司不仅是一家单一资产的Omega - 3生物技术公司，其LNC平台递送技术有机会内部开发多种疗法，并与生物技术和制药合作伙伴合作 [17] - 公司认为MAT9001在处方Omega - 3类别中有成为同类最佳的潜力，期待ENHANCE - IT数据提供其与安慰剂在相关指标上的潜力信息，还计划与FDA进行2期结束会议，若达成协议，预计2021年开始3期项目 [13][15] - 公司认为MAT2203有潜力成为治疗和预防致命侵袭性真菌感染的黄金标准药物和首选药物，若获批治疗隐球菌性脑膜炎，有望获得其他适应症的简化505(b)(2)批准 [22][34] - 公司对MAT2501充满热情，认为若获批将比ARIKAYCE有显著改进，还可用于治疗急性细菌感染 [39][41] - 公司在所有合作方面都取得了进展，与Genentech在两个分子上取得了重大进展，预计2020年剩余时间会有更多进展，可能会将分子配方工作延伸到2021年 [42][43] - 公司认为其LNC平台有可能成为大规模配方和高效经济地递送疫苗的有价值工具，但需分析目标疫苗的化学成分和作用机制，目前与NIH保持联系，需等待疫苗证明安全有效后才有有意义的参与 [45][46] - 公司目前正与NIH合作，并与潜在大型制药合作伙伴讨论，将LNC平台应用于治疗COVID - 19的疗法以及后续免疫反应的治疗 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第二季度各方面都史无前例，公司团队专注执行，将临床项目重回正轨作为关键优先事项 [10] - 公司认为现金储备足以支持运营到2023年上半年，随着产品推进到重要数据节点和转折点，这一长期现金储备很重要 [53] - 展望2020年下半年和2021年，公司按计划推进，预计MAT2203和EnACT在今年第四季度实现队列进展，MAT9001和ENHANCE - IT在2021年第一季度初获得顶线数据 [54] 其他重要信息 - 隐球菌性脑膜炎是人类免疫缺陷病毒（HIV）患者中最常见和致命的机会性真菌感染之一，早期死亡率超过40%，目前标准治疗药物静脉注射两性霉素B有严重副作用，且口服治疗难以穿过血脑屏障 [30][31][32] - 抗真菌药物开发面临缺乏关注和投资、开发障碍多、患者招募困难等挑战，公司认为将技术应用于现有有效药物，使药物口服且去除毒性是机会所在 [58][59][60] 问答环节所有提问和回答 问题: 请详细讨论抗真菌药物开发困难的挑战以及对MAT2203等更安全替代品的需求 - 抗真菌药物开发缺乏关注和投资，过去15 - 20年该领域新药研发投入不足；开发障碍包括需先在非危及生命的感染中证明有效性，且在致命感染研究中患者招募时间长、资源和伦理方面存在挑战；FDA在研究中常希望与安慰剂对照，但在这些情况下难以实施；公司认为将技术应用于现有有效药物，使药物口服且去除毒性是机会，如两性霉素B若能安全口服将成为医生首选 [58][59][60] 问题: 批准第二种通用Vascepa对市场有何影响，对第二代Omega - 3药物MAT9001意味着什么 - 第二种通用Vascepa获批在意料之中，目前上诉未决，预计上诉期间不会推出通用产品；若MAT9001能证明优于安慰剂，有机会成为成功药物，医生可能优先开处方；定价会有影响，但公司定价有灵活性；ENHANCE - IT研究很重要，若能证明在降低甘油三酯、PCSK9、非HDL胆固醇、VLDL胆固醇等方面优于Vascepa，且不升高LDL胆固醇，达到或更高的EPA血药水平，将对药物形象有利；通用竞争会使市场更具竞争性，凸显公司需要更好的药物，ENHANCE - IT将揭示MAT9001的未来 [66][68][69] 问题: 在ENHANCE - IT研究中，与Vascepa相比，需要看到多大的基线变化才认为具有临床意义 - ENHANCE - IT研究以降低甘油三酯的主要终点设定了10%的差异，公司认为这在该领域与Vascepa相比具有临床意义；在首次头对头研究中，MAT9001使甘油三酯降低约33%，Vascepa降低约11%，预计在ENHANCE - IT中Vascepa甘油三酯降低约18% - 20%，MAT9001的甘油三酯降低预计与首次研究相近 [72][73][74] 问题: End - of - Phase 2会议何时举行 - 预计在本季度举行，一直计划在2020年第三季度 [78] 问题: 在End - of - Phase 2会议上能否得到关于505(b)(2)途径是否合适以及实际方案的答案 - 通常在会议前向FDA提交问题并准备简报材料，FDA会在会议前几天回复问题；会议后FDA通常会准备会议纪要，一般约30天；关于505(b)(2)途径，FDA通常不会明确给出绿灯，但会议讨论的比较PK和比较毒理学数据将为公司提供信心；关于3期方案，可能会与FDA有来回沟通，有可能会后获得推进绿灯，但也可能需要提供额外信息 [79][80][81] 问题: 如果今年晚些时候通用Vascepa推出且无禁令，是否会改变关键试验的设计 - 公司一直在考虑是否坚持既定途径快速获批，还是寻找能区分产品的潜在患者群体；目前没有采取激进措施，但不同患者群体的设计和想法在考虑中；FDA的讨论、Vascepa试验结果和其他数据可能会影响公司的想法；公司对既定路径有信心，但也有根据科学和商业机会进行调整的潜力 [86][87][88]