公司战略与研发计划 - 公司战略涵盖知识产权、产品线、制造、技术支持和商业化等方面[4] - 2020年底将公布HOPE - B关键研究的 topline 数据，2021年提交生物制品许可申请（BLA）[5][81] - 2020年启动血友病B的I/II期研究给药，2021年获取首批患者的早期疗效数据[6][82] 制造能力 - 公司在腺相关病毒（AAV）制造方面处于全球领先地位，位于马萨诸塞州列克星敦的工厂已扩展至80,000平方英尺[12][13] - 拥有第三代昆虫细胞、杆状病毒专有技术，可实现500L搅拌罐生产，最高可扩展至2 x 2,000L[13] AAV5载体优势 - AAV5在临床研究中表现出良好的耐受性和临床效果，约75名患者在5项临床研究中接受了AAV5治疗[16] - 具有低的预先存在中和抗体（NAbs）亲和力和良好的免疫原性，无T细胞介导的衣壳免疫反应[16] 血友病B治疗 - 美国约有6,000名、欧洲约有14,000名血友病B患者，重症患者每年因子IX替代疗法成本约61万美元，终生成本超2000万美元[20] - Etranacogene dezaparvovec（AMT - 061）能将因子IX（FIX）活性提高到治疗水平，治疗后无出血事件，无需免疫抑制[21] 亨廷顿病治疗 - 美国和欧洲各约有25,000名亨廷顿病患者，疾病阶段分布为早期30.5%、中期35.5%、晚期34.0%[35] - AMT - 130是一种潜在的疾病修饰疗法，具有强大的临床前数据，有望成为首个上市的基因疗法[40]