财务数据和关键指标变化 - 截至2020年6月30日，现金余额和短期存款为7060万美元，而2019年底为8240万美元 [23] - 2020年第二季度研发费用为410万美元，2019年同期为290万美元，增长主要因用于临床试验的BX001和BX002产品候选药物的制造 [23] - 2020年第二季度一般及行政费用为230万美元，2019年同期为120万美元，增长主要因作为上市公司运营产生的费用 [24] - 2020年第二季度净亏损为620万美元，2019年同期为380万美元；2020年上半年经营活动净现金使用量为1140万美元，2019年同期为590万美元 [25] - 现有现金、现金等价物和短期存款预计足以支持公司当前运营计划至2022年年中 [25] 各条业务线数据和关键指标变化 BX001项目 - 该项目是针对痤疮丙酸杆菌的噬菌体疗法鸡尾酒，3月宣布其展示出积极的安全性，并显著降低痤疮水平，得以设计2期研究 [10] - 2期研究计划招募100名轻至中度痤疮患者，评估每日服用BX001 12周的效果，预计2021年第一季度开始，第二季度出结果 [11] BX002项目 - 用于治疗炎症性肠病（IBD），本季度将启动临床开发，目标是证明可将活性噬菌体递送至下消化道 [12] - 已完成内部GMP噬菌体生产以支持1a期研究，预计2020年底报告该研究的药代动力学和安全性数据，此研究将为1b/2a期研究设计提供信息 [12][13] 原发性硬化性胆管炎（PSC）项目 - 治疗该罕见肝病的噬菌体鸡尾酒与IBD项目有相同细菌靶点，预计口服给药，可应用IBD项目1a期研究结果设计2期研究，计划2022年启动 [14] 结直肠癌项目 - 正在探索噬菌体疗法向肿瘤内细菌递送治疗有效载荷的潜力，目标是在2021年第二季度提供临床前概念验证结果 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司目标是挖掘噬菌体疗法作为技术驱动的精准医学方法的潜力，凭借识别该方法满足未满足医疗需求的领域的能力，以及微生物学、合成生物学和计算生物学方面的专业知识，成为噬菌体疗法的领先开发者 [7][8] - 正在开发多种具有显著商业潜力的噬菌体疗法，包括用于炎症性肠病、原发性硬化性胆管炎、结直肠癌的处方药，以及用于改善痤疮皮肤外观的化妆品 [9] - 随着BX002项目1a期研究的启动，公司接近引入第二个临床项目，将为该研究提供更多细节 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为噬菌体疗法的特性为广泛适应症的开发提供了机会，每个项目都依赖于对具有商业潜力的关键适应症的战略选择，噬菌体疗法可能产生变革性影响 [16] - 对于COVID - 19大流行引发的对抗菌药物耐药性问题的重视，公司认为这是积极的趋势，噬菌体是对抗耐药细菌的天然工具，公司有望借此扩展现有产品线 [31] 其他重要信息 - 会议开始前，财务与运营副总裁回顾了安全港条款，会议上非事实或历史陈述可能被视为前瞻性陈述，公司除非法律要求，不承担更新前瞻性陈述的义务 [4] - BX002项目1a期研究将在美国单一地点进行，是一项随机多剂量研究，计划招募18名成年健康志愿者，14人接受BX002，4人接受安慰剂，为期3天，主要终点是证明BX002的安全性和耐受性，关键次要终点是证明活性噬菌体递送至下消化道 [18] 问答环节所有提问和回答 问题1: 患有原发性硬化性胆管炎（PSC）的患者与患有炎症性肠病（IBD）的患者有很高重叠，是否还有其他与IBD相关的共病中，肺炎克雷伯菌也可能起支持作用？ - 目前主要关注PSC和IBD这两个适应症，但未来可能会发现更多重叠，公司正在积极研究该细菌在不同适应症中的作用，耐药性肺炎克雷伯菌在多种感染中出现，可能成为第三代产品的相关靶点 [28] 问题2: 原理验证研究是否会包括克罗恩病和溃疡性结肠炎患者，这两个亚患者群体是否有关键差异？ - 目前分析显示，这两个患者群体中肺炎克雷伯菌的水平相近，公司考虑同时招募，但会在接近临床原理验证研究时做最终决定；原理验证研究仍在考虑研究设计，肯定会包括目标细菌携带者，无论是健康志愿者还是IBD患者 [29][30] 问题3: 是否同意COVID - 19大流行使人们更加重视抗菌药物耐药性问题，噬菌体疗法和BiomX公司在解决该问题中可发挥什么作用？ - 同意该观点，已有10亿美元基金支持抗菌药物耐药性（AMR）项目，说明有积极进展；噬菌体是对抗耐药细菌的天然工具，公司有望扩展现有产品线，如肺炎克雷伯菌是世界卫生组织列出的耐药生物体之一，公司有信心快速扩展并增加更多适应症 [31] 问题4: 公司微生物组领域的一些同行在夏季公布了临床数据，如何看待这些结果，是否有借鉴意义？ - 这是一个令人兴奋的时期，公司密切关注并对微生物组领域的重新关注感到兴奋；以艰难梭菌感染为例，传统治疗方法不足，微生物组调节有显著效果，这对行业是个好兆头，公司希望看到更多成功案例，并在痤疮和IBD项目上取得令人兴奋的数据 [32] 问题5: BX001项目在2021年第一季度开始2期研究前，需要完成哪些关键任务？ - 主要是进行生产准备和完善研究方案，COVID - 19影响了合同研究组织（CRO）的时间安排和可用档期，公司在等待档期开放后即可开展研究 [37] 问题6: BX002项目的下一项研究预计会有多少患者参与？ - 下一项原理验证研究的设计将取决于正在进行的药代动力学研究，目前考虑招募30名受试者，采用安慰剂对照，15人接受活性药物，15人接受安慰剂 [40] 问题7: 是否希望从药代动力学数据中确定一个突出的单剂量用于30名患者的研究，还是该研究可能包括多个剂量组？ - 研究肯定会包括多个剂量组，因为噬菌体鸡尾酒安全性有保障，不会受安全性限制；研究仍在考虑招募健康志愿者还是IBD患者，这将根据更多信息确定治疗持续时间 [41] 问题8: 对于目标细菌携带者患者，可能的纳入和排除标准是什么，特别是与其他背景因素相关的标准？ - 如果是健康志愿者作为目标细菌携带者，将采用标准的纳入和排除标准来确定健康受试者；如果研究IBD患者的目标细菌根除，目前认为没有理由排除任何伴随药物，因为噬菌体最终可作为现有IBD疗法的辅助治疗 [42]