财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金余额和短期存款为6830万美元，而2020年12月31日为5710万美元，增长主要源于融资活动提供的净现金，部分被经营活动使用的净现金抵消 [22] - 2021年第三季度，公司通过注册直接发行筹集了1500万美元，并达成了一项最高3000万美元的债务融资协议，已收到1500万美元 [23] - 2021年第三季度研发费用为660万美元，2020年同期为610万美元，增长主要因产品候选药物的临床前和临床试验费用增加，以及基于股票的薪酬、工资和相关费用增加 [24][25] - 2021年第三季度一般及行政费用为280万美元，2020年同期为240万美元，增长主要因基于股票的薪酬、工资和相关费用增加，以及作为上市公司运营的相关费用增加和搬迁至新办公场所的费用 [26] - 2021年第三季度净亏损为1000万美元，2020年同期为880万美元；2021年前九个月经营活动使用的净现金为1850万美元，2020年同期为1730万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 囊性纤维化（CF）项目 - BX004是用于治疗囊性纤维化患者肺部感染的噬菌体鸡尾酒候选药物，旨在靶向铜绿假单胞菌 [12] - 计划进行的1b/2a期试验分为两部分，第一部分预计在2022年第二季度得出结果，将评估BX004在8名确诊患有慢性铜绿假单胞菌呼吸道感染的CF患者中的安全性、药代动力学、微生物学和临床活性；第二部分预计在2022年第三季度得出结果，将评估BX004在24名相同患者群体中治疗10天的安全性和有效性 [14][15] 特应性皮炎（AD）项目 - 10月，公司与日本领先的皮肤科制药公司Maruho就特应性皮炎候选药物BX005达成协议，Maruho获得在日本优先获得BX005许可的权利，且Maruho以高于市场股价的价格对公司进行了300万美元的股权投资，主要用于支持正在进行的1/2期研究 [16][17] - 由于持续的疫情导致日程安排积压，与FDA审查该项目的会议稍有延迟，目前预计2022年第三季度获得1/2期研究数据 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司决定优先发展囊性纤维化和特应性皮炎产品候选药物，停止痤疮项目的开发，并暂时推迟炎症性肠病和结直肠癌项目的开发，预计在2023年恢复炎症性肠病和原发性硬化性胆管炎（PSC）项目的主要活动，前提是有支持性的平台数据 [8][9][10] - 新战略重点将对资产负债表产生积极影响，可能使现金使用期限延长最多六个月，至少到2023年底；若满足某些特定里程碑，风险债务融资安排下的额外贷款额度可将现金使用期限进一步延长至2024年上半年 [11] - 公司认为专注于能产生临床意义的概念验证数据的项目，将为股东创造最大价值 [9] - 特应性皮炎市场规模达50亿美元，预计未来五年几乎会增长两倍，市场上大部分生物制剂为注射剂且有安全担忧，公司的产品若能实现局部用药且安全，有望占据较大市场份额；囊性纤维化领域，领先抗生素年销售额超6亿美元，公司产品若表现更好，将有更大机会 [45][46][47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席医疗官Sailaja Puttagunta将于2022年初卸任CMO，转任顾问角色 [29] - 聚焦CF和AD项目的举措旨在加强公司实力、保持财务状况良好，并最终为股东带来回报；随着2022年临近，公司新战略定位良好，有机会展示概念验证数据，成功的话可能产生重要的价值转折点 [30] 其他重要信息 - 会议提及前瞻性陈述的安全港条款，包括临床研究的设计、预期时间和结果、现有现金能否支持运营到2023年底、满足特定里程碑可获得最高1500万美元的额外贷款额度等内容，公司除法律要求外，不承担更新前瞻性陈述的义务 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 对于推迟的IBD和CRC项目，是否有通过ISPs或潜在业务发展活动推进的可能性？ - 公司正在考虑，战略重点是关注能在患者中产生数据的项目，但也有持续的业务发展活动，探索能提供额外外部支持的潜在合作伙伴关系 [33] 问题2: 全球供应链限制是否对现有和计划中的研究的制造准备造成困难？ - 公司有内部制造能力，很多方面可以控制，但也存在一些供应商问题，导致CF项目稍有延迟，公司会持续监控并尽力解决 [35] 问题3: BX003在1期试验中是否有不喜欢的数据，还是更多是市场机会成本导致优先考虑其他项目？ - 公司喜欢BX003的数据，其药代动力学（PK）特征良好，但2022年BX003只能在健康志愿者中产生机制验证数据，而CF和特应性皮炎项目能在患者中产生数据，不仅能显示对目标细菌的减少，还有望显示临床效果，所以优先考虑CF和特应性皮炎项目 [37] 问题4: BX004的2a期试验设计中，患者是否可以在使用标准护理抗生素的基础上加用或不加用004？ - 是的，标准护理的吸入性抗生素将继续使用，部分患者会加用噬菌体，即噬菌体加抗生素与单用抗生素对比 [41] 问题5: 管道优先级的确定在多大程度上基于对目标细菌的了解、潜在市场规模、未满足的需求以及早期观察到的效果？特应性皮炎和囊性纤维化呼吸道感染的潜在市场机会如何？ - 管道优先级的确定考虑了市场条件和市场情绪，优先选择能在患者中产生数据、显示临床效果的项目；特应性皮炎市场规模达50亿美元，预计未来五年几乎会增长两倍，市场上大部分生物制剂为注射剂且有安全担忧，公司产品若能实现局部用药且安全，有望占据较大市场份额；囊性纤维化领域，领先抗生素年销售额超6亿美元，公司产品若表现更好，将有更大机会 [43][45][47] 问题6: 鉴于过去对BX001和痤疮不同凝胶和局部制剂的研究，以及特应性皮炎也打算局部递送噬菌体，痤疮数据在递送途径方面是否有重要参考价值？ - 公司正在分析痤疮数据，考虑如何改进和深入了解特应性皮炎研究；痤疮的细菌位于皮脂腺深处，而特应性皮炎中的金黄色葡萄球菌更易移动，细菌更容易接触到，但公司仍在分析数据，以确定是否有可应用于特应性皮炎研究的经验教训 [49][50][51] 问题7: BX003的PSC是否仍是公司未来打算关注的适应症，与IBD一起？ - 是的，PSC是一个没有有效治疗方法、未满足需求巨大的适应症，该项目对PSC和IBD两个适应症都相关 [52] 问题8: 2022年CF和AD项目分别会产生哪些类型的数据？ - CF项目：第一部分是安全性评估，也会寻找目标细菌减少的初步信号；第二部分希望看到痰液中铜绿假单胞菌减少的明确信号，并希望看到与同情用药研究中类似的初始信号，如肺功能改善 [54][55][56] - AD项目：希望看到目标细菌减少的有力信号，以及临床结果改善的趋势或迹象，如EASI或SCORAD评分的改善，但不期望有统计学意义上的有力信号 [58] 问题9: 公司是否考虑在欧洲、日本等地对外授权资产，业务发展努力的时机如何？ - 公司积极考虑潜在合作伙伴关系，不同项目策略不同，如IBD项目会积极寻找潜在合作伙伴，CF项目希望内部保留，特应性皮炎项目处于中间状态，结直肠癌项目早期就可能产生合作机会 [60][61][62] 问题10: 到2023年的现金指导是否包括除004和005之外的项目？ - 指导假设公司不会在2023年同时全力推进所有三个项目，但支持现有管道 [63]