财务数据和关键指标变化 - 截至2020年9月30日，现金、现金等价物和受限现金约为3260万美元 [17] - 截至2020年9月30日的九个月内，公司通过公开发行股票净筹集1210万美元，预计现有现金和现金等价物足以满足到2022年初的预期资本需求 [18] - 2020年第三季度和前九个月的研发费用分别为460万美元和1850万美元，而2019年同期分别为970万美元和2960万美元，主要因罗鲁必利酮3期临床试验开发费用降低和MIN - 117的2b期临床试验于2019年12月完成 [19] - 2020年第三季度和前九个月的总务和行政费用分别为350万美元和1350万美元，2019年同期分别为460万美元和1390万美元，三季度减少主要因非现金股票薪酬费用和商业费用降低，前九个月减少主要因商业费用降低 [20] - 2020年第三季度净亏损810万美元，每股亏损0.19美元；2019年同期净亏损1400万美元，每股亏损0.36美元。2020年前九个月净收入930万美元，每股0.23美元；2019年同期净亏损4230万美元，每股净亏损1.08美元 [21] - 2020年前九个月合作收入为4120万美元，2019年同期为0，增长源于公司退出与杨森关于塞尔托雷生的共同开发和许可协议，该收入于2020年第二季度确认 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 罗鲁必利酮3期试验12周双盲部分虽未达到主要目标，但64毫克剂量对阴性症状有早期有益效果并转化为功能改善，且耐受性良好，安全性与安慰剂相当 [12] - 公司完成该试验及其他试验数据的广泛分析，包括2b期和3期试验数据的综合分析，显示罗鲁必利酮两个剂量与安慰剂有显著差异 [13] - 40周开放标签阶段数据丰富，该阶段按计划将于2021年第一季度完成 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司对罗鲁必利酮潜力充满信心，希望尽快将其推向市场，以满足精神分裂症患者阴性症状治疗的未满足需求 [9][10][11] - 公司于9月下旬向FDA提交研究结果，为11月10日的C类会议做准备，预计会议将讨论罗鲁必利酮开发和潜在监管批准的下一步计划 [14] - 若FDA要求进行另一项研究，公司已在准备应对措施，包括研究设计和后续步骤 [31] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 近期3期数据结合多年积累的数据，支持罗鲁必利酮成为精神分裂症患者重要治疗方法的观点 [15] - 公司预计研发费用在2020年较2019年下降，因已完成MIN - 117临床试验和罗鲁必利酮3期试验的12周双盲部分 [19] 其他重要信息 - 公司2020年第二季度出售约500万美元股票，第三季度出售700万美元，第四季度未出售，ATM融资额度为5000万美元，已出售1200万美元，剩余3800万美元 [26] - 公司退出与杨森关于塞尔托雷生的合作后，将获得塞尔托雷生全球销售的中个位数特许权使用费 [64] 问答环节所有提问和回答 问题1: 提交C类会议材料后是否收到FDA反馈，本季度是否使用ATM融资及剩余额度 - 截至目前未收到FDA反馈，预计本周晚些时候或下周初会有 [25] - 第二季度出售约500万美元股票，第三季度出售700万美元，第四季度未出售，ATM融资额度5000万美元，已出售1200万美元，剩余3800万美元 [26] 问题2: 为FDA会议做了哪些准备，不同结果下推进速度如何 - 公司对数据有信心，预计FDA会认可，但也在为各种结果做准备，若需额外研究，会尽力避免，且已对研究扩展阶段分析做准备，收到FDA最终反馈后能快速反应 [30][31][33] 问题3: 若进行另一项3期试验，潜在试验设计及提高成功率的差异 - 最终设计基于与FDA讨论，但不会有9个月的扩展阶段，因已有很多患者完成扩展；主要终点可能基于PANSS量表，如Marder阴性评分，可能会微调；次要终点可能有改进空间，如PSP总分反映的功能水平方面 [37][38][39] 问题4: 正在进行的开放标签扩展阶段是否有其他相关测量终点，长期研究还关注什么 - 除长期安全性，还测量疗效，持续测量PANSS和PSP，预计能证明患者在12周双盲阶段后阴性症状和功能持续改善；还关注患者留在或退出研究的情况及原因，特别是因阳性症状复发退出的情况，若能证明患者一年中阳性症状稳定或改善且无复发，是重要方面 [45][46][48] 问题5: 何时能看到开放标签扩展阶段的数据 - 预计明年第一季度最后一名患者完成最后一次访视，分析数据后，可能在第一季度末或第二季度初公布 [50] 问题6: PSP和Marder NSFS结果差异的原因，各量表捕捉或未捕捉到的内容 - Marder阴性评分可分为表达和体验两个维度，体验与功能改善高度相关，研究数据显示12周时体验维度有显著效果，与PSP总分相关；总PANSS量表或Marder阴性评分未显示显著性，但第4周和第8周与安慰剂相比显著，仅第12周略差；Marder阴性评分中除常见的五个阴性项目，G16可能与阳性症状有关，与阴性症状关联较弱；进一步分析Marder阴性评分中的意志缺乏，显示药物与安慰剂相比有显著效果 [56][57][62] 问题7: 最佳情况下不同结果的近期资本需求，是否会重新参与塞尔托雷生项目 - 不会重新参与塞尔托雷生项目，将获得全球销售的中个位数特许权使用费 [64] - 首要任务是继续研究扩展阶段和提交NDA，需根据FDA反馈在未来某个时间筹集资金，目前难以推测资金规模，确定后会与投资者和分析师讨论 [65][66] 问题8: 若需进行确认性研究，多久能开展，64毫克剂量在PANSS经典七项阴性评分上有统计学意义，Marder量表哪些项目表现不佳，后续3期试验是否考虑使用经典量表作为主要或共同主要终点 - 公司已为额外研究做好准备，包括可行性、研究设计和基础设施等，收到FDA会议纪要并明确任务后可迅速推进 [72] - 已对PANSS及Marder阴性评分进行逐项分析，与意志缺乏相关的项目药物与安慰剂相比活性极高，与功能改善相关的问题/项目也有显著效果和良好效应量，部分项目未显示相同统计学显著性；科学界认为意志缺乏是精神分裂症的重要驱动因素，预计会与FDA就此展开有趣且有建设性的讨论 [73][74][77]