合作与财务 - uniQure与CSL Behring的合作协议总价值超过20亿美元，包括4.5亿美元的预付款和16亿美元的监管及商业里程碑付款[6] - uniQure预计将获得低20%至双位数的净产品销售特许权使用费[6] - uniQure目前拥有720万美元的现金流，预计可支持其在2024年下半年之前的管道扩展和技术创新投资[4] - CSL Behring在2019年的血友病销售额超过10亿美元，且在全球100多个国家进行商业销售[8] 研发与产品 - uniQure在2020年完成了对54名患者的III期关键研究的给药[14] - uniQure计划在2020年启动亨廷顿病项目的患者给药，并预计在2021年获得初步疗效数据[21] - uniQure的目标是通过创新开发潜在的最佳基因疗法，提升靶向性和应用范围[33] - uniQure的基因治疗平台包括新一代的AAV载体、启动子和转基因技术，旨在提高疗法的有效性和安全性[28] 未来展望与生产能力 - uniQure计划在未来五年内实现3到5个商业/关键阶段项目和5到10个I/II期项目[37] - uniQure的制造能力将降低成本，支持2000升规模的生产过程，并有能力扩展到10000升[37]