财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度公司收入为850万美元，2018年同期为420万美元，主要因前期和里程碑付款确认收入增加，以及合作伙伴开发服务计费增加 [22] - 2019年第一季度研发费用为1430万美元，2018年同期为790万美元，主要因临床、药品供应、制造以及薪资和福利成本增加 [22] - 2019年第一季度一般及行政费用为490万美元，2018年同期为440万美元，主要因人员成本和专业服务费用增加 [23] - 2019年第一季度净亏损为1030万美元，合每股亏损0.20美元，2018年同期净亏损为870万美元，合每股亏损0.17美元 [23] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和投资总额为1.108亿美元，截至2018年12月31日为1.281亿美元，主要因运营费用增加、年度奖金支付、预付款增加以及战略合作伙伴付款时间影响 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 呼吸系统业务线 - PRS - 060是治疗哮喘的可吸入IL - 4受体α拮抗剂，在单剂量递增1期研究中，0.25毫克至400毫克雾化剂量在健康志愿者中安全且耐受性良好，公司将于本月晚些时候在2019年美国胸科学会国际会议上公布首批数据 [10] - 公司计划在即将举行的医学会议上与阿斯利康合作公布PRS - 060在轻度控制哮喘患者中的安慰剂对照多剂量递增1期研究数据，该研究旨在确定药物的药代动力学和药效学特征 [11] - 公司继续推进与阿斯利康合作的两个发现阶段项目，阿斯利康可能启动另外两个项目，同时公司也在推进去年启动的两个自有发现阶段项目，并计划今年晚些时候启动更多自有呼吸系统项目 [16] 肿瘤免疫业务线 - 公司领先的肿瘤资产PRS - 343是完全自主研发的4 - 1BB/HER2双特异性药物，正在进行HER2阳性实体瘤的1期剂量递增试验，公司计划今年晚些时候公布单药治疗和与阿替利珠单抗联合治疗的1期剂量递增研究数据 [17] - 公司计划今年晚些时候为PRS - 344提交新药临床试验申请，它是与赛诺菲合作的肿瘤免疫项目中的领先项目 [18] - 公司近期在2019年美国癌症研究协会年会上展示了PRS - 342的临床前数据 [18] - 公司与西雅图遗传学公司的肿瘤免疫合作按计划推进 [19] 贫血业务线 - PRS - 080是半衰期优化的铁调素拮抗剂，公司计划于2018年6月16日在欧洲血液学协会大会上公布其2a期多剂量递增研究结果，并与ASKA制药分享数据，后者有权在日本和其他亚洲地区开发和商业化该药物 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司利用专有的Anticalin平台技术开发蛋白质疗法，Anticalin蛋白具有独特优势，可用于治疗呼吸系统疾病或肿瘤免疫治疗 [7] - 呼吸系统业务方面，公司与阿斯利康合作开展五个项目的呼吸系统联盟，保留PRS - 060和另外两个项目的共同开发和商业化选择权；自有项目会经过严格的靶点验证过程，优先考虑在短期内针对临床验证的靶点进行局部治疗，且不局限于哮喘治疗 [8][9][40] - 肿瘤免疫业务方面，公司推进多个项目，包括PRS - 343、PRS - 344等，与赛诺菲、西雅图遗传学公司等开展合作 [17][18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司期待在未来几周的美国胸科学会会议上公布PRS - 060单剂量递增研究数据，以及在即将举行的医学会议上公布多剂量递增研究数据；还期待今年晚些时候公布PRS - 343单药治疗和联合治疗研究数据，以及提交PRS - 344的新药临床试验申请 [26] 问答环节所有提问和回答 问题1: 关于PRS - 060项目，单剂量递增试验中哪个剂量的全身暴露与度普利尤单抗相当，如何看待PRS - 060的肺部停留时间，多剂量递增试验采用每日两次给药的依据是什么，1期配方桥接试验中使用的单剂量吸入器是否会用于2期及以后，有哪些获批药物使用该设备，公司对此的信心如何 - 公司不追求与度普利尤单抗相似的全身暴露，哮喘是局部疾病，该药物是局部治疗手段；肺部停留时间相关信息将在ATS会议上公布；目前认为每日两次给药是合理的剂量水平，但不排除未来探索每日一次给药的可能性；2a期研究将使用干粉制剂，阿斯利康负责开发和桥接工作，目前暂不提供更多细节 [32][33][34] 问题2: 公司呼吸系统自有项目和与阿斯利康合作项目的战略有何不同 - 与阿斯利康的合作项目有一套目标清单指导合作，公司可共同开发其中两个早期项目；自有项目会经过严格的靶点验证过程，优先考虑在短期内针对临床验证的靶点进行局部治疗，且不局限于哮喘治疗，目前出于竞争和知识产权原因暂不披露靶点 [38][39][40] 问题3: 与赛诺菲合作提交的新药临床试验申请中，药物的潜在适应症与PRS - 343是否有重叠，是否会有竞争 - 公司暂不披露该药物的适应症，PD - L1作为肿瘤微环境中的锚定分子，可用于治疗多种肿瘤类型；该药物是检查点抑制剂和免疫刺激剂的组合，有大量证据表明PD1通路抑制与4 - 1BB激活具有协同作用 [43][45] 问题4: 哮喘1b期试验是否测量抗药物抗体，如何看待该药物的免疫原性 - 公司正在测量抗药物抗体，但由于与阿斯利康的合作协议，暂不能透露正在进行的试验数据，待试验完成后将在即将举行的医学会议上公布全面数据 [48] 问题5: 何时能了解到与阿斯利康合作的其他感兴趣的靶点，以及自有呼吸系统项目的靶点 - 与阿斯利康合作项目的靶点披露取决于阿斯利康，需关注其管线披露和医学会议展示；自有项目出于知识产权和竞争原因暂不披露靶点，待有内部临床前数据且申请知识产权后，会更愿意向外界披露 [49] 问题6: 从自有呼吸系统管线来看，公司是关注哮喘等大适应症，还是孤儿适应症 - 公司考虑呼吸系统的所有疾病，哮喘有很多畅销药物，但也有其他孤儿和大适应症可供选择，公司拥有广泛的呼吸系统专家网络和内部科学专业知识，正在全面考虑呼吸系统的各种疾病 [50] 问题7: PRS - 343是否在高于批准的曲妥珠单抗剂量水平给药，还是在回填之前剂量水平，使用相同的4 - 1BB Anticalin是否让公司对其在肿瘤微环境中的活性有信心 - 公司暂不评论数据，计划年底公布单药治疗和联合治疗的完整数据；正在继续进行剂量递增以确定最佳药物暴露量；罗氏类似设计的双特异性肿瘤靶向4 - 1BB Anticalin分子在一名患者中取得部分缓解，验证了肿瘤靶向4 - 1BB双特异性药物的有效性 [54] 问题8: 关于PRS - 060的共同开发选择权，从后勤角度看，公司有多长时间做出决定，共同开发的财务净影响如何 - 选择共同开发的决定在2a期数据公布后做出，具体时间未披露，但公司会向外界披露数据以获取信贷，为共同开发筹集资金；共同开发可根据投资水平增加里程碑付款和特许权使用费，最高可将特许权使用费转换为全球销售的毛利润分成，公司认为如果数据积极，共同开发对股东长期回报最佳 [58][60]