财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度总营收由Vyleesi产品销售、净产品收入、许可和合同收入构成，Vyleesi产品销售为130万美元，净产品收入为21.6万美元；2021年同期产品销售为180万美元，净产品收入约为8.9万美元，产品销售下降27%，净产品收入增长144% [6] - 2022年第一季度运营费用为800万美元，2021年同期为660万美元，主要因PL - 9643的研发费用增加，抵消了Vyleesi商业费用的减少 [7] - 2022年第一季度运营净现金使用量为950万美元，2021年同期为350万美元，主要因2021年3月收到与AMAG终止协议的4.3%付款，抵消了运营费用的增加 [8] - 2022年第一季度净亏损为760万美元，即每股基本和摊薄普通股亏损0.03美元；2021年同期净亏损为570万美元，即每股基本和摊薄普通股亏损0.02美元，主要因运营费用增加 [8] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为3770万美元，应收账款为80万美元；截至2021年12月31日，现金及现金等价物为4730万美元，应收账款为60万美元；截至2021年6月30日，现金及现金等价物为6010万美元，应收账款为160万美元 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 - Vyleesi业务：2022年第一季度产品销售较上一季度增长67%，净产品收入增长200%，处方分发总量增长20%，商业保险报销、处方分发净收入和续方率均有增长 [11] - PL - 9643业务：正在进行MELODY - 1的III期临床试验，已招募超过120名患者，中期评估计划在2022年年中进行，年底出数据；若成功将启动MELODY - 2和MELODY - 3研究 [20][26] - PL - 9654业务：正在进行临床前开发活动，原计划2022年提交新药研究申请，现预计在2023年提交 [22][41] - PL - 8177业务：计划在2022年第二季度启动II期概念验证研究，预计2023年初出初步数据 [24][26] 各个市场数据和关键指标变化 - 2021年FDA批准的视网膜病变药物市场约为200亿美元，预计到2025年底将超过270亿美元 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司运营目标是优化Vyleesi核心指标，以重新授权给合作伙伴，确保其作为治疗选择的可用性和投资回报，持续与美国及其他地区潜在合作伙伴接触 [15] - 研发专注于开发调节黑皮质素系统的药物，用于治疗炎症和自身免疫性疾病，特别是眼科疾病，如糖尿病视网膜病变和干眼症 [16] - 公司认为靶向黑皮质素系统可开发出高效且安全的差异化疗法，有望在相关疾病治疗领域取得进展 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 基于当前运营计划，现有现金及现金等价物加上近期优先股私募净收益，假设转换为普通股或债务，至少可支持到2023年的运营费用 [10] - 2022年是令人兴奋的一年，有两个主要临床项目的数据读出，更多项目将推进临床试验 [25] - 公司有望推进基于调节黑皮质素系统药物的新治疗机制，为患者带来积极影响并创造股东价值 [29] 其他重要信息 - 2022年5月11日，公司与机构投资者达成证券购买协议，出售并发行810万股B系列可转换优先股和90万股C系列可转换优先股，每股购买价1.67美元，初始转换价0.45美元，投资者还获得购买约167万股普通股的认股权证，行使价0.50美元，认股权证覆盖率约为5%，总收益1500万美元 [12] - 公司计划召开股东大会，寻求包括修订公司章程以授权反向股票分割等事项的批准，B系列和C系列优先股股东仅有权就反向股票分割及相关会议延期进行投票，公司预计将净收益用于营运资金和一般公司用途 [13] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：公司正在评估研究的第二个眼前部适应症有哪些？ - 公司将推进另一种黑皮质素激动剂，适应症包括白内障手术或晶状体手术后治疗以及青光眼 [31] 问题2：PL - 8177治疗溃疡性结肠炎与现有商业疗法相比有哪些差异化因素？ - PL - 8177为口服制剂，在结肠局部释放，靶向结肠上皮细胞上的黑皮质素1受体，不被全身吸收，安全性高，无免疫抑制作用，有望提供安全有效的治疗选择，适合儿科患者 [32][33] 问题3：PL - 8177试验是否有中期评估？ - 该试验和干眼症试验采用适应性设计，前16名患者完成后将进行中期评估，以确定是否需要调整患者类型、终点评估时间等 [35] 问题4：PL - 8177的II期试验预计招募多少患者，主要终点是什么？ - 预计招募30 - 32名患者，若疗效显著会增加人数，主要终点是通过结肠镜检查观察黏膜愈合情况，也会考虑其他Mayo评分 [37] 问题5：眼前部疾病的新药研究申请何时提交？ - 预计在2022年底提交，目前正在进行最终临床前评估，结合商业、监管策略和市场机会等因素综合考虑 [38][39][40] 问题6：PL - 9654的新药研究申请是否仍按计划在2022年提交，PL - 3994的部分数据是否仍按计划在2022年上半年公布？ - PL - 3994部分数据仍按计划在2022年上半年公布，PL - 9654新药研究申请预计在2023年提交，因视网膜病变治疗需长期毒性试验，约需9个多月完成 [41][42] 问题7：MELODY - 1研究的终点分析方式是怎样的？ - 研究有3个共同主要终点（2个体征和1个症状）和3个关键次要终点（2个症状和1个体征），统计分析时将显著性水平调整为1/3的0.05，即0.0167；若达到一个共同主要终点，可继续分析关键次要终点；若达到关键次要终点，可继续推进分析；中期评估会结合此策略，根据情况确定是否增加患者以达到关键次要终点 [44][45][46]