财务数据和关键指标变化 - 2018年第四季度净亏损500万美元，摊薄后每股亏损0.02美元，而2017年同期净利润为300万美元，摊薄后每股收益0.02美元，差异主要源于2017年根据与AMAG的许可协议确认了1060万美元的许可和合同收入 [7] - 2018年第四季度无营收，2017年同期100%的收入与和AMAG的许可协议有关 [8] - 2018年第四季度总运营费用为510万美元，2017年同期为770万美元，运营费用减少反映了Vyleesi 3期临床试验计划及相关辅助研究的完成 [8] - 2018年12月31日现金及现金等价物为2470万美元，9月30日为3260万美元，6月30日为3800万美元；流动负债为450万美元，9月30日为850万美元；债务及相关负债从6月30日的720万美元降至9月30日的530万美元，再降至12月31日的280万美元，现有资金资源至少可支持到2020年3月31日的运营 [9] 各条业务线数据和关键指标变化 Vyleesi业务 - 用于治疗女性性欲减退症（HSDD），FDA的PDUFA日期为2019年6月23日，若获批公司将从北美许可方AMAG获得6000万美元里程碑付款 [5] - 2018年11月，FDA要求提供Vyleesi短期每日使用时24小时动态血压评估的额外数据，公司和AMAG正在进行该研究并将在PDUFA日期前提交数据 [12] 早期药物开发项目 - 开发了新的高选择性黑皮质素受体激动剂家族，可能广泛应用于多种炎症和自身免疫性疾病治疗 [15] - 候选药物PL - 8177是高选择性和强效的黑皮质素1受体激动剂，在健康志愿者的1期研究中耐受性良好，无潜在安全问题；口服剂型的1期药代动力学研究数据预计2019年第一季度公布，下一步临床研究预计2019年上半年启动 [16][17] - PL - 8331是双黑皮质素受体 - 1和5激动剂，已开发出用于干眼症的滴眼液制剂，IND启用活动尚未开始，干眼症临床研究预计2019年下半年启动 [18] - PL - 9610是口服活性小分子，对黑皮质素4受体有活性，已在多种罕见人类遗传性肥胖动物模型中显示疗效，支持IND申请和首次人体研究的临床前IND启用活动已开始，预计为多种自身免疫和遗传性肥胖适应症申请孤儿药指定 [19][20] - 天然肽开发候选药物PL - 3994计划于2019年上半年由美国心脏协会联合主要研究中心发起2期试验，有望治疗射血分数保留或降低的心力衰竭患者 [20] - PL - 5028是双天然肽A受体C激动剂，用于心血管和纤维化疾病，处于临床前评估阶段 [21] 各个市场数据和关键指标变化 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 就Vyleesi在北美、中国和韩国许可区域以外的某些地区与潜在合作伙伴进行合作讨论 [6] - 利用黑皮质素生物学和化学专业知识拓展产品组合 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现有资金资源至少可支持到2020年3月31日的运营 [9] - 若Vyleesi在6月获批，预计在2019年底前将现有许可区域以外的地区全部授权出去 [47] 其他重要信息 - 欧洲药品管理局人用药品委员会对欧盟Vyleesi开发计划提供建议，表明在欧盟仅需一项3期研究即可支持许可申请 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: FDA要求进行该研究的原因及此前临床研究中的血压监测情况 - 大部分患者每周使用一次Vyleesi，但有一小部分患者会连续几天用药，此前研究主要评估每周一次使用时对血压的影响，此次研究是评估连续八天使用时的血压影响，FDA是为确保能给患者和医生提供准确的药品标签 [23][25] 问题2: 若血压研究数据良好，是否会使药物标签更好 - 若有数据，FDA能给出更合适的标签，突出相关信息，确保产品安全使用；若无数据，FDA会给出非常谨慎的标签 [31] 问题3: NDA提交的3期数据是否包含聚类使用患者的血压影响细节 - 3期研究是更广泛的研究，通过血压袖带测量血压，虽有不同类型患者，但不是用于详细描述潜在影响的研究；有一些1期短期每日使用的数据，但24小时动态血压监测不如此次研究广泛 [33][34] 问题4: 若数据良好，FDA是否需要召开咨询委员会会议 - 原计划1月15日的咨询委员会会议未举行，若研究及时完成并提交，且结果良好，个人认为不需要召开咨询委员会会议，从提交到6月23日时间也不够 [37] 问题5: Vyleesi在许可区域外的合作讨论时间安排及合作伙伴是否参与与欧洲当局的讨论 - 此前想先了解欧洲药品管理局对Vyleesi在该地区开发的要求，去年底得到反馈，确认可进行与北美市场类似的单一3期试验用于许可申请，现在可以加速相关讨论；公司正在与所有未许可地区积极讨论，随着PDUFA日期和获批临近，讨论将更深入；现有合作伙伴Fosun Pharma和Kwangdong正在与中国和韩国的监管机构积极讨论具体监管路径 [42][45][46] 问题6: 若无咨询委员会会议，是否意味着FDA对NDA更乐观，以及预计何时得知是否需要咨询委员会会议 - Vyleesi属于临床风险较低的药物，FDA相关人员熟悉研究设计和潜在风险，个人认为不需要咨询委员会会议，但FDA有权延长数据审查时间；公司会在PDUFA日期前提交数据，FDA会很快决定是否维持当前时间表或需要更多时间，若提交数据后一到两周没有消息，可预计FDA将在6月PDUFA日期做出决定 [48][50][52] 问题7: 是否有关于血压研究结果的新闻稿计划 - 该研究与AMAG合作，NDA以AMAG名义提交，虽公司深度参与研究，但由AMAG提交数据，是否发布声明由AMAG决定 [54] 问题8: PL - 8177皮下制剂研究的开始时间和初步数据预计时间 - 目标是第二季度开始研究，研究设计相对快速，若第二季度开始，预计第四季度末或第一季度初获得初步数据，研究治疗周期为28天 [55] 问题9: PL - 9610的进展情况 - PL - 9610正在进行原料药的规模化生产，预计第二季度完成，然后开展正式的临床前研究，首次人体研究预计2020年上半年进行，第二季度可能会公布一些数据 [58][59][60] 问题10: PL - 8331干眼症研究是口服还是滴眼液，以及预计开始时间 - 是滴眼液制剂，预计今年下半年开始，公司与Ora Pharmaceuticals合作，对其提出的时间表有信心 [61][62] 问题11: 若Vyleesi在6月获批，潜在的上市时间和成品设备供应链情况 - AMAG公开表示若6月获批，计划在2019年第三季度商业上市，公司Steve Wills与AMAG在供应方面密切合作，一切都在朝着这个目标进行规划，包括商业库存 [66][67]