公司战略与管线进展 - 2020年底获取HOPE - B关键研究的顶线数据，2021年提交生物制品许可申请（BLA）[5][84] - 2020年初启动血友病B的I/II期研究给药，2021年获取首批患者的早期疗效数据[6][85] - 2020年提交AMT - 180的研究性新药申请（IND），2021年开始临床开发[7][86] 制造能力 - 位于马萨诸塞州列克星敦的大规模腺相关病毒（AAV）制造基地扩展至80,000平方英尺，展示了500L搅拌罐生产能力，可扩展至2 x 2,000L[13] AAV5载体优势 - 4项临床研究中25名患者接受了AAV5治疗，长期随访数据显示其安全性和耐受性良好，在肝脏和大脑中观察到临床效果，且预先存在的中和抗体亲和力低[16] 血友病B项目 - 美国约有6,000名、欧洲约有14,000名血友病B患者，重症患者美国每年因子IX替代疗法成本约61万美元，终生成本超2000万美元[20] - Etranacogene dezaparvovec（AMT - 061）能将因子IX（FIX）活性提高到治疗水平，治疗后无出血事件，无需替代疗法和免疫抑制，无严重不良事件和抑制剂产生[21] - HOPE - B III期关键研究约60名患者入组，目标是提高FIX活性、减少出血发作频率、减少FIX替代疗法使用并评估疗效和安全性[32] 亨廷顿病项目 - 美国和欧洲各约有25,000名亨廷顿病患者，疾病阶段患病率为早期30.5%、中期35.5%、晚期34.0%[35] - AMT - 130是一次性疾病修饰疗法，有专有沉默平台，临床前数据显示能在病理部位强烈敲低目标蛋白，恢复神经元功能，无直接毒性和脱靶效应[40] - AMT - 130的I/II期临床试验为多中心、随机、双盲研究，设两个剂量组共26名患者，目标是评估安全性、耐受性和疗效[72]