财务数据和关键指标变化 - 截至2021年12月31日，现金余额和短期存款为6310万美元，而2020年12月31日为5710万美元，增长主要源于融资活动提供的净现金，部分被经营活动使用的净现金抵消 [18] - 2021年研发费用为2270万美元，上一年为1940万美元，增长主要因产品候选药物的临床前和临床试验费用增加，以及员工数量增长带来的薪资及相关费用增加，不过以色列创新局的赠款有所抵消 [19] - 2021年一般及行政费用为1130万美元，上一年为930万美元，增长主要因上市公司运营相关费用增加，如董事和高管保险、上市费用和投资者关系活动，以及基于股票的薪酬、薪资及相关费用增加，还有迁入新设施导致的活动及相关运营费用增加 [20] - 2021年净亏损为3620万美元，上一年为3010万美元 [20] - 2021年12月31日止年度经营活动使用的净现金为2760万美元，2020年同期为2440万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 囊性纤维化项目（BX004） - BX004是用于治疗由铜绿假单胞菌引起的慢性呼吸道感染的新型噬菌体候选药物，该细菌是囊性纤维化患者发病和死亡的主要原因 [7] - 研究显示约80%的囊性纤维化患者在20岁时会被铜绿假单胞菌慢性定植，有该菌感染的患者八年死亡风险是无感染患者的2.6倍 [9] - 试验第一部分将在8名囊性纤维化患者中评估BX004的安全性、药代动力学和微生物临床活性，采用单次递增剂量和多次剂量设计；第二部分将在24名患者中评估安全性和有效性，患者将按2:1比例随机分配接受治疗或安慰剂 [12] - 因近期新冠疫情，患者入组较慢，保守预计第一部分研究结果在2022年第三季度公布，第二部分在2023年第一季度公布 [13] 特应性皮炎项目（BX005） - BX005是针对金黄色葡萄球菌的局部噬菌体产品候选药物，该细菌与特应性皮炎的炎症发展和恶化有关 [14] - 预计通过减少金黄色葡萄球菌负荷，BX005有潜力使皮肤微生物群组成恢复到基线状态，从而带来临床改善 [15] - 目前特应性皮炎治疗市场价值50亿美元，预计未来几年将增长两倍 [15] - 预计2022年第四季度获得初始数据 [17] 其他项目 - 炎症性肠病产品候选药物预计明年进入临床 [17] - 预计2023年围绕结直肠癌产品候选药物开展临床前工作 [17] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为目前正进入七年历史中最令人兴奋的时期，有望在未来12个月内在囊性纤维化和特应性皮炎项目中获得概念验证数据，这可能对公司价值产生重大影响 [5] - 与丸红和囊性纤维化基金会的股权投资使公司财务状况良好，现有现金预计至少可维持到2023年底，现有贷款协议下最多1500万美元的额外款项可能将现金储备延长至2024年年中 [6] - 认识到特应性皮炎市场机会巨大，因此与日本最大的皮肤病学专注公司丸红达成协议，以最大化该项目的价值 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官表示生物技术行业当前市场条件对公司和投资者都很困难，但公司凭借强大的资产负债表和未来12个月内主要临床项目的概念验证结果，处于非常有利的地位 [22] - 如果一个或两个项目成功，今年将有显著机会增加股东价值 [23] 其他重要信息 - 会议中提及的所有非事实或历史陈述可能被视为前瞻性陈述，公司除法律要求外，不承担更新前瞻性陈述的义务，相关安全港条款及可能导致实际结果与前瞻性陈述不同的风险在今日新闻稿中列出 [3][4] 问答环节所有提问和回答 问题1：关于囊性纤维化项目第四季度第二部分的微生物数据预期，以及对24名患者而言怎样算疗效成功 - 第一部分研究在第三季度公布结果，涉及8名患者，2名使用安慰剂，6名接受治疗，主要是安全性研究，可能会看到微生物疗效的迹象，如细菌计数减少 [25] - 第二部分研究涉及24名患者，按2:1随机分组，治疗10天，测量治疗前后细菌计数，希望看到显著效果，最好超过一个数量级，这也应转化为临床参数的信号，如FEV1 [26][27] 问题2：基于特应性皮炎不同的皮肤形态和潜在病理，为何对该项目有信心，而不会像痤疮项目那样出现皮肤渗透问题 - 痤疮中细菌存在于毛囊内，表面皮肤拭子测量无法反映毛囊内情况，所以在痤疮一期研究中虽看到细菌计数减少，但可能未转化为深层效果，没有临床效果，渗透可能是问题所在 [29][30] - 特应性皮炎中的金黄色葡萄球菌是浅表细菌，在皮肤表面，病变处细菌水平高，病变消失时细菌水平下降，且同一患者不同病变处的细菌菌株相同，更像感染，是更容易触及的靶点，所以该研究成功可能性更高 [30][31][32] 问题3：截至目前的完全稀释股份数量 - 10 - K表格将于今日晚些时候提交，公司约有3000万股流通股，约4700万股完全稀释股份 [35] 问题4：囊性纤维化项目第一部分启动还受哪些因素阻碍 - 与许多公司一样，由于新冠疫情，合同研究组织（CRO）人员配置出现问题，现场物流变慢，在特应性皮炎和囊性纤维化项目中都有体现 [41] - 囊性纤维化患者更容易感染新冠，他们与医生接触减少，对去诊所感到担忧，导致入组速度稍慢 [42][43] 问题5：寻找感染铜绿假单胞菌的患者进行测试或筛查是否困难，是否有感染基线水平要求 - 噬菌体疗法一般要确保患者有细菌且数量足够，研究发现患者细菌越多，噬菌体越有可能起作用，所以有最低细菌阈值，且患者要能产生足够痰液以取样 [45] - 有很多患者希望参与研究，但要考虑新冠带来的困难，希望疫情能得到控制 [46] 问题6：特应性皮炎项目中筛查感染金黄色葡萄球菌的患者是否有阈值要求 - 是的，选择中度至重度且细菌水平高的患者，根据关键意见领袖（KOL）和相关研究，细菌越多，治疗越有可能产生效果，通过皮肤拭子检测有最低阈值 [48] - 只纳入满足最低阈值且噬菌体鸡尾酒与菌株相关的患者，目前临床研究按原计划进行，患者不担心新冠问题，但CRO仍存在一些物流问题 [49]