资金状况 - 公司在2020年通过四轮融资筹集超过3.85亿美元[10] - 截至2020年9月30日，公司现金余额为2.94亿美元[10] - 公司预计资金可持续到2023年[10] 药物研发 - Pliant的PLN-74809药物在特定的纤维化组织中显示出显著的抗纤维化活性[33] - PLN-74809在健康志愿者中的安全性和药代动力学研究已完成，建立了基线药代动力学和安全性特征[50] - PLN-74809的半衰期约为50小时，支持每日一次给药[54] - 在PLN-74809的多次递增剂量研究中，80 mg剂量组的轻度不良事件发生率为13%，而160 mg剂量组为19%[57] - 在Phase 2a试验中，PLN-74809的主要和次要终点包括安全性、耐受性和药代动力学评估[68] - 研究显示，Cmax超过700 ng/mL的患者在pSMAD2/SMAD2的变化上有显著效果，p < 0.05[60] - 在PLN-74809的Phase 1b试验中，强PK/PD关系表明Cmax高于IC60会导致预期的生物效应[59] - 计划在PLN-74809的Phase 2a试验中评估12周内FVC的变化[68] 市场合作 - Pliant与诺华签署的全球许可与合作协议中，包含8000万美元的预付款，其中5000万美元为许可费，3000万美元为股权投资[21] - 诺华协议中包含高达4.16亿美元的潜在里程碑付款[21] - Pliant的药物开发平台已获得诺华的验证，剩余的全资管道未受限制[21] 用户数据 - 目前在美国，特发性肺纤维化（IPF）患者约为14万人，每年新增病例为3万至4万例，年死亡人数为4万例[34] - 目前尚无FDA批准的治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）药物，美国患者约为3万至4.5万人[36] 新技术与治疗 - Pliant的抗体治疗在小鼠DMD模型中显著降低了肌肉损伤的临床生物标志物，包括血清肌酸激酶和骨骼肌肌钙蛋白[107] - Pliant的抗体治疗改善了膈肌功能，预计将显著提高患者的肺功能[107] - Pliant的整合素激活疗法针对肌肉细胞表面的整合素受体，具有潜在的多种肌肉营养不良症的治疗能力[104] - Pliant的抗体治疗在不同剂量下（如3mg/kg和15mg/kg）均显示出对肌肉功能的积极影响[111] - Pliant的抗体治疗可能与现有疗法及新疗法（如CRISPR、基因治疗）联合使用，具有广泛的应用潜力[104]