公司概况 - 是一家以患者为导向的中枢神经系统（CNS）公司，利用人类遗传学开发新的治疗方法[8] 项目组合 - 拥有广泛的高度差异化项目组合，涵盖多种CNS疾病，如抑郁症、运动障碍、癫痫等[13] - 针对不同疾病有不同作用机制的药物，如GABAA受体PAM、T型钙通道阻滞剂等[15][16] 研发策略 - 通过遗传学确定靶点，利用转化工具指导开发，采用高效严格的临床开发路径和患者导向的开发策略[22] 未来里程碑 - 未来12个月内多个项目有潜在价值创造里程碑，如PRAX - 114多个试验启动和公布结果，PRAX - 944和PRAX - 562相关试验推进[26][38] 主要药物分析 - PRAX - 114：对MDD有治疗潜力，对突触外GABAA受体的增强作用比突触GABAA受体高10.5倍，2a期试验显示抑郁评分快速显著改善，嗜睡率低，预计2022年上半年公布单药治疗MDD Aria研究顶线数据，还在PTSD和ET等疾病有应用潜力[50][54][61][65] - PRAX - 944：是选择性T型钙通道抑制剂，用于治疗特发性震颤（ET），有大量临床等证据支持T型钙通道在ET中的关键作用，设计为每日一次给药且安全性良好，2a期ET试验显示剂量依赖性震颤幅度降低和功能改善[73][76][80][86] - PRAX - 562：是持续性钠通道阻滞剂，在罕见CNS疾病如SUNCT、SUNA、TN和DEE有广泛潜力，在体内保护小鼠免受癫痫发作，治疗遗传儿科癫痫动物模型显示显著减少癫痫发作，预计开展多项临床试验[100][103][108][115] 风险提示 - 报告包含前瞻性陈述，受多种风险和不确定性影响，实际结果可能与预期有重大差异，第三方数据未独立验证[3][5]