公司战略与管线进展 - 2020年末获取HOPE - B关键研究的顶线数据，2021年提交生物制品许可申请（BLA）[5][84] - 2020年初启动血友病B的I/II期研究给药，2021年获取首批患者的早期疗效数据[6][85] - 2020年提交AMT - 180的研究性新药申请（IND），2021年开始临床开发[7][86] 制造能力 - 位于马萨诸塞州列克星敦的大规模腺相关病毒（AAV）制造基地扩展至80,000平方英尺，展示了500L搅拌罐生产能力，可扩展至2 x 2,000L[13] AAV5载体优势 - 4项临床研究中25名患者接受了AAV5治疗，长期随访数据显示其安全性和耐受性良好，在肝脏和大脑中观察到临床效果，且预先存在的中和抗体亲和力低[16] 血友病B治疗 - 美国约有6,000名、欧洲约有14,000名血友病B患者，美国重症患者每年因子IX替代疗法成本约61万美元，每位重症患者终生成本超2000万美元[20] - Etranacogene dezaparvovec（AMT - 061）能将因子IX（FIX）活性提高到治疗水平，治疗后无出血事件，无需免疫抑制，无严重不良事件和抑制剂产生[21] 亨廷顿病治疗 - 美国和欧洲各约有25,000名亨廷顿病患者，疾病阶段患病率为早期30.5%、中期35.5%、晚期34.0%[35] - AMT - 130通过专有miQURE™沉默平台，在病理部位实现强效敲低，恢复患病动物模型的神经元功能，无直接miRNA毒性和脱靶效应[40] - AMT - 130的I/II期临床试验将评估安全性、耐受性和疗效，采用多中心、随机、双盲研究，设两个剂量组共26名患者[72]