公司概况 - 公司在纳斯达克代码为PSTX，总部位于加州圣地亚哥，拥有超200名员工和强大广泛的知识产权组合[4] 技术平台 - Super piggyBac是非病毒系统，能高效添加DNA到基因组，有大遗传载量等优势[20] - Cas - CLOVER基因编辑系统设计简单、成本低、能多路复用且切割精准[20] - AAV载体和纳米颗粒可实现长期稳定基因表达，能在体内外递送DNA和蛋白质[20] CAR - T疗法 - TSCM细胞是CAR - T理想细胞类型，piggyBac优先转座TSCM细胞[6][34] - P - BCMA - 101治疗16名患者可完全门诊给药，所有CRS为1/2级，神经毒性极低[43] - P - PSMA - 101治疗患者PSA快速下降超50%或96%，在实体瘤治疗中显示强响应[50][51] 基因疗法 - 体内肝脏定向基因疗法采用非病毒纳米颗粒递送，可解决AAV递送挑战[16] - P - OTC - 101在小鼠模型中朝临床推进，有望实现单疗程治愈[63][67] - 纳米颗粒+piggyBac用于因子VIII递送，可解决血友病AAV递送难题[70] 发展前景 - 平台技术在治疗领域有广泛适用性，有显著未来价值创造机会[28] - 公司致力于为癌症和遗传疾病开发单疗程治愈方案，有合作和平台扩展机会[73]