公司亮点 - 专注改善未满足医疗需求患者生活质量或生存率，现有项目覆盖5个美国市场，单药潜在销售额超10亿美元[8] - 管理与开发团队经验丰富，2022年资本高效，SG&A约400万美元/年[8] - 采用监管科学方法进行药物开发，持续评估加速开发的途径[8] 近期里程碑 - 2022年3 - 8月，多款药物有阶段性进展，如重启下一代卡培他滨1B期试验等[9] - 2022年9 - 12月，多款药物完成患者入组或获得初步结果等[9] - 2023年，获得3项临床试验最终结果，启动2项新试验[10] 药物优势 - 下一代卡培他滨与PCS6422联用，抑制DPD后比获批卡培他滨更有效，副作用更低[16] - PCS499是治疗溃疡性坏死性脂膜炎的首款药物，安全性和有效性优于现有疗法[25][28] - PCS12852是更有效和选择性更高的5HT4激动剂，副作用少，市场潜力超15亿美元[44][49] 市场潜力 - 公司五款药物均有10亿美元的市场机会[13] - 卡培他滨在美国结直肠癌市场潜力约10亿美元，乳腺癌新患者每年超27.5万[74][78] 风险应对 - 公司有超30个FDA批准和监管科学合同经验，采用风险降低的药物选择标准[11] - 针对不同药物制定多种开发路径，与FDA沟通以加快审批[23][41][53][61]