公司亮点 - 血友病B关键研究完成全部患者入组，有望成为同类最佳基因疗法[5] - 首个亨廷顿病基因疗法近期启动I/II期临床开发[5] - 拥有血友病A、法布里病和SCA3等其他候选药物的强大管线[5] 制造能力 - 大规模AAV制造基地位于马萨诸塞州列克星敦，面积扩展至80,000平方英尺，可实现500L搅拌罐生产，可扩展至2x2,000L[9] AAV5载体优势 - 25名患者在4项临床研究中接受了AAV5治疗，长期随访数据显示安全且耐受性良好，在肝脏和大脑中观察到临床效果[11] 血友病B疗法 - EtranaDez在IIb期研究中，治疗后36周FIX活性平均达正常水平的45%，最高达54%，无出血事件、无需替代疗法输注和免疫抑制[17] - HOPE - B III期关键研究入组62名重度和中重度血友病B患者，目标是提高FIX活性、减少出血频率等[21] 亨廷顿病疗法 - AMT - 130有强大临床前数据，目标是减缓或阻止疾病进展，I/II期临床研究将评估26名患者的安全性、耐受性和有效性[26][46] - 美国和欧洲各约有25,000名患者，早期、中期和晚期阶段患病率分别为30.5%、35.5%和34.0%[30] 其他候选药物 - AMT - 180是治疗血友病A的新方法，产品构建包含C7启动子和FIX - Super9™[55] - AMT - 190是治疗法布里病的新方法，产品构建包含修饰的NAGA[57] - AMT - 150是治疗SCA3的基因疗法，采用AAV5和SCA3 miRNA，有望率先上市[66] 公司目标 - 2020年公布HOPE - B关键研究的 topline数据，2021年提交生物制品许可申请（BLA）[67] - 2019年末/2020年初启动AMT - 130的I/II期研究给药，2020年获得初步安全数据[67] - 2020年提交AMT - 180的研究性新药申请（IND），启动SCA3的IND支持研究[67][68]