财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，现金、现金等价物、受限现金和有价证券约为3760万美元，而2019年12月31日为4600万美元 [25] - 2020年第一季度研发费用为810万美元，2019年第一季度为1160万美元，减少主要因罗鲁必利酮3期临床试验和MIN - 117的2b期临床试验开发费用降低 [26] - 2020年第一季度一般及行政费用为420万美元，2019年第一季度为470万美元，减少主要因非现金股票薪酬费用和专业费用降低 [27] - 2020年第一季度净亏损1220万美元，每股亏损0.31美元（基本和摊薄）；2019年第一季度净亏损1580万美元，每股亏损0.41美元（基本和摊薄） [27] 各条业务线数据和关键指标变化 罗鲁必利酮（roluperidone） - 3期试验是一项随机、双盲、平行组、安慰剂对照的12周研究，评估32毫克和64毫克剂量罗鲁必利酮的疗效和安全性，主要终点是Marder阴性症状因子评分 [11] - 共515名患者在美国和欧洲的临床地点入组，按1:1:1随机分配到32毫克、64毫克剂量组和安慰剂组 [12] - 截至2020年4月30日，362名患者完成双盲阶段，333名患者从双盲阶段进入开放标签延长期，92名患者完成延长期 [14] 塞尔托雷生（seltorexant） - 已完成三项积极的2b期试验和一项1b期试验，结果显示对无合并症的失眠患者有积极作用，对重度抑郁症（MDD）患者也有改善情绪的作用 [18] - 目前考虑的3期目标适应症是对有失眠症状的MDD患者进行辅助治疗 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 罗鲁必利酮方面，期待本季度公布3期试验的顶线结果，若数据积极，将与潜在共同推广合作伙伴进行更正式对话；还计划在精神分裂症适应症内开展多项研究，也会推进塞尔托雷生项目及其他分子管线 [22][35][55] - 塞尔托雷生方面，与合作伙伴杨森制药讨论美国FDA反馈，制定3期开发策略，包括多个临床方案 [19] - 行业内目前没有获批用于治疗精神分裂症阴性症状或其他疾病中阴性症状的药物，罗鲁必利酮是针对阴性症状研发疗法中临床进展最领先的 [17][21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 新冠疫情目前未影响罗鲁必利酮3期试验进展，公司持续监测各试验点和合同研究组织，确保患者安全和获取研究药物 [13] - 期待罗鲁必利酮3期试验数据能满足重大未满足的医疗需求，为阴性症状治疗开创新模式；对塞尔托雷生的3期项目也充满期待 [17][22] 其他重要信息 - 公司与Catalent签订商业供应协议，已获得FDA对商品名的有条件批准 [34] - 与杨森的协议规定，公司承担失眠3期项目全部成本，杨森提供4000万美元资助；MDD项目成本按公司40%、杨森60%分摊 [44] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 罗鲁必利酮3期试验与2期试验相比，基线特征和阳性症状复发情况如何 - 3期试验阴性症状的入组分数与2期b试验相同，均约为25分；前12周双盲阶段阴性症状评分的动态变化在两项研究中重叠；两项研究中复发水平有限且一致 [30][31][32] 问题2: 公司商业准备情况及今年目标 - 已与Catalent签订商业供应协议，将继续为产品上市做商业供应准备；已获FDA对商品名的有条件批准，后续会公布；若数据积极，将与潜在共同推广合作伙伴进行更正式对话 [34][35] 问题3: 362名完成双盲研究的患者数据完整性是否受影响 - 数据完整性未受影响，此前问题主要影响患者筛选和入组速度，公司采取了相关预防措施，所有362名患者均可进行全面分析，新冠疫情也未产生影响 [38][39] 问题4: 罗鲁必利酮3期试验的统计计划 - 统计分析计划为ITT，采用MMRM方法，并使用Hochberg校正进行一类错误校正；先比较安慰剂和64毫克最高剂量，若达到P值5%显著性水平，再以相同P值分析32毫克剂量；若未达到，则32毫克剂量的P值需除以2（即P0.025） [40][41] 问题5: 塞尔托雷生3期开发成本如何分摊 - 公司承担失眠3期项目全部成本，杨森提供4000万美元资助；MDD项目成本按公司40%、杨森60%分摊 [44] 问题6: 30%的脱落率与试验设计假设相比如何，各治疗组脱落率是否有差异 - 试验设计假设前12周双盲阶段脱落率为40%，实际为30%，与2期b试验情况相符；因研究处于盲态，无法回答各治疗组脱落率是否有差异 [47] 问题7: 完成开放标签延长期的92名患者，入组和出组时阴性症状有何变化 - 患者在开放标签阶段会保持原剂量或随机分配到两个剂量之一；开放标签延长期主要目的是满足100名患者用药一年的安全性要求，目前进展良好；在安全性和有效性方面，情况与2期b试验相似 [49][50][51] 问题8: 塞尔托雷生启动3期的关键门控项目有哪些，今年是否会启动 - 与杨森的会议聚焦MDD适应症，相关问题已明确，方案已确定并在进行可行性研究，但受新冠疫情影响进展比预期慢，准备好后会提供更多细节 [52][53][54] 问题9: 罗鲁必利酮3期结束后研发费用的想法 - 若罗鲁必利酮数据积极，公司有很多可在精神分裂症适应症内开展的研究，也会推进塞尔托雷生项目及其他分子管线，目前正在内部讨论确定优先研究项目 [55][56][57] 问题10: 新冠疫情对开放标签部分的延迟影响如何，是美国站点还是全球范围 - 截至4月底，新冠疫情对开放标签延长期无影响；公司反应迅速，遵循FDA和EMA指南；美国站点开始早，目前仍在延长期的美国患者数量有限，暂无问题 [62][63][64] 问题11: 完成延长期的92名患者中美国患者比例是否较高 - 是混合的，但最初完成12个月的患者确实来自美国 [65] 问题12: 塞尔托雷生是否优先考虑MDD适应症，有失眠合并症的患者安慰剂反应率与无合并症患者是否不同 - 失眠和MDD两个适应症都是公司目标；失眠无合并症患者的数据清晰，进展相对容易；MDD适应症中，有失眠合并症的患者反应更好；目前不清楚安慰剂反应率是否不同，但有失眠合并症时治疗与安慰剂的差异显著；考虑到新冠疫情，患者MDD表型可能改变，后续试验需重新考虑 [68][69][73] 问题13: 获得100名患者数据后，多久能提交罗鲁必利酮的新药申请（NDA） - 需等开放标签延长期结束，预计明年第一季度末完成；获得顶线结果后会与FDA分享并讨论，待延长期结束有完整数据包后再提交NDA [80][81]