产品与市场潜力 - Nyxol眼药水针对多种慢性和急性眼部疾病，市场规模预计在40亿到100亿美元之间[4] - 夜间视力障碍（NVD）在美国的患病人数约为1600万[13] - 糖尿病视网膜病（DR）和糖尿病黄斑水肿（DME）在美国的患病人数分别约为700万和75万[13] - 每年在美国约有1亿次眼科检查需要进行瞳孔扩张[48] - 40%的眼科医生可能会使用瞳孔逆转滴眼液[52] 临床试验与研发进展 - Nyxol在超过150名患者中完成了7项临床试验，APX3330在超过340名患者中完成了11项临床试验[4] - 预计2021年第一季度至2022年第一季度将有4项晚期临床试验结果发布[4] - 公司计划在2023年初提交Nyxol的NDA申请[4] - APX3330的二期临床试验预计在2022年初完成[16] - APX3330在11项临床试验中表现出良好的耐受性，未观察到显著的急性神经、心血管、肝脏或肺部毒性[82] 临床试验结果 - Nyxol的临床试验显示改善夜间对比敏感度和近视力[27] - 在NVD LYNX-1的临床试验中，约160名患者参与，主要评估在第8天视觉清晰度改善3行以上的比例[41] - 在NYX-SNV Phase 2试验中，使用Nyxol的患者中，31%的眼睛在低对比度视觉清晰度上改善了1行，6%改善了2行，0%改善了3行[44] - 在ORION-1 Phase 2试验中，使用Nyxol的患者中，63%在近距离视觉上有改善，而安慰剂组为20%[72] - MIRA-1 Phase 2试验中，77%的患者在1小时内瞳孔直径恢复至基线[58] 患者反馈与市场需求 - 67%的患者愿意尝试新的眼药水治疗[37] - 25%的患者在夜间避免驾驶[37] - 40%的患者请求替代阅读眼镜的治疗方案，69%的患者考虑使用眼药水替代方案[62] 未来展望与战略 - APX3330为首个口服Ref-1抑制剂，剂量为600mg，预计能改善糖尿病患者的眼部健康[82] - 预计APX3330在ZETA-1试验中，24周内有≥2步改善的DRSS评分的患者比例将作为主要终点[91] - ZETA-1试验计划招募约100名中重度非增殖性糖尿病视网膜病变(NPDR)和轻度增殖性糖尿病视网膜病变(PDR)患者[91] - APX3330的口服给药方式可能减少患者频繁接受抗VEGF注射的负担，提高依从性[88] - 预计APX3330的顶线数据将在2022年初公布[91] 竞争优势与专利 - Nyxol的专利有效期至2034年，具有稳定的小分子药物优势[4] - APX3330在小鼠模型中显示出与EYLEA相似的减少新生血管生成的效果[93] - APX3330的临床试验结果将为糖尿病视网膜病变和黄斑水肿的早期干预提供新的治疗选择[88]