财务数据和关键指标变化 - 2019年第四季度公司归属于普通股股东的净亏损为580万美元，即每股基本和摊薄亏损0.04美元，而2018年同期净亏损为390万美元，即每股基本和摊薄亏损0.04美元 [51] - 2019年全年公司归属于普通股股东的净亏损为1830万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元，而2018年为1500万美元，即每股基本和摊薄亏损0.15美元 [52] - 2019年第四季度研发费用为340万美元，2018年同期为170万美元；2019年全年研发费用为1120万美元，2018年为680万美元，增长主要归因于MAT9001和MAT2203的临床前和临床开发费用、员工薪酬及制造工艺开发成本增加 [53] - 2019年第四季度一般及行政费用为230万美元，2018年同期为250万美元；2019年全年为780万美元，2018年为800万美元，略有下降主要是由于员工薪酬成本降低 [54] - 2019年底公司现金、现金等价物和有价证券为2780万美元，2018年底为1240万美元，增长包括去年3月完成公开发行的约3010万美元净收益，以及今年1月出售约3230万股普通股产生的约4670万美元净收益 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - 过去一年在供应链方面取得进展，成功制造多批胶囊并完成重要支持性研究，近期完成比较临床桥接生物利用度研究和90天比较毒理学研究的活体部分，预计2020年第三季度与FDA召开2期结束会议，2021年初开始3期研究 [13][14] - 2020年第一季度启动MAT9001与安慰剂的增强试验，已预筛选超175名患者 [15] MAT2203 - 独立数据安全监测委员会一致投票决定以每天2克的剂量进入EnACT试验的疗效阶段，目前准备对符合条件的患者给药 [40][41] - EnACT试验第二阶段疗效期是一项约100名患者的前瞻性随机试验，比较MAT2203与标准静脉注射两性霉素B诱导治疗后再用MAT2203维持治疗的安全性、耐受性和有效性，预计2020年第二季度评估第一组患者数据，2021年下半年获得完整数据 [43][49] 各个市场数据和关键指标变化 - 1月13日阿斯利康停止1.3万名患者参与的STRENGTH试验，因其“不太可能证明有益”，目前不清楚具体原因 [30] - STRENGTH试验中一半患者为一级预防且无糖尿病要求，随访时间预计不如REDUCE - IT长，可能因低风险患者无足够时间显示有意义益处而提前停止 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进MAT9001和MAT2203两个主要项目进入关键疗效试验，建立支持这些进展的基础设施 [10] - 专注于执行，推进产品候选药物，为最终商业化做准备 [25][58] - 与Genentech、ViiV等公司合作，为其目标分子制备不同配方，预计今年下半年看到合作数据 [71][72][73] 行业竞争 - STRENGTH试验停止使公司在治疗严重高甘油三酯血症方面竞争减少，MAT9001与Vascepa的ENHANCE - IT研究有助于区分公司药物与市场领导者 [36][37][66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司团队在过去一年取得重大临床和运营进展，处方ω - 3市场的热情和近期发展使现在成为在Matinas的激动人心时刻 [9] - 2020年是重要一年，已启动两项关键临床试验，预计很快看到试验数据，将充满新闻动态和产品候选药物的兴奋点 [57][58] 其他重要信息 - MAT9001是专有的处方ω - 3脂肪酸组合物，能在血液中达到高水平二十碳五烯酸（EPA），同时控制PCSK9基因表达，可能以独特方式影响心血管和代谢疾病治疗 [17] - MAT2203是基于脂质纳米晶体（LNC）平台递送技术的口服两性霉素B制剂，有望成为治疗许多侵袭性真菌感染的首选药物，EnACT试验是平台递送技术广泛应用的良好开端 [19][21] - MAT2203被指定为合格传染病产品和孤儿药，若获批可提供长达12年的独家经营权 [50] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：STRENGTH试验结果对MAT9001在患者中的最终地位有何影响，以及Genentech合作的交付情况和其他协议是否相同 - STRENGTH试验减少了竞争，MAT9001具有高生物利用度、能达到高EPA血药浓度和对脂质有独特影响等优势，公司专注于获得严重高甘油三酯血症的批准，同时探索其他适应症；Genentech合作已进入制剂阶段，预计下半年看到合作数据，合作结构与其他类似 [61][64][71] 问题2：ENHANCE - IT试验中甘油三酯水平变化的假设以及显示统计学意义的情况 - 该试验与之前研究相比，患者数量更多、治疗时间更长且不在极低脂肪饮食下进行，可参考之前研究提供方向性指导和大致估计；试验设计有90%的把握检测到甘油三酯变化的10%绝对差异，预计会看到甘油三酯降低的统计学显著差异；饮食改变可能使Vascepa吸收改善，但不会对MAT9001吸收不利，甚至可能增强其吸收 [77][78][83] 问题3：比较生物利用度研究的重要性及结果公布时间，以及2020年SG&A和R&D情况 - 比较生物利用度研究是关于MAT9001与对照药Lovaza的相对生物利用度，目的是确定是否存在安全问题，以便依靠Lovaza的安全数据缩短开发途径；数据正在整理，最终研究报告将在未来几个月内完成；2020年SG&A将比2019年增加，主要因ENHANCE - IT试验和为3期做产品供应准备，预计2021年费用更高 [85][87][88] 问题4：MAT2203每天2克剂量与静脉注射剂量的潜在毒性比较，以及是否考虑为其寻找制药合作伙伴 - 研究第一部分确定最大耐受剂量，每天2克剂量是之前NIH研究剂量的两倍多，患者无明显毒性和耐受性问题，该剂量分四次服用有助于提高耐受性；若EnACT试验成功，MAT2203是理想的合作药物，因其可跨越血脑屏障治疗隐球菌性脑膜炎，且从监管角度有扩大适应症的潜力 [91][94][99] 问题5：与ViiV Healthcare在新冠方面是否有讨论 - 公司认为其技术有有效递送抗病毒药物的能力，正在与NIH积极对话，看能否参与新冠治疗；与ViiV的讨论目前限于最初的预期目标，但会关注如何为新冠治疗做贡献 [101][102]