财务数据和关键指标变化 - 2019年第三季度公司净亏损460万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元，去年同期净亏损330万美元，即每股基本和摊薄亏损0.03美元 [26] - 研发费用为270万美元，2018年同期为140万美元，主要因MAT9001的制造工艺开发、临床开发和间接成本增加 [27] - 一般及行政费用为190万美元，去年第三季度为160万美元，主要因员工薪酬费用增加 [28] - 第三季度末公司现金及现金等价物为3270万美元，2018年末为1240万美元，增加部分包括今年3月公开发行股票所得净收益约3010万美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 MAT9001 - 9月开始为ENHANCE - IT试验预筛选患者，该试验是与当前领先的处方omega - 3疗法Vascepa的第二项头对头研究 [10] - 研究方案略有修订，将患者人数从70名增加到100名，预计2020年第一季度开始给药，第四季度获得顶线数据 [15][16] MAT2203 - 10月初开始EnACT试验第一部分的给药，该试验旨在治疗感染HIV的隐球菌性脑膜炎患者 [11] - 已在第一部分的第一批患者中取得良好进展，几乎完成第二批患者招募，预计2020年第一季度从第一部分过渡到疗效部分 [23] 各个市场数据和关键指标变化 - 若Vascepa补充新药申请获批，美国可寻址患者群体可能从约400万增加至多达8000万，增长20倍 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 推进关键临床阶段资产，为产品开展临床研究，使产品成为各自类别中的最佳 [10] - 开展MAT9001与Vascepa的ENHANCE - IT头对头研究，增强MAT9001的形象，确认其作为一流处方omega - 3疗法的潜力 [15] - 计划在2022年年中与FDA进行2期结束会议，讨论3期计划，使MAT9001尽快进入注册试验 [20] - 推进MAT2203的EnACT试验，探索其在诱导和维持治疗中的应用 [22] 行业竞争 - 处方omega - 3市场发展迅速，Vascepa可能扩大标签，Epanova也可能带来积极数据，公司认为MAT9001凭借降低甘油三酯的效力、更高的EPA含量、对PCSK9的独特影响和良好的安全性，有望在市场中占据优势 [48][49] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前是最令人兴奋的时期，过去几个月的进展和处方omega - 3市场的增长势头为2019年的强劲收尾和2020年的里程碑奠定了基础 [8][9] - 公司有足够现金支持运营到2021年第一季度，多项研究正在进行，有望迎来一系列利好消息和推动价值增长的催化剂 [29][31] 其他重要信息 - 公司预计2020年将有多个催化剂，包括Vascepa咨询委员会会议的潜在积极投票、Ameren补充新药申请的潜在批准、EnACT试验从第一部分过渡到第二部分、ENHANCE - IT研究开始给药、与FDA的2期结束会议、AstraZeneca的omega - 3 Epanova试验的潜在结果以及ENHANCE - IT试验的顶线数据 [32][33] - FDA在10月授予MAT2203治疗隐球菌病的孤儿药称号，此前已将其指定为合格传染病产品并给予快速通道地位，若获批，MAT2203将拥有长达12年的独家经营权 [24] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 如何看待Vascepa咨询委员会会议的潜在结果及其对市场的影响 - 公司认为FDA发布的简报文件解决了一些争议问题，会议将聚焦“谁”和“为什么”两个重要问题，预计若获批将是肯定投票，后续会讨论适用人群范围 [38][39][41] - MAT9001在降低甘油三酯、对PCSK - 9的独特影响和生物利用度方面具有优势，能够利用市场扩张的机会 [43] 问题2: 如何看待MAT9001与Vascepa和Lovaza的竞争关系，MAT9001是否有可能超越Vascepa - 公司认为MAT9001是下一代omega - 3药物，随着omega - 3科学的发展，其独特的药物特性将使其具有差异化优势，有望像后来获批的他汀类药物一样，在市场中占据优势 [47][48] 问题3: 若Vascepa市场扩张不成功，MAT9001在严重高甘油三酯血症市场的机会如何 - 严重高甘油三酯血症市场规模达10亿美元，MAT9001有望获批2克剂量，而Vascepa只有4克剂量，公司认为MAT9001在降低甘油三酯方面表现最佳，有机会在该市场取得成功 [51][52] 问题4: 公司是否需要进行结果研究才能获得广泛标签上市，医生在没有结果研究的情况下开处方和支付方支付的可能性如何 - 公司认为有可能在不进行结果研究的情况下获得治疗大量患者的适应症，目前的研究数据表明降低甘油三酯的治疗途径是可行的，支付方的覆盖情况在很大程度上取决于价格 [55][56][57] - 若后续进行结果研究，不一定针对与现有研究相同的患者群体，可选择其他目标，如慢性肾病 [57] 问题5: 咨询委员会和FDA最终是否会在标签上设定特定的甘油三酯水平切点 - 目前不确定，Ameren申请的标签是甘油三酯大于135毫克/分升，有公众建议不应设下限，可能会像他汀类或PCSK9药物一样，首次可能会设定一个阈值，预计在135 - 150范围内 [62] 问题6: 为什么增加ENHANCE - IT研究的规模 - 增加患者数量可提高研究的效力，同时修改药代动力学部分，专注于药效学终点，节省资金并利用这些资金增加患者数量，以达到90%的置信区间 [64][65] 问题7: 能否详细说明MAT9001在制造方面的进展 - 公司优化了独特的胶囊配方，确保了药物中间体的充足供应，过去几个月生产了符合GMP标准的批次，建立了强大的供应链，能够支持临床项目和满足早期商业需求 [66] 问题8: 是否有办法提高EnACT试验的速度 - 公司认为谨慎推进试验是明智的，在1期阶段确定最佳剂量进入疗效部分很重要，若在第一批患者中看到真菌计数下降，将是一个积极信号 [69] - 预计2020年可快速验证平台，同时公司也在探索该平台在其他治疗领域的合作机会 [70] 问题9: “如何”在Vascepa咨询委员会会议讨论中的重要性，以及对该类药物和MAT9001的重要性 - 目前对于omega - 3药物益处的机制驱动因素存在很多细微差别，甘油三酯降低与益处之间的关系复杂，虽然不确定真正的驱动因素，但甘油三酯降低确实有影响 [74][75][76] - MAT9001在EPA和总omega - 3方面具有优势，能够适应不同的机制驱动因素 [75] 问题10: ENHANCE - IT研究的预筛选是什么意思 - 预筛选是确保患者符合纳入标准，包括有升高的甘油三酯水平和遵循特定饮食，这样可以在2020年开始给药时迅速招募患者，同时也有助于平衡患者群体 [78][79] 问题11: 如何应对Ameren关于数据独占和无法进行结果研究的说法 - 公司认为可以在相同患者群体中比较不同omega - 3药物的效果，MAT9001将通过与Vascepa的头对头研究展示其优势，让FDA评估安全性和有效性数据 [84][86][87] 问题12: 明年第一季度或上半年临床活动增加，预计的资金消耗情况如何 - 公司表示有足够现金支持到2021年，未来18个月左右每月约消耗150万美元，目前资金使用谨慎，明年的研究虽成本不高，但对底线影响巨大 [91]