财务数据和关键指标变化 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物和投资总额为9970万美元，而截至2018年12月31日为1.281亿美元 [5] 各条业务线数据和关键指标变化 呼吸系统业务线 - 公司与阿斯利康合作开发的领先呼吸系统资产PRS - 060，在I期单剂量递增研究中，54名健康志愿者服用后安全且耐受性良好，还显示出良好的药代动力学和强大的全身靶点结合能力 [9] - 正在进行的PRS - 060 I期多剂量递增研究将在2019年欧洲呼吸学会国际大会上公布详细数据，该研究旨在评估其在轻度哮喘且FeNO水平升高患者中的安全性、耐受性以及降低FeNO的潜力 [10] - 上季度，公司在与阿斯利康的五项呼吸系统合作项目中启动了一个新的发现阶段项目，使该联盟的活跃项目总数达到四个；同时还启动了一个专有的发现阶段呼吸系统项目，使公司管道中完全专有的呼吸系统发现阶段项目总数达到三个 [12] 肿瘤免疫业务线 - 公司领先的肿瘤资产PRS - 343是一种完全专有的4 - 1BB、HER2双特异性药物，计划在今年晚些时候的一次医学会议上报告其I期单药治疗剂量递增研究的全面数据，包括安全性、耐受性、药代动力学数据、药效学数据、评估肿瘤局部药物效应（如CD8阳性T细胞扩增）和临床反应数据；同时继续招募患者参加PRS - 343与阿替利珠单抗联合的I期剂量递增试验，并打算在今年晚些时候报告该研究的数据 [13] - 与赛诺菲的合作项目PRS - 344是一种4 - 1BB PD - L1抗体抗钙素双特异性分子，计划在今年晚些时候提交新药研究申请（IND）；公司拥有PRS - 344在美国的独家商业化权利，并将从该项目的美国以外销售中获得特许权使用费 [14] - 与西雅图遗传学公司的合作中，已完成首个先导候选药物的研究活动，后续开发活动由西雅图遗传学公司进行 [14] 贫血治疗业务线 - PRS - 080是一种半衰期优化的铁调素拮抗剂，用于治疗贫血，在6月的第24届欧洲血液学协会大会上公布的IIa期研究数据显示，在4毫克/千克和8毫克/千克的治疗剂量水平下，PRS - 080安全且耐受性良好，能有效抑制铁调素并促进铁动员，使血清铁和转铁蛋白饱和度增加；在8毫克/千克剂量下，与安慰剂相比，接受PRS - 080治疗的患者有初步的血红蛋白增加证据 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用其专有的抗钙素平台技术开发蛋白质疗法，抗钙素蛋白是经过工程改造的人类脂质运载蛋白，与抗体相比，具有更小、更稳定和更易于工程化的特点，可提供独特的治疗优势，如用于局部治疗呼吸系统疾病的吸入给药，或在肿瘤免疫治疗中创造更复杂的双特异性形式 [7] - 公司致力于建立一个独立于阿斯利康的呼吸系统管道，专注于以抗钙素为基础、吸入给药的方式，针对已验证的靶点开发新的治疗方法，包括但不限于哮喘治疗 [39][52] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对呼吸系统管道的持续进展感到满意，认为FeNO作为过敏性哮喘的有效生物标志物，有望在今年晚些时候成为一个重要的转折点 [9][11] - 期待在今年秋季的欧洲呼吸学会国际大会上分享PRS - 060多剂量递增研究的数据，以及在今年晚些时候分享PRS - 343单药治疗研究和与阿替利珠单抗联合研究的数据，并提交PRS - 344的新药研究申请 [17] 其他重要信息 - 公司欢迎赛义德博士加入董事会，他深厚的科学知识、对大型制药公司内部运作的了解以及对为患者提供高价值疗法的认识，有望为公司带来价值 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 能否回顾一下其他轻度患者试验中的现场观察情况，以及在受控环境下安慰剂组的预期改善情况？ - 这是一个受控环境，患者会被带入设施中10天，以减少外界过敏原的影响，从而降低FeNO测量的变异性；之前Vectura UCB进行的一项类似试验中，使用IL - 13 fab片段和DPI吸入器治疗10天，高剂量组在主要终点上相对于安慰剂有33%的相对降低，安慰剂组的FeNO也有大约30%的降低 [23][24] 问题2: 轻度患者的FeNO降低多少才能预期对更严重患者的治疗结果有益？ - 公司无法对具体数据或其意义发表评论 [25] 问题3: PRS - 060试验何时完成患者招募以在ERS会议上展示数据？ - 公司已提交ERS会议的摘要并计划在会上展示数据，但未对招募情况进行评论；即使试验未完全完成，也可在会议上披露现有数据，有一定灵活性 [29][30] 问题4: 阿斯利康计划在今年下半年开展的PRS - 060 II期试验的设计是怎样的？ - 公司不评论IIa期试验，该试验将由阿斯利康进行；公司完成I期项目后已将开发工作移交给阿斯利康；公司在IIa期后有与阿斯利康共同开发该药物的选择权 [31] 问题5: 今年晚些时候能看到多少PRS - 343的数据，每个肿瘤队列预计有多少患者，能否根据这些数据决定是否推进该项目？ - 计划展示与药物药理学、肿瘤微环境影响、市场数据以及临床反应相关的数据；数据将来自单剂量试验和联合研究，但联合研究进展相对单剂量剂量递增研究较慢 [32] 问题6: 是否确定了PRS - 343单药治疗队列中继续推进的合适剂量？ - 将在会议上描述；公司认为某些剂量有活性，但最终剂量将在未来几个月内确定 [33] 问题7: FeNO降低速度相对于安慰剂是否重要，何时能了解更多关于三个专有吸入项目的信息？ - 关于FeNO降低速度，难以确定其重要性，因为FeNO通常是一个下降较快的生物标志物，但最终能否影响FEV1或减少病情加重还不确定；三个专有项目处于发现阶段，公司致力于建立独立的呼吸系统管道，预计2020年可能会提供除PRS - 060之外的管道更新，包括潜在的靶点名称，但今年剩余时间内不会有太多细节 [39][40] 问题8: 对于PRS - 343研究的不同队列，是否对收集到的活检数据和肿瘤微环境数据量感到满意，以及如何提供良好的肿瘤微环境案例？ - 自试验开始以来，一直在收集每个患者的治疗前后活检数据、临床数据和药代动力学数据等；研究站点非常配合，能够将临床观察结果与肿瘤微环境相关数据进行关联 [44] 问题9: 何时向ASKA提供PRS - 080的完整数据包，ASKA的决策时间框架是怎样的？ - 公司正在完成研究的正式手续，将在今年晚些时候提交报告；ASKA有固定的决策时间，但具体时间未公开，预计在今年下半年会做出并传达决策 [45] 问题10: ERS摘要的禁售期是否为10月1日？ - 需查看ERS网站或联系他们了解具体日期，公司无法评论 [50] 问题11: 公司的专有呼吸系统项目是否遵循与PRS - 060类似的模式，即局部递送通常全身给药的抑制剂？ - 公司目前的研发策略是通过新方法针对已验证的靶点，呼吸系统管道中的项目均基于抗钙素、采用吸入给药方式，认为局部干预是相关的，包括但不限于哮喘治疗，是与阿斯利康合作的良好补充 [52] 问题12: 之前提到的FeNO相对降低33%的研究是针对轻度哮喘患者还是中重度患者？ - 该研究针对的是轻度哮喘患者，FeNO水平高于35 ppb，与公司正在测试的人群相似 [57] 问题13: 轻度FeNO升高的患者嗜酸性粒细胞计数是否更高？ - 轻度患者中，部分患者嗜酸性粒细胞计数较高，但比例可能远低于中重度患者 [58]